Langtidsstudie af lægemidlet SAR421869 til behandling af Usher syndrom type 1B – test af sikkerhed og hvordan medicinen tåles

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Usher syndrom type 1B er en genetisk sygdom, der påvirker både hørelse og syn. Personer med denne tilstand fødes typisk med alvorligt høretab og udvikler gradvist synstab på grund af en øjensygdom kaldet retinitis pigmentosa, som får nethindens celler til at bryde ned over tid. Dette studie undersøger et eksperimentelt lægemiddel kaldet SAR421869, som gives som en indsprøjtning under nethinden i øjet.

Formålet med dette studie er at undersøge den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af SAR421869 hos patienter med Usher syndrom type 1B. Studiet vil også se på, om behandlingen kan have en biologisk effekt på sygdommen. Dette er et åbent studie, hvilket betyder, at både patienter og læger ved, hvilken behandling der gives.

Deltagerne i dette studie skal tidligere have deltaget i et andet studie og have fået en indsprøjtning af SAR421869 under nethinden. I løbet af studiet vil deltagerne blive fulgt tæt for at overvåge eventuelle bivirkninger og ændringer i øjnenes tilstand. Læger vil regelmæssigt undersøge øjnene for at se, om der sker vigtige ændringer i sikkerheden, og om behandlingen kan være med til at forsinke den fortsatte nedbrydning af nethinden.

1 Tilmelding til undersøgelsen

Du vil blive tilmeldt denne undersøgelse, fordi du tidligere har deltaget i en anden undersøgelse kaldet TDU13600, hvor du fik en indsprøjtning med SAR421869 under nethinden i øjet.

SAR421869 er en suspension til indsprøjtning, som indeholder et lentiviralt vektorvirus fra hestens infektiøse blodmangel-virus, der bærer det menneskelige myo7a-gen. Dette middel er designet til at hjælpe med at behandle Usher syndrom type 1B.

2 Opfølgningsperiode

Du vil blive fulgt over en længere periode for at vurdere den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af SAR421869.

Denne undersøgelse er et åbent studie, hvilket betyder, at både du og lægen ved, hvilken behandling du har fået.

Der vil ikke blive givet yderligere doser af medicinen i denne undersøgelse, da du allerede har modtaget behandlingen i den tidligere undersøgelse.

3 Sikkerhedsvurderinger

Lægen vil løbende overvåge dig for eventuelle bivirkninger eller uønskede hændelser efter behandlingen.

Der vil blive foretaget øjensikkerhedsvurderinger for at kontrollere, om der er sket klinisk vigtige forandringer i øjnene.

Disse undersøgelser vil hjælpe med at vurdere, om behandlingen er sikker på lang sigt.

4 Vurdering af behandlingseffekt

Lægen vil undersøge, om behandlingen har en biologisk aktivitet, det vil sige, om den har en målbar effekt på din tilstand.

Der vil blive vurderet, om der er sket en forsinkelse i nethindedegenerationen, hvilket betyder en langsommere forværring af synet forbundet med Usher syndrom type 1B.

5 Afslutning af undersøgelsen

Undersøgelsen har en planlagt slutdato den 18. juni 2031, hvor den langsigtede opfølgning vil være færdig.

Du vil fortsætte med at blive overvåget indtil denne dato for at sikre en komplet vurdering af behandlingens langsigtede effekter.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal give skriftligt samtykke til at deltage i studiet. Dette betyder, at du skal skrive under på et dokument, hvor du siger ja til at være med i undersøgelsen, efter at du har fået forklaret, hvad studiet går ud på
Du skal have deltaget i et tidligere studie kaldet TDU13600. Dette er et specifikt forskningsprojekt, som du skal have været en del af før
Du skal tidligere have fået en subretinal injektion af medicinen SAR421869. En subretinal injektion betyder, at medicinen er blevet sprøjtet ind under nethinden i dit øje. Nethinden er det tynde lag i bagsiden af øjet, som hjælper dig med at se
Du skal have Ushers syndrom type 1B. Dette er en arvelig sygdom, som påvirker både dit syn og din hørelse

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du må ikke deltage i denne undersøgelse, hvis du er gravid eller ammer dit barn
Du kan ikke være med, hvis du planlægger at blive gravid i løbet af undersøgelsen eller ikke vil bruge sikker prævention som krævet
Du må ikke deltage, hvis du har andre alvorlige øjensygdomme udover Usher syndrom type 1B, som kan påvirke dit syn
Du kan ikke være med, hvis du har haft øjenoperationer inden for de sidste 6 måneder før undersøgelsen starter
Du må ikke deltage, hvis du har alvorlige hjerte- eller leversygdomme, som kan være farlige under behandlingen
Du kan ikke være med, hvis du tager medicin, som kan påvirke dit immunsystem – det er kroppens forsvarssystem mod sygdomme
Du må ikke deltage, hvis du har haft alvorlige allergiske reaktioner over for lignende behandlinger tidligere
Du kan ikke være med, hvis du har aktive infektioner eller andre alvorlige sygdomme, som kræver behandling
Du må ikke deltage, hvis du har deltaget i andre medicinforsøg inden for de sidste 30 dage
Du kan ikke være med, hvis du ikke kan eller vil følge undersøgelsens krav og møde op til de planlagte besøg
Du må ikke deltage, hvis du har problemer med at forstå eller give dit informerede samtykke – det betyder at forstå hvad undersøgelsen går ud på og give tilladelse til at deltage

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn	By	Land	Status
Quinze-Vingts National Ophthalmology Hospital	Paris	Frankrig

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Frankrig	rekrutterer ikke	30.05.2013

Forsøgssteder

SAR421869 er et eksperimentelt lægemiddel, der undersøges til behandling af Usher syndrom type 1B. Dette lægemiddel er designet til at hjælpe patienter med denne sjældne genetiske sygdom, som påvirker både hørelse og syn. SAR421869 er en form for genterapi, der arbejder ved at levere en korrekt kopi af det defekte gen til patientens celler. Målet er at hjælpe kroppen med at producere det protein, som mangler eller ikke fungerer korrekt hos patienter med Usher syndrom type 1B. Dette lægemiddel gives som en enkelt injektion direkte i øjet for at hjælpe med at bevare eller forbedre synet hos patienterne.

Undersøgte sygdomme:

Ushers syndrom

Usher syndrom – Usher syndrom er en genetisk lidelse, der påvirker både hørelse og syn. Personer med denne tilstand fødes med svær hørenedsættelse eller døvhed og udvikler gradvist synstab over tid. Sygdommen skyldes mutationer i gener, der er vigtige for normale funktioner i både øret og øjnene. Den mest almindelige form, type 1, medfører total døvhed fra fødslen og begyndende synsproblemer i barndommen eller den tidlige ungdom. Synstabet opstår på grund af retinitis pigmentosa, hvor nethindens celler gradvist nedbrydes. Over årene bliver synsfeltet smallere, og nattesynet forværres betydeligt.

Forsøgs-ID:

2024-513500-34-00

Protokolkode:

LTS13619

Forsøgsfase:

Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Langtidsstudie af lægemidlet SAR421869 til behandling af Usher syndrom type 1B – test af sikkerhed og hvordan medicinen tåles

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?