Langtidsundersøgelse af mænd med blødersygdom type B behandlet med etranacogen dezaparvovec

1 1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Hæmofili B er en sjælden arvelig blødningssygdom, der påvirker kroppens evne til at størkne blod normalt. Denne tilstand opstår, når kroppen ikke producerer nok af et protein kaldet faktor IX, som er nødvendigt for blodets størkningsproces. Personer med hæmofili B kan opleve langvarige eller overdrevne blødninger, selv efter mindre skader, og kan have spontane blødninger i led og muskler.

Dette studie følger voksne mænd med hæmofili B, som tidligere har modtaget behandling med etranacogene dezaparvovec (CSL222) i andre forskningsstudier. CSL222 er en eksperimentel genterapi, der er designet til at hjælpe kroppen med at producere mere faktor IX. Formålet med dette studie er at vurdere den langsigtede sikkerhed og effektivitet af denne behandling over flere år efter den oprindelige behandling.

Under studiet vil deltagerne blive fulgt regelmæssigt gennem besøg hos lægen, hvor deres helbred og eventuelle bivirkninger vil blive overvåget. Lægen vil måle, hvor godt behandlingen fortsætter med at virke ved at teste blodets størkningsevne og registrere eventuelle blødningsepisoder. Deltagerne vil også blive spurgt om deres livskvalitet og daglige aktiviteter. Den årlige blødningsrate vil blive registreret, som er antallet af blødningsepisoder per år, og brugen af faktor IX-erstatningsbehandling vil blive overvåget for at se, om deltagerne stadig har brug for regelmæssige injektioner.

1 Indledende deltagelse i opfølgningsstudiet

Du vil blive inviteret til at deltage i dette opfølgningsstudie, fordi du tidligere har modtaget behandling med etranacogene dezaparvovec (også kaldet CSL222) i et tidligere studie.

For at kunne deltage skal du have fuldført dit tidligere studie eller der skal være gået mindst 5 år siden du modtog behandlingen med CSL222.

Du skal give dit skriftlige samtykke til at deltage i dette opfølgningsstudie og være villig til at følge alle kravene i studieprotokollen.

2 Regelmæssige opfølgningsbesøg

Du vil blive bedt om at møde op til regelmæssige besøg på klinikken for at overvåge din tilstand over en længere periode.

Under disse besøg vil lægen undersøge dig for at vurdere din sikkerhed og hvor godt behandlingen fortsætter med at virke.

Besøgene vil foregå over en periode, der strækker sig fra september 2024 til marts 2035.

3 Overvågning af bivirkninger

Lægen vil løbende overvåge dig for alvorlige bivirkninger og særlige hændelser af interesse.

Du skal rapportere alle sundhedsproblemer eller bekymringer, du måtte have mellem besøgene.

Dette hjælper med at vurdere den langsigtede sikkerhed af den behandling, du tidligere har modtaget.

4 Overvågning af blødningsepisoder

Du skal føre nøje registrering af alle blødningsepisoder, du oplever i løbet af studieperioden.

Dette inkluderer spontane blødninger, ledblødninger og blødninger forårsaget af traumer eller skader.

Lægen vil beregne dit årlige antal blødningsepisoder for at vurdere, hvor godt behandlingen beskytter dig mod blødninger.

5 Blodprøver til måling af faktor IX aktivitet

Du vil få taget regelmæssige blodprøver for at måle niveauet af faktor IX aktivitet i dit blod.

Faktor IX er det protein, der hjælper dit blod med at størkne, og som du mangler eller har for lidt af på grund af din hæmofili B.

Disse målinger hjælper med at vurdere, om behandlingen fortsætter med at producere tilstrækkeligt faktor IX i din krop.

6 Registrering af faktor IX erstatningsbehandling

Du skal nøje registrere al brug af faktor IX erstatningsbehandling, som du måtte have behov for.

Dette inkluderer hvor ofte du har brug for injektioner og hvor meget medicin du bruger på årsbasis.

Lægen vil overvåge, om du kan forblive fri for kontinuerlig forebyggende behandling med faktor IX.

7 Vurdering af ledproblemer

Lægen vil undersøge dine led for at identificere eventuelle nye målled, som er led der bløder gentagne gange.

Der vil også blive vurderet, om eksisterende målled viser tegn på bedring eller løsning af problemerne.

Dette hjælper med at vurdere den langsigtede effekt af behandlingen på dine led.

8 Livskvalitetsvurdering

Du vil blive bedt om at udfylde spørgeskemaer om din livskvalitet ved hver besøg.

Disse omfatter EuroQol-5 Dimensions-5 Levels (EQ-5D-5L) spørgeskemaet og Hemophilia Quality of Life Questionnaire (Hem-A-QoL).

Spørgeskemaerne hjælper med at forstå, hvordan din hæmofili påvirker dit daglige liv og dit generelle velbefindende over tid.

9 Fortsættelse af opfølgning indtil studieafslutning

Du vil fortsætte med regelmæssige besøg gennem hele studieperioden, som forventes at vare indtil marts 2035.

Målet er at indsamle langsigtede data om sikkerheden og effekten af den behandling, du tidligere har modtaget.

Din deltagelse hjælper med at give vigtige informationer om den langsigtede virkning af denne behandling for mænd med hæmofili B.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal være en voksen mand med hæmofili B, som er en sjælden blødersygdom hvor blodet ikke størkner normalt på grund af mangel på en bestemt protein
Du skal tidligere have fået behandling med lægemidlet CSL222 i enten undersøgelsen CSL222_2001 eller CSL222_3001
Du skal enten have gennemført din deltagelse i en af disse tidligere undersøgelser, eller der skal være gået mindst 5 år siden du modtog CSL222-behandlingen
Du skal give dit skriftlige samtykke til at deltage i undersøgelsen efter at have fået fuld information om studiet
Du skal være villig og i stand til at følge alle krav og procedurer i undersøgelsen

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage, hvis du ikke tidligere har været behandlet med lægemidlet CSL222 i de specifikke undersøgelser kaldet CSL222_2001 eller CSL222_3001
Du kan ikke deltage, hvis du ikke har hæmofili B, som er en arvelig sygdom hvor blodet ikke størkner normalt på grund af mangel på et bestemt protein
Du kan ikke deltage, hvis du ikke er en voksen mand over 18 år
Du kan ikke deltage, hvis du har udviklet antistoffer mod behandlingen, hvilket betyder at dit immunsystem bekæmper lægemidlet
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige lever- eller nyreproblemer, da disse organer skal fungere godt for at kroppen kan håndtere behandlingen
Du kan ikke deltage, hvis du har en aktiv infektion, som betyder at din krop i øjeblikket bekæmper bakterier, virus eller andre sygdomsfremkaldende mikroorganismer
Du kan ikke deltage, hvis du tager medicin, der påvirker dit immunsystem og kan interferere med undersøgelsens resultater
Du kan ikke deltage, hvis du har haft alvorlige allergiske reaktioner over for tidligere behandlinger
Du kan ikke deltage, hvis du har andre alvorlige sygdomme, der kan påvirke din sikkerhed under undersøgelsen
Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan eller vil følge undersøgelsens krav om regelmæssige kontrolbesøg

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land	Status
Katholieke Universiteit te Leuven	Leuven	Belgien

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Vivantes Netzwerk fuer Gesundheit GmbH	Berlin	Tyskland
Region Skane Skanes Universitetssjukhus	Lund	Sverige
Universitair Medisch Centrum Utrecht	Utrecht	Holland
St James’s Hospital	Dublin	Irland
Rigshospitalet	København	Danmark
Cypijwoyl Ucucjngjouancv Shhiiiwil	Woluwe-Saint-Lambert	Belgien
Uakwxdamsrjq Mhnhenb Ceqthqg Goeozfmog	Groningen	Holland
Azgelgmog Ugd	Amsterdam	Holland
Effgqmr Umxjiklnasnj Mzjfgac Cgcncan Rmqzzaajz (hptsxtl Mdr	Rotterdam	Holland

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Belgien	rekrutterer ikke	15.09.2024
Danmark	rekrutterer ikke	15.09.2024
Holland	rekrutterer ikke	15.09.2024
Irland	rekrutterer ikke	15.09.2024
Sverige	rekrutterer ikke	15.09.2024
Tyskland	rekrutterer ikke	15.09.2024

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Etranacogene Dezaparvovec

Etranacogene Dezaparvovec (CSL222) er en eksperimentel genbehandling, der er designet til at hjælpe mennesker med hæmofili B. Hæmofili B er en sjælden blødningslidelse, hvor kroppen ikke kan producere nok af et protein kaldet faktor IX, som er nødvendigt for, at blodet kan størkne normalt. Dette medicinske produkt virker ved at levere en kopi af det gen, der instruerer kroppen i at lave faktor IX-protein. Behandlingen gives som en enkelt infusion direkte i blodbanen. Målet er at hjælpe kroppen med at begynde at producere sit eget faktor IX-protein, så patienter kan opleve færre blødningsepisoder og muligvis ikke behøver så mange regelmæssige faktor IX-injektioner. Denne behandling er stadig under udvikling og testes for at sikre, at den er sikker og effektiv på lang sigt.

Hæmofili B – Hæmofili B er en arvelig blødningssygdom, der skyldes mangel på eller defekt funktion af koagulationsfaktor IX i blodet. Sygdommen forårsager langvarig blødning efter skader, operationer eller tandbehandling, fordi blodet ikke kan størkne normalt. Spontane blødninger kan opstå i muskler og led, især i knæ, ankler og albuer. Gentagne blødninger i samme led kan føre til ledskader og bevægeindskrænkning. Sygdommen er kønslinket og påvirker primært mænd, mens kvinder typisk er bærere af sygdommen. Alvorligheden af sygdommen afhænger af, hvor meget funktionel faktor IX der er til stede i blodet.

Forsøgs-ID:

2023-503765-37-00

Protokolkode:

CSL222_3003

NCT ID:

NCT05962398

Forsøgsfase:

Therapeutic use (Phase IV)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Langtidsundersøgelse af mænd med blødersygdom type B behandlet med etranacogen dezaparvovec

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?