Langtidsstudie af lægemidlet efgartigimod PH20 til behandling af blæredannende hudsygdom (bulløs pemfigoid) hos voksne

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger bullous pemphigoid, som er en sjælden autoimmun hudsygdom, hvor kroppens immunsystem fejlagtigt angriber den sunde hud. Dette fører til dannelse af store, væskefyldte blærer på huden, som kan være smertefulde og kløende. Sygdommen opstår, når immunsystemet producerer antistoffer, der beskadiger forbindelsen mellem hudlagene. Studiet tester behandlingen efgartigimod PH20 SC, som gives som en indsprøjtning under huden. Dette lægemiddel er designet til at reducere mængden af skadelige antistoffer i kroppen ved at påvirke immunsystemets aktivitet.

Formålet med studiet er at vurdere den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af efgartigimod PH20 SC hos voksne deltagere med bullous pemphigoid. Dette er et opfølgningsstudie, som kun omfatter personer, der tidligere har deltaget i et relateret studie kaldet ARGX-113-2009. Alle deltagere i dette studie vil modtage den aktive behandling, da det er et åbent studie uden placebo.

Under studiet vil deltagerne modtage regelmæssige behandlinger med efgartigimod PH20 SC og blive nøje overvåget for bivirkninger og behandlingseffekt. Læger vil vurdere, hvordan hudens tilstand udvikler sig, måle niveauerne af antistoffer i blodet, og undersøge om deltagerne kan opnå og opretholde remission, hvilket betyder en tilstand hvor sygdommens symptomer forsvinder eller bliver meget milde. Studiet vil også måle, hvor længe remissionen varer, og om sygdommen kommer tilbage. Deltagernes livskvalitet vil blive vurderet gennem spørgeskemaer om, hvordan sygdommen påvirker deres daglige aktiviteter og velvære.

1 Start af forlængelsesstudie

Du begynder dette forlængelsesstudie efter at have afsluttet uge 36-besøget i det tidligere studie ARGX-113-2009.

Dette studie undersøger den langsigtede sikkerhed og virkning af lægemidlet efgartigimod PH20 SC hos voksne med bullous pemphigoid, som er en hudsygdom der forårsager blærer på huden.

Du vil modtage efgartigimod PH20 SC som en indsprøjtning under huden. Dette lægemiddel er en opløsning til injektion.

2 Behandlingsforløb og medicinering

Du vil få efgartigimod PH20 SC indsprøjtet under huden regelmæssigt gennem hele studieperioden.

Lægen vil overvåge, hvordan dit helbred udvikler sig under behandlingen, herunder om du opnår fuldstændig remission (CR), hvilket betyder at dine symptomer forsvinder helt.

Der vil også blive vurderet, om du opnår delvis remission (PR), hvilket betyder at dine symptomer forbedres betydeligt.

Målet er at vurdere, om du kan opnå remission uden brug af oral kortikosteroid (OCS) medicin eller kun med meget lille dosis kortikosteroid (maksimalt 0,10 mg pr. kg kropsvægt pr. dag prednisolon eller tilsvarende).

3 Sikkerhedsovervågning

Under hele studiet vil lægen nøje overvåge dig for eventuelle bivirkninger (AE), alvorlige bivirkninger (SAE) og særligt interessante bivirkninger (AESI).

Hvis der opstår sikkerhedsmæssige bekymringer, kan behandlingen blive stoppet.

Der vil blive taget blodprøver for at måle niveauet af antistoffer mod BP180 og BP230, som er proteiner i huden der påvirkes af din sygdom.

Der vil også blive testet for udvikling af antistoffer mod lægemidlet (ADA), som kan påvirke behandlingens effekt.

4 Vurdering af behandlingsrespons

Din behandlingsrespons vil blive målt ved hjælp af forskellige score-systemer:

BPDAI aktivitetsscore måler aktiviteten af din hudsygdom.

IGA-BP score er lægens overordnede vurdering af din tilstand.

Kløe NRS måler styrken af din kløe på en skala.

Lægen vil også bruge GTI-relaterede scores (GTI-AIS, GTI-CWS og GTI-SL) til at vurdere forskellige aspekter af din tilstand.

5 Livskvalitetsvurdering

Du vil blive bedt om at udfylde spørgeskemaer om din livskvalitet regelmæssigt gennem studiet.

EQ-5D-5L måler din generelle sundhed og livskvalitet.

DLQI (Dermatology Life Quality Index) måler, hvordan din hudsygdom påvirker dit daglige liv.

ABQoL (Autoimmune Bullous Disease Quality of Life) måler specifikt, hvordan din type hudsygdom påvirker din livskvalitet.

6 Langtidsopfølgning

Studiet vil følge dig over en længere periode for at vurdere den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af behandlingen.

Der vil blive målt, hvor længe din remission varer, hvis du opnår en.

Lægen vil også overvåge, om du får tilbagefald af sygdommen, og hvor hurtigt dette eventuelt sker.

Hvis der opstår tilbagefald, vil både hyppigheden og sværhedsgraden blive registreret.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal have gennemført besøg i uge 36 i det tidligere studie ARGX-113-2009
  • Du skal være i stand til at give informeret samtykke (dit skriftlige tilsagn om at deltage efter at have forstået alle oplysninger om studiet) og følge studiets krav
  • Du skal acceptere at bruge prævention (svangerskabsforebyggende midler) i overensstemmelse med lokale regler og følgende:
    • Mænd: Du skal bruge kondom fra du underskriver samtykkeerklæringen til den dag, du får din sidste dosis af studiemedicinen
    • Kvinder i den fødedygtige alder: Du skal have en negativ graviditetstest (test der viser om du er gravid) i urinen før du får studiemedicin. Du skal bruge en af de præventionsmetoder, der er beskrevet i studieprotokollen, fra du underskriver samtykkeerklæringen til du får din sidste dosis af studiemedicinen

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage hvis du er gravid, ammer eller planlægger at blive gravid under studiet
  • Du kan ikke deltage hvis du har en aktiv infektion som kræver behandling med antibiotika
  • Du kan ikke deltage hvis du har en alvorlig leversygdom eller dine levertal (blodprøver der viser hvordan leveren fungerer) er for høje
  • Du kan ikke deltage hvis du har en alvorlig nyresygdom eller dine nyrefunktionstal (blodprøver der viser hvordan nyrerne fungerer) er for dårlige
  • Du kan ikke deltage hvis du har kræft som ikke er behandlet eller som er kommet tilbage inden for de sidste 5 år
  • Du kan ikke deltage hvis du har en autoimmun sygdom (en sygdom hvor kroppens eget forsvar angriber raske celler) udover bulløs pemfigoid
  • Du kan ikke deltage hvis du har fået vacciner med levende virus inden for de sidste 4 uger før studiet starter
  • Du kan ikke deltage hvis du har en historie med alvorlige allergiske reaktioner
  • Du kan ikke deltage hvis du tager medicin som svækker dit immunforsvar (kroppens naturlige beskyttelse mod sygdom) på nuværende tidspunkt
  • Du kan ikke deltage hvis du har fået blodtransfusion eller immunglobulin (proteiner der hjælper med at bekæmpe infektioner) inden for de sidste 3 måneder
  • Du kan ikke deltage hvis du har en mental tilstand som gør det svært for dig at forstå studiet og give dit samtykke
  • Du kan ikke deltage hvis du misbruger alkohol eller stoffer
  • Du kan ikke deltage hvis du har deltaget i et andet lægemiddelstudie inden for de sidste 30 dage

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS Rom Italien
Technische Universitaet Dresden Dresden Tyskland

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Hospital De Manises Manises Spanien
Azienda Ospedaliero-Universitaria Policlinico G. Rodolico-San Marco Di Catania Catania Italien
Fondazione Luigi Maria Monti Rom Italien
Universitaetsklinikum Schleswig-Holstein AöR Kiel Tyskland
Hospital Universitario 12 De Octubre Madrid Spanien
Hospital Del Mar Barcelona Spanien
University Hospital Bratislava Bratislava Slovakiet
Fakultna Nemocnica Trnava Trnava Slovakiet
Hospital Universitario Dr Peset Aleixandre Valencia Spanien
Ippokratio General Hospital Of Thessaloniki Thessaloniki Grækenland
Andreas Syngros Hospital Of Venereal And Dermatological Diseases Athen Grækenland
General Hospital Of Thessaloniki Papageorgiou Thessaloniki Grækenland
IRCCS Ospedale Policlinico San Martino Genova Italien
Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico Milan Italien
Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo Pavia Italien
Semmelweis University Budapest Ungarn
Poliklinika Solmed d.o.o. Zagreb Kroatien
Diagnostic-consultative center “Aleksandrovska” EOOD Sofia Bulgarien
401 General Military Hospital Of Athens Athen Grækenland
Hospital Universitario Clínico San Cecilio Granada Spanien
Hospital Universitario Virgen Macarena Sevilla Spanien
Hospital Universitario Ramon Y Cajal Madrid Spanien
Azienda USL Toscana Centro Prato Italien
Uwptopmjcdem Mpsivwq Cxsdowy Gszrujlbs Groningen Holland
Dhjqymquedjgliebvaie kaldgpmm Fljnzfzd nzfbdlczj Bqcpgfb Prag Tjekkiet
Hsbspiaj Ubndfxoylsbdb Hteerysp Tmysd y Pwjgcg Ibdrvrar Cmwztf dtmmsxtowlcuqupgf (igsa Badalona Spanien
Uqapunptpqqttiavpxaua Wlzgejbfc Aoa Würzburg Tyskland
Kxwabxsl dzr Uwsnvoyqmfdr Mizscgiw Ads München Tyskland
Fvprlrdci Pnlx Lm Iaskjgcopgikf Bejpktgup Dwl Hnsjekuf Uiesyynvhgczx Lx Pgi Madrid Spanien
Hnfklvqj Uhdyvijjbresh Rxcnidnc Dd Mcivuv Malaga Spanien
Uuroxhzmdfucunfeffzag Dirpugxzmvo Aop Düsseldorf Tyskland
Ujzinuuvah Gfvxchx Hkkiynsx Amzhvqg Athen Grækenland

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Bulgarien Bulgarien
rekrutterer ikke
23.03.2023
Grækenland Grækenland
rekrutterer ikke
23.03.2023
Holland Holland
rekrutterer ikke
23.03.2023
Italien Italien
rekrutterer ikke
23.03.2023
Kroatien Kroatien
rekrutterer ikke
23.03.2023
Slovakiet Slovakiet
rekrutterer ikke
23.03.2023
Spanien Spanien
rekrutterer ikke
23.03.2023
Tjekkiet Tjekkiet
rekrutterer ikke
23.03.2023
Tyskland Tyskland
rekrutterer ikke
23.03.2023
Ungarn Ungarn
rekrutterer ikke
23.03.2023

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Efgartigimod er et lægemiddel, der hjælper med at behandle bullous pemphigoid, som er en hudlidelse, der forårsager blærer og sår på huden. Dette lægemiddel virker ved at reducere antallet af bestemte antistoffer i kroppen, der forårsager betændelse og skade på huden. Efgartigimod gives som en indsprøjtning under huden og kan hjælpe med at forbedre hudens tilstand og reducere symptomerne hos patienter med denne sygdom.

PH20 er et enzym, der hjælper med at forbedre optagelsen af efgartigimod i kroppen. Det blandes sammen med efgartigimod og gør det lettere for lægemidlet at blive optaget gennem huden når det gives som indsprøjtning. PH20 virker som en hjælper, der gør behandlingen mere effektiv ved at forbedre måden, hvorpå kroppen optager det aktive lægemiddel.

Bullous Pemphigoid – Bullous pemphigoid er en autoimmun hudsygdom, der primært rammer ældre mennesker over 60 år. Sygdommen opstår, når kroppens immunsystem fejlagtigt angriber proteiner i huden, specifikt BP180 og BP230, som normalt hjælper med at holde hudlagene sammen. Dette fører til dannelse af store, spændte blærer på huden, der typisk opstår på maven, brystet, armene og benene. Blærerne er fyldt med klar væske og kan være ledsaget af røde, kløende områder omkring dem. Sygdommen udvikler sig gradvist og kan variere i intensitet, med perioder hvor symptomerne er værre eller bedre. Uden behandling har blærerne tendens til at sprede sig til større områder af huden.

Forsøgs-ID:
2024-515832-59-00
Protokolkode:
ARGX-113-2010
NCT ID:
NCT05681481
Forsøgsfase:
Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af om steroidcreme kan påvirke knoglestyrken hos personer med hudsygdommen bulløs pemfigoid

    Rekrutterer endnu ikke

    1 1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig
  • Undersøgelse af dupilumab til behandling af voksne patienter med bulløs pemfigoid

    Rekrutterer ikke

    1 1 1
    Frankrig Tyskland Polen Spanien