Langtidsstudie af efgartigimod til behandling af ITP – en autoimmun sygdom der påvirker blodplader og øger risikoen for blødning

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Primær immun trombocytopeni er en autoimmun sygdom, hvor kroppens immunsystem fejlagtigt angriber og ødelægger blodplader, som er små blodlegemer der hjælper med at stoppe blødninger ved at danne blodpropper. Når antallet af blodplader bliver for lavt, kan det føre til øget tendens til blå mærker og blødninger, selv fra mindre skader. Dette studie undersøger et lægemiddel kaldet efgartigimod (også kendt under kodenavnet ARGX-113), som gives som infusion direkte i en blodåre med en dosis på 10 mg pr. kg kropsvægt.

Formålet med denne undersøgelse er at vurdere den langsigtede sikkerhed af efgartigimod hos voksne patienter med primær immun trombocytopeni. Studiet er en forlængelse af et tidligere studie og følger patienter over en længere periode for at indsamle mere information om, hvordan behandlingen virker og hvilke bivirkninger der kan opstå over tid. Under studiet vil deltagerne modtage behandling med efgartigimod og blive overvåget regelmæssigt gennem besøg på hospitalet, hvor læger vil tjekke deres blodprøver, måle deres blodpladetæl og vurdere deres generelle helbred.

Gennem studieperioden vil forskerne indsamle data om behandlingens sikkerhed ved at registrere eventuelle bivirkninger og ændringer i patienternes tilstand. De vil også måle, hvor effektivt lægemidlet er til at øge blodpladetællet og reducere blødningsepisoder. Deltagerne vil få taget regelmæssige blodprøver for at følge udviklingen i deres blodpladetæl og andre vigtige værdier. Studiet inkluderer også spørgeskemaer om livskvalitet og træthed for at forstå, hvordan behandlingen påvirker patienternes daglige liv og velbefindende.

1 Indledende behandlingsperiode – 52 uger

Du vil modtage behandling med efgartigimod alfa gennem drop direkte i en blodåre (intravenøs infusion) over en periode på 52 uger.

Dosis vil være 10 mg pr. kg kropsvægt ved hver behandling.

Medicinen gives som en opløsning, der løber langsomt ind i din blodåre gennem et drop.

Under denne periode vil lægen overvåge din sikkerhed og hvordan medicinen virker på din sygdom.

2 Regelmæssige undersøgelser og overvågning

Du skal møde til planlagte besøg på hospitalet eller klinikken gennem hele behandlingsperioden.

Ved hvert besøg vil lægen tjekke dine vitale tegn (blodtryk, puls, temperatur og vejrtrækning).

Der vil blive taget blodprøver for at måle antallet af blodplader (de celler i blodet, der hjælper med at stoppe blødninger).

Lægen vil også tage andre blodprøver for at overvåge din generelle sundhed og se, hvordan medicinen påvirker dit immunsystem.

3 Overvågning af bivirkninger

Lægen vil spørge dig om eventuelle bivirkninger eller gener, du måtte opleve.

Du skal fortælle om alle symptomer, uanset om du tror, de har forbindelse til medicinen eller ej.

Særlig opmærksomhed vil blive lagt på blødninger og tendens til blå mærker, da disse er relateret til din sygdom.

4 Måling af behandlingseffekt

Lægen vil måle, hvor mange uger dit blodpladetal er på 50.000 eller derover pr. mikroliter blod.

Der vil også blive målt, hvor mange uger dit blodpladetal er på mindst 30.000 og samtidig mindst 20.000 højere end ved studiestart.

Lægen vil registrere, om du har brug for akut behandling (rescue therapy) for farligt lavt blodpladetal.

5 Spørgeskemaer om livskvalitet

Du vil blive bedt om at udfylde spørgeskemaer om, hvordan du har det.

Disse spørgeskemaer handler om træthed, din generelle livskvalitet og hvordan sygdommen påvirker dit daglige liv.

Spørgeskemaerne hjælper lægen med at forstå, om behandlingen forbedrer dit velbefindende.

6 Immunsystem-overvågning

Lægen vil tage blodprøver for at måle mængden af immunglobulin G (IgG) i dit blod.

IgG er antistoffer, som dit immunsystem normalt producerer for at bekæmpe infektioner.

Der vil også blive testet for, om din krop udvikler antistoffer mod medicinen (anti-drug antistoffer).

7 Evaluering efter første 52-ugers periode

Efter den første 52-ugers behandlingsperiode vil lægen evaluere dine resultater.

Hvis medicinen ikke er tilgængelig som standard behandling endnu, kan du muligvis fortsætte i en yderligere 52-ugers periode.

Du skal give nyt samtykke, hvis du ønsker at fortsætte behandlingen i en ekstra periode.

8 Mulig forlænget behandling

Hvis du er berettiget til og ønsker at fortsætte, vil du modtage behandling i yderligere 52 uger.

Behandlingen vil foregå på samme måde som i den første periode.

Overvågningen af din sikkerhed og udvikling af antistoffer mod medicinen vil fortsætte.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal kunne forstå kravene til undersøgelsen og være villig til at underskrive et samtykke (skriftlig tilladelse til at deltage). Du skal også kunne følge alle de planlagte besøg og procedurer i undersøgelsen.
Du skal have deltaget i den tidligere ARGX-113-1801 undersøgelse og gennemført hele 24-ugers perioden.
Hvis du er en kvinde, der kan blive gravid, skal du have en negativ graviditetstest (urintest der viser, at du ikke er gravid) før du kan få medicinen. Du betragtes som værende i stand til at blive gravid, medmindre du har været gennem overgangsalderen (ingen menstruation i mindst 1 år) eller har fået foretaget en operation, der gør, at du ikke kan blive gravid.
Hvis du kan blive gravid, skal du bruge sikker prævention (svangerskabsforebyggelse) under hele undersøgelsen og i 90 dage efter din sidste behandling. Du skal have brugt den samme type prævention i mindst 1 måned før undersøgelsen starter. Acceptable metoder inkluderer p-piller, hormonspiral, almindelig spiral, sterilisation af dig eller din partner, eller andre sikre metoder.
Hvis du ønsker at fortsætte med at få medicinen i yderligere 52 uger (kun hvis medicinen ikke er tilgængelig på anden måde), skal du kunne forstå kravene til denne ekstra periode og underskrive et nyt samtykke.
For den ekstra 52-ugers periode skal du have gennemført en tidligere 52-ugers behandlingsperiode.

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage hvis du er under 18 år gammel
Du kan ikke deltage hvis du har sekundær trombocytopeni, hvilket betyder at din lave antal blodplader skyldes andre sygdomme eller medicin i stedet for den primære form
Du kan ikke deltage hvis du har aktive infektioner eller alvorlige sygdomme som ikke er under kontrol
Du kan ikke deltage hvis du er gravid, ammer eller planlægger at blive gravid under studiet
Du kan ikke deltage hvis du har tidligere haft alvorlige allergiske reaktioner over for medicin lignende efgartigimod
Du kan ikke deltage hvis du har autoimmune sygdomme, hvilket betyder sygdomme hvor kroppens immunforsvar angriber sine egne celler, ud over din ITP
Du kan ikke deltage hvis du har alvorlige lever- eller nyresygdomme
Du kan ikke deltage hvis du har aktiv kræft eller har været behandlet for kræft inden for de sidste 5 år
Du kan ikke deltage hvis du tager medicin som påvirker dit immunforsvar på en måde der kan påvirke studieresultaterne
Du kan ikke deltage hvis du har koagulationsforstyrrelser, hvilket betyder problemer med blodets evne til at størkne
Du kan ikke deltage hvis du har deltaget i andre medicinske studier inden for de sidste 30 dage
Du kan ikke deltage hvis du har haft alvorlige blødninger inden for de sidste 6 måneder

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Fondazione IRCCS San Gerardo Dei Tintori	Monza	Italien
Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 1 W Lublinie	Lublin	Polen
University Hospital Olomouc	Olomouc	Tjekkiet
Azienda Ospedaliero-Universitaria Maggiore Della Carita	Novara	Italien
Pratia Hematologia Sp. z o.o.	Katowice	Polen
Gxewjrtxbhiidnats Vpzlsowzq Pnby Akekwm Euvfscth Omyikw Kfddih	Győr	Ungarn
Aqrlght Uqq Ilmpj Di Rnbgnj Eygpou	Reggio Emilia	Italien
Agczttw Oiesvfapfxh Uqjfjztsiwunj Stldbc	Siena	Italien

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Italien	rekrutterer ikke	06.07.2020
Polen	rekrutterer ikke	06.07.2020
Tjekkiet	rekrutterer ikke	06.07.2020
Ungarn	rekrutterer ikke	06.07.2020

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Efgartigimod Alfa

Efgartigimod (ARGX-113) er et nyt lægemiddel, der gives som infusion direkte i blodbanen gennem en vene. Dette lægemiddel er designet til at hjælpe patienter med primær immuntrombocytopeni, en sygdom hvor kroppens immunsystem fejlagtigt ødelægger blodpladerne. Efgartigimod virker ved at reducere antallet af skadelige antistoffer i blodet, som er ansvarlige for at angribe og ødelægge blodpladerne. Ved at mindske disse antistoffer kan lægemidlet hjælpe med at øge antallet af blodplader i blodet, hvilket kan reducere blødningsrisikoen hos patienter med denne tilstand.

Primær immun trombocytopeni – Dette er en autoimmun sygdom, hvor kroppens immunsystem fejlagtigt angriber og ødelægger blodplader. Sygdommen opstår, når immunsystemet producerer antistoffer, der binder sig til blodpladerne og markerer dem til ødelæggelse i milten og andre organer. Som følge heraf falder antallet af blodplader i blodet betydeligt under det normale niveau. Patienter udvikler typisk blødningssymptomer som blå mærker, små røde prikker på huden, næseblod og øget blødning ved mindre skader. Sygdommen kan opstå pludseligt eller udvikle sig gradvist over tid. Tilstanden kan variere mellem perioder med forbedring og forværring af symptomerne.

Forsøgs-ID:

2024-511504-17-00

Protokolkode:

ARGX-113-1803

Forsøgsfase:

Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Langtidsstudie af efgartigimod til behandling af ITP – en autoimmun sygdom der påvirker blodplader og øger risikoen for blødning

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?