Langtidsundersøgelse af ST-920 genterapi til behandling af Fabry sygdom

Langtidsundersøgelse af ST-920 genterapi til behandling af Fabry sygdom – opfølgning på sikkerhed

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Fabrys sygdom er en sjælden arvelig sygdom, der påvirker kroppens evne til at nedbryde visse fedtstoffer. Dette sker, fordi kroppen mangler et vigtigt enzym kaldet alfa-galaktosidase A. Når dette enzym ikke fungerer korrekt, ophobes skadelige stoffer i kroppens celler, hvilket kan påvirke hjertet, nyrerne, nervesystemet og andre organer. Denne tilstand er en X-bundet lysosomal oplagringssygdom, hvilket betyder, at den nedarves gennem X-kromosomet.

Dette studie undersøger den langsigtede sikkerhed af en behandling kaldet ST-920, som er en genterapi. Genterapi er en behandlingsform, hvor man indfører genetisk materiale i patientens celler for at rette op på defekte gener eller erstatte manglende gener. ST-920 er specifikt en AAV2/6 human alfa-galaktosidase A genterapi, som bruger en modificeret virus til at levere det normale gen for alfa-galaktosidase A til patientens celler. Formålet med dette studie er at vurdere den langsigtede sikkerhed af ST-920.

Studiet følger personer, der tidligere har modtaget ST-920 behandling i et andet studie. Deltagerne vil blive overvåget over en længere periode for at se, om der opstår nogen bivirkninger eller problemer relateret til behandlingen. Under opfølgningen vil forskerne registrere og vurdere alle bivirkninger, som er uønskede reaktioner eller problemer, der kan opstå efter behandlingen. Dette hjælper med at forstå, om behandlingen er sikker at bruge over tid.

1 Tilmelding til opfølgningsstudie

Du starter dit deltagelse i denne langtidsopfølgningsstudie, fordi du tidligere har modtaget behandling med ST-920 i et andet studie.

ST-920 er en genterapi, der anvender en særlig virus til at levere et gen, som kan hjælpe din krop med at producere det enzym, der mangler ved Fabrys sygdom.

Dette opfølgningsstudie har til formål at overvåge din helbred og sikkerhed over en længere periode efter din oprindelige behandling.

2 Langtidsovervågning af sikkerhed

I løbet af studieperioden vil dit helbred blive overvåget regelmæssigt for at vurdere den langsigtede sikkerhed ved ST-920 behandlingen.

Lægen vil registrere og vurdere enhver bivirkning eller sundhedsproblem, som du måtte opleve.

Denne overvågning hjælper med at forstå, hvordan ST-920 påvirker patienter over tid.

3 Vurdering af bivirkninger

Under hele studieforløbet vil lægen registrere hyppigheden og alvorsgraden af eventuelle bivirkninger, du oplever.

Du vil blive bedt om at rapportere alle sundhedsproblemer eller symptomer, som du bemærker.

Denne information er vigtig for at forstå sikkerheden ved genbehandlingen på lang sigt.

4 Studieperiode

Dit deltagelse i denne opfølgningsstudie vil fortsætte fra marts 2025 til marts 2040.

I løbet af denne 15-årige periode vil du blive fulgt tæt af lægen for at sikre din sikkerhed.

Der gives ikke ny ST-920 behandling i dette studie – det fokuserer kun på at overvåge effekterne af din tidligere behandling.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal have Fabry sygdom, som er en sjælden arvelig sygdom, der påvirker kroppens evne til at nedbryde visse fedtstoffer
Du skal tidligere have fået behandling med ST-920 i et andet forskningsstudie
Du skal have givet dit samtykke til at deltage i dette opfølgningsstudie, som følger patienters helbred over en længere periode

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage i studiet, hvis du er gravid eller ammer dit barn
Du kan ikke deltage, hvis du har planer om at blive gravid i løbet af studieperioden
Du kan ikke deltage, hvis du har svær nyresygdom, hvilket betyder at dine nyrer ikke fungerer godt nok til at rense dit blod ordentligt
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlig hjertesygdom, som betyder at dit hjerte ikke pumper blod effektivt rundt i kroppen
Du kan ikke deltage, hvis du har leversygdom, hvilket betyder at din lever ikke kan behandle stoffer i din krop på normal måde
Du kan ikke deltage, hvis du har en aktiv kræftsygdom, der kræver behandling
Du kan ikke deltage, hvis du har en autoimmun sygdom, som betyder at dit immunsystem fejlagtigt angriber dit eget væv
Du kan ikke deltage, hvis du tager medicin, der undertrykker dit immunsystem, som er kroppens forsvarssystem mod sygdomme
Du kan ikke deltage, hvis du har fået genbehandling tidligere, hvilket er en behandling der ændrer dine gener
Du kan ikke deltage, hvis du har antistoffer mod AAV9-virussen, som er små proteiner i dit blod der kan forhindre behandlingen i at virke
Du kan ikke deltage, hvis du har deltaget i andre kliniske studier med eksperimentel medicin inden for de sidste 30 dage
Du kan ikke deltage, hvis lægen vurderer, at din helbredstilstand er for dårlig til at deltage sikkert

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn	By	Land	Status
Uspaozfhonwfeihqitzqn Wzhxkshge Aoo	Würzburg	Tyskland

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Tyskland	rekrutterer ikke	01.03.2025

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Isaralgagene Civaparvovec

ST-920 er en eksperimentel genterapi, der er designet til at behandle Fabry sygdom. Dette er en genmodificeret virus, der bærer en kopi af et sundt gen, som kan hjælpe kroppen med at producere et vigtigt enzym kaldet alpha galactosidase A. Personer med Fabry sygdom mangler eller har for lidt af dette enzym, hvilket fører til ophobning af skadelige stoffer i kroppen. ST-920 gives som en enkelt injektion direkte i blodbanen og er designet til at hjælpe kroppen med selv at producere det manglende enzym i stedet for at få regelmæssige enzymbehandlinger.

Undersøgte sygdomme:

Fabrys sygdom

Fabry sygdom – En sjælden arvelig sygdom der påvirker kroppens evne til at nedbryde et fedtstof kaldet globotriaosylceramid. Sygdommen opstår på grund af mangel på enzymet alfa-galaktosidase A, hvilket fører til ophobning af fedtstoffer i cellerne. Dette påvirker især nyrerne, hjertet, nervesystemet og huden. Patienter oplever ofte brændende smerter i hænder og fødder, hudforandringer og problemer med svedproduktion. Over tid kan sygdommen føre til progressive skader på organer som nyrer og hjerte. Sygdommen nedarves gennem X-kromosomet, hvilket betyder at mænd typisk er mere alvorligt påvirket end kvinder.

Forsøgs-ID:

2024-512700-18-00

Protokolkode:

ST-920-LT01

NCT ID:

NCT05039866

Forsøgsfase:

Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Langtidsundersøgelse af ST-920 genterapi til behandling af Fabry sygdom – opfølgning på sikkerhed

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?