Test af efgartigimod-behandling til voksne med primær immuntrombocytopeni (ITP) – en blodsygdom med lavt blodpladetal

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Primær immun trombocytopeni er en sygdom, hvor kroppens immunsystem ved en fejl angriber og ødelægger blodpladerne, som er små celler i blodet, der hjælper med at stoppe blødninger. Når antallet af blodplader bliver for lavt, kan det føre til blå mærker, næseblod og andre blødningsproblemer. Dette studie undersøger et lægemiddel kaldet efgartigimod, som gives som en indsprøjtning under huden. Lægemidlet virker ved at påvirke immunsystemet, så det holder op med at angribe blodpladerne.

Formålet med dette studie er at undersøge sikkerheden og hvor godt efgartigimod virker hos voksne patienter med primær immun trombocytopeni over en længere periode. Deltagerne i dette studie er personer, som allerede har været med i et tidligere studie med samme medicin. Under studiet vil deltagerne få efgartigimod indsprøjtninger under huden regelmæssigt i op til 52 uger, og nogle kan fortsætte i yderligere 52 uger. Deltagerne lærer at give sig selv indsprøjtningen derhjemme eller få hjælp af en pårørende til at give den.

Under hele studieforløbet vil deltagerne komme til regelmæssige besøg, hvor lægerne vil tage blodprøver for at måle antallet af blodplader og kontrollere, om medicinen virker. Lægerne vil også holde øje med eventuelle bivirkninger og måle, hvor godt deltagerne har det gennem spørgeskemaer om livskvalitet og træthed. Studiet følger deltagerne nøje for at sikre deres sikkerhed og for at lære mere om, hvordan medicinen kan hjælpe mennesker med denne sygdom på lang sigt.

1 Første behandlingsperiode – opstart

Du starter den første 52-ugers behandlingsperiode med efgartigimod PH20 som subkutan injektion (injektion under huden).

Før du modtager den første dosis, skal du have taget en graviditetstest, hvis du er kvinde i den fødedygtige alder.

Du vil modtage træning i, hvordan du selv kan give injektionen hjemme eller hvordan en omsorgsperson kan hjælpe dig.

2 Regelmæssige behandlinger og besøg

Du vil modtage efgartigimod PH20 injektioner på regelmæssig basis gennem hele den 52-ugers periode.

Du skal komme til planlagte besøg på hospitalet for at overvåge dit helbred og behandlingens virkning.

Ved hvert besøg vil lægen tage blodprøver for at måle dit blodpladetal og kontrollere for eventuelle bivirkninger.

Du vil få målt vitale tegn som blodtryk og puls, og der kan blive taget et elektrokardiogram (EKG) for at kontrollere dit hjerte.

3 Selvadministration derhjemme

Efter at have modtaget passende træning, kan du lære at give injektionerne selv derhjemme.

Alternativt kan en omsorgsperson lære at give dig injektionerne.

Antallet af træningsbesøg, der er nødvendige for at blive kompetent til at give injektionerne, vil blive registreret.

4 Overvågning af behandlingsrespons

Lægen vil overvåge, hvor godt behandlingen virker ved at måle dit blodpladetal regelmæssigt.

Målet er at opnå et blodpladetal på mindst 50×10^9/L for at vise, at behandlingen virker.

Du vil blive vurderet for vedvarende respons, hvilket betyder at opretholde et tilstrækkeligt blodpladetal over tid.

5 Evaluering af livskvalitet

Du vil blive bedt om at udfylde spørgeskemaer om din livskvalitet og træthed ved planlagte besøg.

Disse spørgeskemaer hjælper med at forstå, hvordan behandlingen påvirker dit daglige liv og velvære.

6 Overvågning af sikkerhed

Gennem hele den 52-ugers periode vil lægen nøje overvåge dig for eventuelle bivirkninger.

Du vil blive testet for udvikling af antistoffer mod medicinen, som kunne påvirke dens virkning.

Der vil blive taget regelmæssige blodprøver for at overvåge dit generelle helbred og sikkerhedsparametre.

7 Evaluering af andre behandlinger

Lægen vil vurdere, om du har brug for andre ITP-behandlinger samtidig med efgartigimod.

Der vil blive registreret, om dosen eller hyppigheden af andre ITP-behandlinger kan reduceres.

Behovet for redningsbehandling (akut behandling) vil også blive overvåget.

8 Afslutning af første behandlingsperiode

Efter at have gennemført den første 52-ugers behandlingsperiode, vil lægen evaluere din respons på behandlingen.

Baseret på din tilstand og behandlingsrespons, kan du blive vurderet for fortsættelse i en yderligere 52-ugers behandlingsperiode.

9 Eventuel yderligere behandlingsperiode

Hvis du er berettiget og ønsker det, kan du fortsætte med efgartigimod i en yderligere 52-ugers periode.

Du skal give nyt informeret samtykke for denne forlængede behandlingsperiode.

Den samme overvågning af sikkerhed og antistoffer vil fortsætte gennem denne periode.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal kunne forstå, hvad undersøgelsen kræver af dig og give skriftligt samtykke til at deltage, samt være villig og i stand til at følge alle krav i undersøgelsen, herunder at møde op til de nødvendige besøg
  • Du skal have deltaget i og gennemført hele 24-ugers perioden i den tidligere ARGX-113-2004 undersøgelse. Hvis du har oplevet alvorlige bivirkninger under den tidligere undersøgelse, vil lægen vurdere, om du kan deltage i denne nye undersøgelse
  • Du skal acceptere at bruge prævention (svangerskabsforebyggende midler) i overensstemmelse med lokale regler. Hvis du er en kvinde, der kan blive gravid, skal du have en negativ graviditetstest i urinen før behandlingen starter
  • Hvis du ønsker at fortsætte med at få efgartigimod (det medicinske præparat, der undersøges) i yderligere 52 uger, skal du opfylde følgende ekstra krav: Du skal kunne forstå kravene til denne ekstra 52-ugers behandlingsperiode, give skriftligt samtykke og kunne følge alle undersøgelsens procedurer, herunder møde op til de nødvendige besøg
  • For at kunne få den ekstra behandling skal du have gennemført en hel 52-ugers behandlingsperiode

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage i studiet, hvis du har fået behandling med rituximab (en type medicin, der påvirker immunsystemet) inden for de sidste 6 måneder
  • Du kan ikke deltage, hvis du har fået behandling med splenektomi (kirurgisk fjernelse af milten) inden for de sidste 12 måneder
  • Du kan ikke deltage, hvis du har en sekundær trombocytopeni (lav blodpladetal forårsaget af andre sygdomme eller medicin) i stedet for primær ITP
  • Du kan ikke deltage, hvis du har en alvorlig blødningsepisode, der kræver akut behandling på tidspunktet for screening
  • Du kan ikke deltage, hvis du har autoimmune sygdomme (sygdomme hvor kroppens forsvarssystem angriber sine egne celler) udover ITP
  • Du kan ikke deltage, hvis du har aktive infektioner eller tegn på infektion
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige hjerte-, lever- eller nyresygdomme
  • Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer
  • Du kan ikke deltage, hvis du planlægger at blive gravid under studieperioden
  • Du kan ikke deltage, hvis du har fået levende vacciner (vacciner med svækket levende virus eller bakterier) inden for 4 uger før studiestart
  • Du kan ikke deltage, hvis du har kendt allergi over for studiemedicinen eller dens ingredienser
  • Du kan ikke deltage, hvis du har deltaget i andre kliniske studier med eksperimentel medicin inden for de sidste 30 dage
  • Du kan ikke deltage, hvis du har problemer med at forstå eller følge studieinstruktionerne
  • Du kan ikke deltage, hvis du har en historie med misbrug af alkohol eller stoffer
  • Du kan ikke deltage, hvis din læge vurderer, at det ikke er sikkert for dig at deltage i studiet

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II Di Napoli Napoli Italien

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Unidade Local De Saude De Gaia/Espinho E.P.E. Vila Nova De Gaia Portugal
Geniko Nosokomeio Thessalonikis George Papanikolaou Thessaloniki Grækenland
Hospital De Sao Francisco Xavier Lissabon Portugal
Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico Milan Italien
Spitalul Clinic Coltea Bukarest Rumænien
University Multiprofile Hospital For Active Treatment Saint Georgi EAD Plovdiv Bulgarien
Institutul Clinic Fundeni Bukarest Rumænien
Sykehuset Oestfold HF Kalnes Grålum Norge

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Bulgarien Bulgarien
rekrutterer ikke
13.08.2021
Grækenland Grækenland
rekrutterer ikke
13.08.2021
Italien Italien
rekrutterer ikke
13.08.2021
Norge Norge
rekrutterer ikke
13.08.2021
Portugal Portugal
rekrutterer ikke
13.08.2021
Rumænien Rumænien
rekrutterer ikke
13.08.2021

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Efgartigimod PH20 er et lægemiddel, der gives som en indsprøjtning under huden. Dette medicin hjælper med at regulere kroppens immunsystem hos patienter med primær immun trombocytopeni (ITP). ITP er en sygdom, hvor kroppens eget immunsystem fejlagtigt angriber og ødelægger blodplader, som er vigtige for at stoppe blødninger. Efgartigimod PH20 arbejder ved at blokere visse signaler i immunsystemet, hvilket kan hjælpe med at beskytte blodpladerne og øge deres antal i blodet. Målet er at reducere blødningsrisikoen og forbedre patientens livskvalitet.

Primær immun trombocytopeni – Primær immun trombocytopeni er en autoimmun sygdom, hvor kroppens immunsystem fejlagtigt angriber og ødelægger blodplader. Sygdommen opstår, når immunsystemet producerer antistoffer, der binder sig til blodpladerne og markerer dem til ødelæggelse i milten. Dette fører til et unormalt lavt antal blodplader i blodet, hvilket kaldes trombocytopeni. Tilstanden kan udvikle sig akut eller kronisk, hvor den kroniske form varer længere end 12 måneder. Sygdommen påvirker blodets evne til at størkne normalt, hvilket kan medføre forlænget blødning selv ved mindre skader. Antallet af blodplader kan variere betydeligt over tid hos den samme patient.

Forsøgs-ID:
2024-513147-90-00
Protokolkode:
ARGX-113-2005
Forsøgsfase:
Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af budoprutug til behandling af patienter med immun trombocytopeni for at vurdere sikkerhed og virkning

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Bulgarien Grækenland Spanien
  • Et opfølgningsstudie af mezagitamab hos voksne med kronisk primær immun trombocytopeni

    Rekrutterer

    1 1 1
    Bulgarien Kroatien Tjekkiet Frankrig Tyskland Grækenland +6