Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Langtidsopfølgning af genterapi CSL220 hos voksne med hæmofili B – undersøgelse af sikkerhed og virkning 6-10 år efter behandling

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette er en opfølgningsstudie, der undersøger langtidssikkerheden og effektiviteten af en genbehandling kaldet CSL220, som tidligere er blevet givet til voksne patienter med svær eller moderat svær hæmofili B. Hæmofili B er en sjælden arvelig sygdom, hvor blodet ikke størkner normalt på grund af mangel på en vigtig koagulationsfaktor kaldet faktor IX. CSL220 er en genbehandling, der bruger en modificeret virus til at levere et normalt gen for faktor IX til patientens celler, så kroppen selv kan producere denne vigtige koagulationsfaktor.

Formålet med studiet er at vurdere den langsigtede sikkerhed og effekt af CSL220 behandlingen 6-10 år efter, at patienterne først fik behandlingen i det tidligere studie. Deltagerne i denne opfølgningsstudie er patienter, der allerede har fået CSL220 behandlingen og har gennemført det tidligere studie. Under opfølgningsstudiet vil forskerne overvåge patienternes helbred og tage regelmæssige blodprøver for at måle, hvor godt genbehandlingen stadig virker.

Studiet vil undersøge flere forskellige aspekter af behandlingens langtidseffekter. Dette inkluderer målinger af faktor IX aktivitet i blodet, hvor ofte patienterne oplever blødningsepisoder, hvor meget faktor IX erstatningsterapi de har brug for, og deres generelle livskvalitet. Forskerne vil også holde øje med eventuelle bivirkninger eller sikkerhedsproblemer relateret til den tidligere CSL220 behandling, herunder leverfunktionen og udviklingen af antistoffer mod faktor IX.

1 Tilmelding til udvidelsesstudiet

Du tilmelder dig dette udvidelsesstudium, fordi du tidligere har deltaget i et andet studie kaldet CT-AMT-060-01, hvor du fik genbehandling med et lægemiddel kaldet CSL220.

CSL220 er en type genbehandling, der bruger en virus som bærer til at levere et sundt gen til dine celler. Dette gen hjælper din krop med at lave faktor IX, som er et protein, der hjælper blodet med at størkne.

Du skal give dit informerede samtykke til at deltage i studiet efter at have modtaget både mundtlig og skriftlig information om forsøget.

2 Langtidsobservation fra 6-10 år efter genbehandling

Dette studie følger dig i perioden fra 6 til 10 år efter, at du fik CSL220-behandlingen i det tidligere studie.

Du får ikke nogen ny behandling eller medicin i dette studie – det handler kun om at overvåge, hvordan du har det på lang sigt.

Studiet starter i marts 2021 og forventes at slutte i maj 2026.

3 Regelmæssige sikkerhedsundersøgelser

Du skal gennemgå forskellige undersøgelser for at tjekke din sikkerhed og sundhed efter genbehandlingen.

Der tages blodprøver for at måle dine ALT- og AST-niveauer, som viser, hvordan din lever fungerer.

Du får taget blodprøver for at tjekke for neutraliserende faktor IX-antistoffer (også kaldet FIX-inhibitorer), som er antistoffer, der kan blokere virkningen af faktor IX.

Du får målt alfa-fetoprotein (AFP) i blodet, som er en markør, der kan vise ændringer i leveren.

4 Leverundersøgelser

Du får foretaget ultralydsskanning af din lever for at tjekke for eventuelle ændringer i leverens struktur.

Denne undersøgelse hjælper med at vurdere leverens sundhed efter genbehandlingen.

5 Måling af behandlingseffekt

Din endogene faktor IX-aktivitet måles gennem blodprøver for at se, hvor godt genbehandlingen virker til at få din krop til at producere faktor IX naturligt.

Dit behov for faktor IX-erstatningsbehandling registreres for at se, om du har brug for mindre af den traditionelle behandling.

Du skal registrere eventuelle blødningsepisoder og dele dem op i forskellige kategorier som spontane blødninger, blødninger efter skader og ledblødninger.

Antallet af blødninger per år beregnes og sammenlignes med før genbehandlingen.

6 Vurdering af livskvalitet og ledskader

Du udfylder spørgeskemaer om din livskvalitet ved hjælp af to forskellige værktøjer: SF-36 og EQ-5D-5L.

Disse spørgeskemaer hjælper med at måle, hvordan din sundhed påvirker dit daglige liv og dit velbefindende.

Dine led undersøges ved hjælp af Hemophilia Joint Health Score (HJHS) for at vurdere eventuelle skader eller problemer med dine led.

7 Registrering af procedurer og operationer

Alle procedurer og operationer (både større og mindre) registreres under studiet.

Dette hjælper med at forstå, om genbehandlingen påvirker dit behov for medicinske indgreb.

8 Overvågning af bivirkninger

Alle bivirkninger, der muligvis eller sandsynligvis er relateret til den tidligere CSL220-behandling, registreres og vurderes.

Du skal rapportere eventuelle sundhedsproblemer eller ændringer i dit helbred under studieperioden.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal have medfødt hæmofili B, som er en arvelig blødersygdom hvor blodet ikke kan størkne normalt
  • Du skal have gennemført et tidligere studie kaldet CSL220_1001, som var det første studie med denne behandling
  • Du skal kunne give dit informerede samtykke til at deltage i studiet, hvilket betyder at du forstår og accepterer at være med efter at have fået både mundtlig og skriftlig information om forsøget

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage, hvis du er under 18 år eller over 75 år
  • Du kan ikke deltage, hvis du har hæmofili A i stedet for hæmofili B – hæmofili A er en anden type blødersygdom
  • Du kan ikke deltage, hvis du har mild hæmofili B – studiet er kun for personer med svær eller moderat svær hæmofili B
  • Du kan ikke deltage, hvis du har inhibitorer – det er antistoffer som din krop laver, der blokerer for blødningsfaktoren
  • Du kan ikke deltage, hvis du tidligere har fået genbehandling for hæmofili
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlig leversygdom eller leverproblemer
  • Du kan ikke deltage, hvis du har HIV-infektion med lavt CD4-tal – CD4-tal viser, hvor stærkt dit immunforsvar er
  • Du kan ikke deltage, hvis du har aktiv hepatitis B eller hepatitis C – det er leverinfektioner
  • Du kan ikke deltage, hvis du tager medicin, der svækker dit immunforsvar
  • Du kan ikke deltage, hvis du har kræft eller har haft kræft inden for de sidste 5 år
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlig hjerte-, lunge- eller nyresygdom
  • Du kan ikke deltage, hvis du er allergisk over for nogen af stofferne i behandlingen
  • Du kan ikke deltage, hvis du har andre alvorlige sygdomme, som lægen vurderer kan påvirke studiet
  • Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan eller vil følge studiets krav og møde til kontroller

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Vivantes Netzwerk fuer Gesundheit GmbH Berlin Tyskland
Universitair Medisch Centrum Utrecht Utrecht Holland
Ujybrchpgnev Mglvpxx Chdlkti Gqipsryhy Groningen Holland
Azjrvbjbv Urc Amsterdam Holland
Gtlrcb Uenqamojtg Fiduyvgad Frankfurt am Main Tyskland
Ejusdbu Uopottihnosw Mvnezei Cesgkwt Rljqtnpvz (wphuhny Mev Rotterdam Holland

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Holland Holland
rekrutterer ikke
18.03.2021
Tyskland Tyskland
rekrutterer ikke
18.03.2021

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

CSL220 er en eksperimentel genbehandling, der bruges til at behandle hæmofili B, en sjælden blødningssygdom. Denne behandling indeholder en speciel virus, der er blevet ændret i laboratoriet, så den kan levere en sund kopi af et gen til patientens celler. Genet hjælper kroppen med at producere faktor IX, et vigtigt protein, der er nødvendigt for, at blodet kan størkne normalt. Personer med hæmofili B har problemer med at producere nok af dette protein, hvilket betyder, at deres blod ikke størkner ordentligt, og de kan få alvorlige blødninger. CSL220 gives som en engangsinjektion direkte i blodbanen, og formålet er at lære kroppens celler at lave faktor IX-proteinet selv, så patienten ikke længere har brug for regelmæssige injektioner af dette protein.

Hæmofili B – Hæmofili B er en arvelig blødningslidelse, der skyldes mangel på eller defekt i blodkoagulationsfaktor IX. Sygdommen forårsager, at blodet ikke kan størkne normalt, hvilket fører til langvarige og kraftige blødninger selv efter mindre skader. Personer med hæmofili B oplever ofte spontane blødninger i muskler og led, særligt i knæ, ankler og albuer. Over tid kan gentagne blødninger i leddene føre til permanent skade og begrænsninger i bevægeligheden. Tilstanden varierer i sværhedsgrad fra mild til svær afhængigt af, hvor meget funktionsdygtig faktor IX personen producerer. Sygdommen påvirker primært mænd, da genet for faktor IX findes på X-kromosomet.

Forsøgs-ID:
2024-512603-39-00
Protokolkode:
CSL220_1002
NCT ID:
NCT05360706
Forsøgsfase:
Phase I and Phase II (Integrated) – First administration to humans

Andre forsøg at overveje

  • Afprøvning af etranacogene dezaparvovec-behandling til unge drenge med hæmofili B (blødersygdom type B)

    Rekrutterer

    1 1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Østrig Belgien Frankrig Spanien

  • Undersøgelse af genterapi med CSL222 til voksne med hæmofili B, som tidligere har modtaget AAV5-behandling

    Rekrutterer

    1 1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Bulgarien Polen