Metachromatic leukodystrophy er en sjælden arvelig sygdom, der påvirker nervesystemet og forårsager nedbrydning af den hvide substans i hjernen og rygmarven. Dette sker, fordi kroppen mangler et vigtigt enzym, som normalt hjælper med at nedbryde fedtstoffer i nervecellerne. Når dette enzym mangler, ophobes skadelige stoffer i nervecellerne, hvilket fører til progressive problemer med bevægelse, tale og andre neurologiske funktioner. Denne undersøgelse evaluerer langtidssikkerheden og effekten af HGT-1110, som er en behandling, der erstatter det manglende enzym ved at blive indsprøjtet direkte i rygmarvsvæsken gennem en procedure kaldet intratekal administration.
Formålet med denne undersøgelse er at indsamle langtidssikkerhedsdata hos patienter med metachromatic leukodystrophy, som allerede modtager HGT-1110 behandling og har deltaget i en tidligere undersøgelse kaldet HGT-MLD-070. Undersøgelsen er en forlængelse af den tidligere undersøgelse og giver mulighed for at fortsætte behandlingen, mens forskerne overvåger sikkerheden og effekten over en længere periode. Under undersøgelsen vil deltagerne modtage regelmæssige injektioner af HGT-1110 direkte i rygmarvsvæsken, og forskerne vil overvåge deres tilstand gennem forskellige tests og undersøgelser.
Under forløbet vil deltagerne gennemgå regelmæssige sikkerhedsvurderinger, som inkluderer blodprøver, urinprøver og undersøgelser af rygmarvsvæsken for at sikre, at behandlingen er sikker. Forskerne vil også måle, hvordan behandlingen påvirker motoriske funktioner ved hjælp af tests, der vurderer bevægelsesevne og daglige færdigheder. Derudover vil de undersøge, om kroppen udvikler antistoffer mod medicinen, og hvordan medicinen fordeles i kroppen. Alle disse målinger hjælper med at forstå både sikkerheden og den langsigtede effekt af HGT-1110 behandlingen hos patienter med denne sjældne sygdom.
Danmark 
Frankrig 
Italien 
Tjekkiet 
Tyskland 
