Effekten af cellebehandling med MC0518 hos voksne patienter med akut graft-mod-vært-sygdom, som ikke reagerer på behandling med binyrebarkhormon og ruxolitinib

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger effekten af en ny behandling til voksne, der lider af akut graft-versus-host-syndrom. Dette er en tilstand, hvor patientens nye immunsystem angriber kroppens egne sunde celler, hvilket ofte sker efter en stamcelletransplantation. Studiet fokuserer på personer, hvor sygdommen er modstandsdygtig over for både kortikosteroider, som er en type binyrebarkhormon, og medicinen ruxolitinib.

Behandlingen, der anvendes i undersøgelsen, har kodenavnet MC0518. Det er en form for celleterapi, der består af mesenkymale stromale celler. Disse celler er specialiserede celler, der gives til patienten via en intravenøs infusion, hvilket betyder, at de føres direkte ind i blodbanen gennem et drop. Formålet med studiet er at vurdere, hvor effektiv denne cellebehandling er til at håndtere den svære sygdom.

Forløbet i studiet indebærer, at patienterne modtager den undersøgte behandling, hvorefter deres helbredstilstand og respons på terapien følges over en længere periode. Der vil blive holdt øje med både sygdommens udvikling og sikkerheden ved behandlingen for at se, hvordan patienterne har det under og efter forløbet.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal være fyldt 18 år eller derover.
Du skal have modtaget en allogen stamcelletransplantation, hvilket betyder, at du har fået overført raske blodceller fra en donor for at behandle en sygdom i blodet eller knoglemarven.
Du skal have diagnosen akut graft-mod-vært-sygdom (aGvHD) i grad 2, 3 eller 4. Dette er en tilstand, hvor de nye donorceller angriber patientens eget væv.
Din sygdom skal være resistent over for binyrebarkhormon (steroidbehandling). Det betyder, at sygdommen enten er blevet værre under behandlingen, eller at der ikke er sket nogen bedring efter en vis periode med medicinen.
Din sygdom skal også være resistent over for ruxolitinib. Dette betyder, at medicinen ruxolitinib ikke har hjulpet på din sygdom, eller at din tilstand er blevet værre igen efter at have været bedre.
Du skal give dit informerede samtykke, hvilket betyder, at du skriftligt accepterer at deltage i forsøget efter at have fået fuld information om det.
Du skal have evne og vilje til at følge forsøgets planer, herunder at møde op til de aftalte undersøgelser og følge den planlagte behandling.
Kvinder, der kan blive gravide, skal bruge en meget effektiv form for prævention (beskyttelse mod graviditet) under forsøget og i mindst 90 dage efter den sidste behandling.
Mænd, der har partnere, som kan blive gravide, skal indvilge i at bruge effektiv prævention under forsøget og i mindst 90 dage efter den sidste behandling.

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du må ikke have en kendt allergi over for selve de celler, der gives i behandlingen, eller over for de hjælpestoffer, de er blandet med (for eksempel DMSO, som er et kemisk stof brugt til at beskytte cellerne).
Du må ikke have det, man kalder hyper-akut graft-mod-vært-sygdom (en meget hurtig og alvorlig reaktion, hvor kroppens nye immunforsvar angriber de egne væv), som opstår i de første 14 dage efter din transplantation.
Du må ikke tidligere have modtaget behandling med mesenkymale stromale celler (en bestemt type stamceller) for at behandle akut graft-mod-vært-sygdom.
Kvinder, der er gravide eller ammer, kan ikke deltage.
Kvinder, der kan blive gravide, må ikke deltage, hvis de ikke er villige til at bruge meget effektiv prævention (forebyggelse af graviditet) under forsøget og i mindst 90 dage efter den sidste behandling.
Mænd, der har partnere, som kan blive gravide, må ikke deltage, hvis partneren ikke er villig til at bruge effektiv prævention under forsøget og i mindst 90 dage efter behandlingen.
Du må ikke have alvorlig eller ukontrolleret sygdom i dine organer, såsom hjertet, leveren, nyrerne eller lungerne, hvis det betyder, at din forventede levetid er meget kort, eller hvis det gør det svært at gennemføre undersøgelserne.
Du må ikke have en tilstand, der er livstruende og skyldes andet end din graft-mod-vært-sygdom, såsom alvorlig hjertesygdom, ukontrollerede stofskiftesygdomme eller aktiv kræft (som ikke er den blodkræft, du allerede har).
Du må ikke have en infektion med HBV (Hepatitis B), HCV (Hepatitis C) eller HIV, hvis virussen er svær at kontrollere, eller hvis det kan være farligt for din sikkerhed at deltage.
Din generelle fysiske tilstand må ikke være for lav, målt ved en skala kaldet ECOG, som vurderer, hvor meget sygdommen begrænser din daglige aktivitet.
Mængden af dine raske celler i blodet, kaldet CD3+ chimerisme, må ikke være under 90 procent.
Din underliggende blodsygdom må ikke være blevet værre.
Du må ikke tidligere have fået anden behandling mod akut graft-mod-vært-sygdom end kortikosteroider (binyrebarkhormon) og ruxolitinib (en specifik medicin).
Du må ikke have haft svær lungesygdom, såsom KOL eller andre sygdomme, der gør det svært at trække vejret, på det tidspunkt du blev transplanteret.
Du må ikke modtage anden eksperimentel medicin (medicin, der endnu ikke er godkendt af det europæiske lægemiddelagentur), samtidig med at du deltager i forsøget.
Du må ikke have fået en transplantation på grund af en anden form for kræft end blodkræft.
Du må ikke have en blanding af både akut og kronisk graft-mod-vært-sygdom.

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land	Status
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS	Rom	Italien
Ospedale dell’Angelo di Mestre	Mestre – Venezia	Italien

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Azienda Sanitaria Universitaria Friuli Centrale	Udine	Italien
Grande Ospedale Metropolitano Bianchi Melacrino Morelli	Reggio di Calabria	Italien
Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo	Pavia	Italien
Ospedale San Raffaele S.r.l.	Milan	Italien
Universita Degli Studi Di Brescia	Brescia	Italien
Aksivxn Oghdqjnrlxm Oghretyr Rwaniwr Vqujj Siuim Czycvpnb	Palermo	Italien

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Italien	rekrutterer endnu ikke	01.05.2026

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Mesenchymal Stromal Cells, Ex Vivo Cultured

MC0518 er en form for cellebehandling, hvor man bruger særlige støtteceller (mesenkymale stromale celler), der er blevet dyrket i et laboratorium. Disse celler gives direkte ind i blodet gennem et drop for at forsøge at hjælpe med at behandle patienter, der har en svær form for graft-mod-vært-sygdom, som ikke har reageret på anden behandling.

Undersøgte sygdomme:

Acute graft-versus-host disease – Denne tilstand opstår, når nye immunceller fra en donor angriber kroppens egne raske væv efter en transplantation. Sygdommen manifesterer sig ofte gennem betændelsestilstande i huden, leveren eller tarmene. Forløbet kan variere i sværhedsgrad og påvirke forskellige organer i kroppen. Den akutte form udvikler sig typisk kort tid efter selve transplantationen.

Forsøgs-ID:

2025-523448-10-00

Forsøgsfase:

Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Effekten af cellebehandling med MC0518 hos voksne patienter med akut graft-mod-vært-sygdom, som ikke reagerer på behandling med binyrebarkhormon og ruxolitinib

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?