Dette studie undersøger behandling af hæmofili B, også kendt som blødersygdom type B. Behandlingen involverer etranacogene dezaparvovec (Hemgenix), som er en ny type genterapi. Dette lægemiddel er designet til at hjælpe kroppen med at producere den manglende blødningsregulerende faktor, som personer med hæmofili B har brug for.
Formålet med studiet er at undersøge, om denne enkelte behandling med genterapi er lige så god som den nuværende standardbehandling, hvor patienter regelmæssigt skal have tilført størkningsfaktor gennem intravenøs infusion. Behandlingen gives som en enkelt dosis gennem et drop i en blodåre, og patienterne følges derefter i 18 måneder for at vurdere effekten.
Lægemidlet indeholder en særlig type modificeret virus (AAV5-vektor), som er udviklet til at transportere det korrekte gen til leveren, hvor det kan hjælpe kroppen med at producere den manglende faktor IX, som er nødvendig for normal blodstørkning. Dette kan potentielt reducere eller eliminere behovet for regelmæssige infusioner af størkningsfaktor, som er den nuværende standardbehandling for personer med hæmofili B.
Belgien 
Danmark 
Holland 
Irland 
Sverige 
Tyskland 
