Dette studie undersøger en ny behandling for Duchenne muskeldystrofi, som er en sjælden arvelig muskelsygdom, der primært rammer drenge. Sygdommen medfører gradvis svækkelse af musklerne i kroppen, hvilket påvirker bevægelsesevnen. Den nye behandling kaldes BMN 351 og gives som en intravenøs infusion, hvilket betyder, at medicinen gives direkte i blodet gennem et drop.
Formålet med undersøgelsen er at vurdere, hvor sikkert og tåleligt BMN 351 er ved forskellige doser hos personer med sygdommen. Behandlingen er rettet mod en bestemt del af det gen, der er ansvarlig for sygdommen, nærmere bestemt det område, der kaldes exon 51. Medicinen er designet til at hjælpe kroppen med at producere et protein, som personer med denne sygdom mangler.
Under studiet vil deltagerne modtage flere behandlinger med BMN 351 over en periode. Lægerne vil løbende overvåge deltagernes helbred gennem forskellige undersøgelser for at sikre, at behandlingen er sikker, og for at se hvordan kroppen reagerer på medicinen. Dette omfatter regelmæssige blodprøver og andre helbredsundersøgelser.
Holland 
Italien 
Spanien 
