Dette studie undersøger behandling af slumrende myelomatose, som er en type blodsygdom hvor der er unormale plasmaceller i knoglemarven. Slumrende myelomatose er en tidlig form af kræft, som ikke forårsager symptomer endnu, men som har høj risiko for at udvikle sig til symptomatisk myelomatose, der kan give alvorlige helbredsproblemer. Studiet tester en kombination af tre lægemidler: carfilzomib, lenalidomid og dexamethason, efterfulgt af høj-dosis behandling med melphalan og transplantation af patientens egne stamceller.
Formålet med studiet er at vurdere hvor effektiv denne behandlingskombination er til at fjerne alle spor af sygdommen i kroppen. Behandlingsforløbet består af flere faser: først gives en indledende behandling med de tre lægemidler for at reducere antallet af kræftceller. Derefter følger en høj-dosis kemoterapi med melphalan sammen med transplantation af patientens egne blodstamceller, som er specielle celler der kan danne nye, sunde blodceller. Stamceller er celler fra knoglemarven eller blodet, som kan udvikle sig til forskellige typer blodceller. Før transplantationen fjernes stamceller fra patientens blod og opbevares, så de kan gives tilbage efter den intensive behandling.
Efter transplantationen følger yderligere behandling med de samme tre lægemidler for at styrke resultatet, og til sidst gives vedligeholdelsesbehandling med lenalidomid og dexamethason for at forhindre, at sygdommen kommer tilbage. Nogle patienter vil også få placebo i stedet for aktiv medicin i dele af behandlingen. Under hele forløbet bliver patienterne nøje overvåget med blodprøver og undersøgelser for at vurdere, hvordan behandlingen virker og for at opdage eventuelle bivirkninger.



Spanien