Test af concizumab til at forebygge blødninger hos personer med hæmofili A eller B med inhibitorer

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger hæmofili A og hæmofili B med inhibitorer. Hæmofili er en arvelig sygdom, hvor blodet ikke størkner normalt, hvilket kan føre til alvorlige blødninger. Inhibitorer er antistoffer, som kroppen danner mod blodstørkningsmedicin, og som gør almindelig behandling mindre effektiv. Studiet tester et nyt lægemiddel kaldet concizumab, som gives som en indsprøjtning under huden for at forebygge blødningsepisoder.

Formålet med studiet er at sammenligne, hvor godt concizumab virker til at reducere antallet af blødningsepisoder sammenlignet med behandling efter behov med såkaldte bypassing-midler. Bypassing-midler er særlige lægemidler, der hjælper blodet med at størkne hos personer med hæmofili og inhibitorer. Under studiet vil nogle deltagere få regelmæssig forebyggende behandling med concizumab, mens andre først vil få behandling efter behov og senere også mulighed for at få concizumab.

Studiet vil følge deltagerne i en længere periode og registrere alle blødningsepisoder samt eventuelle bivirkninger. Der vil blive taget blodprøver for at måle, hvor meget concizumab der er i blodet, og for at tjekke kroppens reaktion på medicinen. Deltagerne vil også udfylde spørgeskemaer om deres livskvalitet og smerteniveau. Forskerne vil særligt være opmærksomme på alvorlige bivirkninger som blodpropper, allergiske reaktioner og reaktioner på injektionsstedet.

1 Tildeling til behandlingsgruppe

Du vil blive tilfældigt tildelt til en af to behandlingsgrupper ved uge 0.

Gruppe 1 modtager behandling ved behov med bypassing-midler (lægemidler der hjælper blodet med at størkne) i mindst 24 uger.

Gruppe 2 starter øjeblikkeligt med daglig concizumab-behandling i mindst 32 uger.

2 Behandling ved behov (hvis du er i gruppe 1)

Du vil modtage behandling med bypassing-midler kun når du har blødningsepisoder.

Denne periode varer fra uge 0 til du starter concizumab-behandling (mindst 24 uger).

Du vil få instruktioner om, hvordan og hvornår du skal bruge disse lægemidler ved blødninger.

3 Start af concizumab-behandling

Du vil begynde at få daglige injektioner med concizumab.

Lægemidlet gives som en injektion under huden (subkutan injektion).

Concizumab fås i to styrker: 100 mg/mL eller 40 mg/mL.

Din læge vil bestemme den korrekte dosis baseret på din vægt og tilstand.

4 Daglig concizumab-behandling

Du skal tage concizumab en gang dagligt på samme tidspunkt hver dag.

Behandlingen fortsætter i mindst 32 uger for gruppe 2 eller fra når du starter i gruppe 1.

Du vil lære at give dig selv injektionen derhjemme.

Det er vigtigt at følge den nøjagtige doseringsplan, som din læge har foreskrevet.

5 Behandlingspause

Der vil være en planlagt pause i concizumab-behandlingen på et tidspunkt under undersøgelsen.

Under pausen vil du ikke få concizumab i en periode.

Din læge vil overvåge dig nøje i op til 7 uger efter pausen.

6 Genstart af behandling efter pause

Efter pausen vil du genstarte concizumab-behandlingen med en ny doseringsplan.

Det nye doseringsregime starter ved uge 0 efter pausen.

Du vil fortsætte med daglige injektioner som før pausen.

7 Langvarig behandlingsperiode

Efter genstart vil behandlingen fortsætte i op til 339 uger (omkring 6,5 år).

Du vil fortsætte med at tage concizumab dagligt i hele denne periode.

Din læge vil justere dosen efter behov baseret på din respons på behandlingen.

8 Regelmæssig overvågning og blodprøver

Du vil få taget blodprøver på forskellige tidspunkter for at måle concizumab-niveauer i dit blod.

Særlige målinger vil blive taget ved uge 24 efter genstart af behandlingen.

Blodprøverne vil også kontrollere for antistoffer mod concizumab (kroppens immunrespons på lægemidlet).

Din læge vil overvåge koncentrationen af TFPI (tissue factor pathway inhibitor), som er det protein concizumab påvirker.

9 Registrering af blødningsepisoder

Du skal føre nøje register over alle blødningsepisoder, der kræver behandling.

Dette inkluderer både spontane blødninger (som opstår af sig selv) og traumatiske blødninger (forårsaget af skader).

Særlig opmærksomhed vil blive lagt på blødninger i led og målled (led der tidligere har været påvirket).

Du vil lære at skelne mellem forskellige typer blødninger og hvordan de skal registreres.

10 Overvågning af bivirkninger

Din læge vil overvåge dig for blodpropper (thromboembolic events) i hele behandlingsperioden.

Du vil blive undersøgt for allergiske reaktioner (hypersensitivity reactions) på concizumab.

Enhver reaktion på injektionsstedet som rødme, hævelse eller smerte skal rapporteres.

Disse sikkerhedsmålinger fortsætter gennem hele undersøgelsen, både før og efter behandlingspausen.

11 Livskvalitetsvurderinger

Du vil udfylde spørgeskemaer om din livskvalitet på forskellige tidspunkter.

Disse inkluderer spørgsmål om kropssmerter og fysisk funktion ved hjælp af SF36v2-skalaen.

Vurderingerne foretages ved behandlingsstart (uge 0) og ved uge 24.

Disse information hjælper med at forstå, hvordan behandlingen påvirker dit daglige liv.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal have givet dit samtykke til at deltage i undersøgelsen, før nogen aktiviteter i forbindelse med studiet begynder
Du skal være mand og mindst 12 år gammel, når du skriver under på samtykkeerklæringen
Du skal veje mere end 25 kg ved screening-undersøgelsen
Du skal være født med hæmofili A eller hæmofili B (en sygdom hvor blodet ikke størkner normalt) af enhver sværhedsgrad og have en dokumenteret historie med inhibitorer (antistoffer som gør behandlingen mindre effektiv)
Du skal have fået ordineret eller have brug for behandling med bypassing-midler (særlige lægemidler der hjælper blodet med at størkne) i de sidste 24 uger før screening-undersøgelsen

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage, hvis du ikke har hæmofili A med inhibitorer eller hæmofili B med inhibitorer. Hæmofili er en sygdom hvor blodet ikke størkner normalt, og inhibitorer er antistoffer der blokerer for behandlingen
Du kan ikke deltage, hvis du er under 12 år gammel
Du kan ikke deltage, hvis du for nylig har haft alvorlige blødninger, som kræver akut behandling
Du kan ikke deltage, hvis du har andre alvorlige blodsygdomme udover hæmofili
Du kan ikke deltage, hvis du har en aktiv kræftsygdom, der behandles
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige lever- eller nyresygdomme
Du kan ikke deltage, hvis du har hjerteproblemer, som ikke er velkontrollerede
Du kan ikke deltage, hvis du har haft blodpropper inden for de sidste 12 måneder. Blodpropper er når blodet størkner inde i blodkarrene
Du kan ikke deltage, hvis du tager blodfortyndende medicin regelmæssigt
Du kan ikke deltage, hvis du har en aktiv infektion eller feber
Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer
Du kan ikke deltage, hvis du planlægger at blive gravid under studiet
Du kan ikke deltage, hvis du ikke vil bruge sikker prævention under studiet
Du kan ikke deltage, hvis du har problemer med at forstå eller følge studiets krav
Du kan ikke deltage, hvis du samtidig deltager i andre medicinske studier
Du kan ikke deltage, hvis du har allergi over for studiemedicinen eller dens ingredienser
Du kan ikke deltage, hvis du har haft alvorlige bivirkninger til lignende medicin tidligere
Du kan ikke deltage, hvis du misbruger alkohol eller stoffer
Du kan ikke deltage, hvis lægen vurderer, at det ikke er sikkert for dig at deltage

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land
Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi	Firenze	Italien
Centro Hospitalar Universitario Sao Joao E.P.E.	Porto	Portugal
Uniwersytecki Szpital Kliniczny Im Jana Mikulicza Radeckiego We Wroclawiu	Wrocław	Polen

Andre steder

Stedets navn	By	Land
KBC Zagreb	Zagreb	Kroatien
Azienda Sanitaria Universitaria Friuli Centrale	Udine	Italien
Instytut Hematologii I Transfuzjologii	Warszawa	Polen
Samodzielny Publiczny Zaklad Opieki Zdrowotnej Szpital Uniwersytecki W Krakowie	Krakow	Polen
Karolinska University Hospital	Žilina	Sverige
Universita’ Degli Studi Di Verona	Verona	Italien
Virgen del Rocío University Hospital	Sevilla	Spanien
Hospital Universitario Central De Asturias	Oviedo	Spanien
Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 1 W Lublinie	Lublin	Polen
Hopital Beaujon	Clichy	Frankrig
Centre Hospitalier Lyon Sud	Pierre Bénite	Frankrig
Istituto Oncologico Veneto	Padova	Italien
Azupmu Uonjloslix Hrcxzeoy	Aarhus	Danmark
Hvvvbyap Uhvsthzspxtoe Rcxxmccd Dp Mszfxb	Malaga	Spanien
Frfhebbab Pqip Lb Ijhasdryeazae Bkinsrpdb Dok Hkylfulu Udnicemwjupcr Ls Ptc	Madrid	Spanien

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Danmark	rekrutterer ikke	21.10.2019
Frankrig	rekrutterer ikke	21.10.2019
Italien	rekrutterer ikke	21.10.2019
Kroatien	rekrutterer ikke	21.10.2019
Polen	rekrutterer ikke	21.10.2019
Portugal	rekrutterer ikke	21.10.2019
Spanien	rekrutterer ikke	21.10.2019
Sverige	rekrutterer ikke	21.10.2019

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Concizumab

Concizumab er et eksperimentelt lægemiddel, der gives som forebyggende behandling til patienter med hæmofili A eller B, som har inhibitorer. Inhibitorer er antistoffer, der gør de almindelige hæmofili-behandlinger mindre effektive. Concizumab virker på en anden måde end traditionelle behandlinger og gives som en indsprøjtning under huden for at hjælpe blodet med at størkne bedre og dermed reducere antallet af blødningsepisoder.

Bypassing agents er specielle lægemidler, der bruges til at behandle blødninger hos patienter med hæmofili, som har inhibitorer. Disse lægemidler “omgår” inhibitorerne og hjælper blodet med at størkne, når der opstår en blødning. I dette studie gives de kun efter behov, når patienten faktisk har en blødning, i stedet for som forebyggende behandling.

Hæmofili A med inhibitorer – En medfødt blødningslidelse hvor blodet ikke kan størkne normalt på grund af manglende eller defekt koagulationsfaktor VIII. Når patienter med hæmofili A udvikler inhibitorer, producerer immunsystemet antistoffer, der neutraliserer den faktor VIII, som gives som behandling. Dette gør den normale erstatningsbehandling ineffektiv. Tilstanden fører til spontane eller traumatiske blødninger, især i led, muskler og andre væv. Blødningerne kan opstå uden åbenlys årsag og kan være langvarige og svære at stoppe. Led bliver ofte påvirket gentagne gange, hvilket kan føre til kroniske ledproblemer og bevægelsesindskrænkning.

Hæmofili B med inhibitorer – En arvelig blødningsforstyrrelse forårsaget af mangel på eller defekt koagulationsfaktor IX, som er nødvendig for normal blodstørkning. Ligesom ved hæmofili A kan patienter med hæmofili B udvikle inhibitorer, som er antistoffer der blokerer virkningen af den faktor IX, der gives som behandling. Dette komplicerer behandlingen betydeligt og gør standardbehandling mindre effektiv. Patienter oplever hyppige blødningsepisoder, både spontane og efter mindre traumer. Ledblødninger er særligt almindelige og kan føre til målled, som er led der bliver ramt gentagne gange af blødninger.

Forsøgs-ID:

2023-506832-33-00

Protokolkode:

NN7415-4311

Forsøgsfase:

Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Test af concizumab til at forebygge blødninger hos personer med hæmofili A eller B med inhibitorer

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?