Når du deltager i studien, bliver du tilfældigt fordelt til at få enten aoc 1044 eller placebo. Placebo er natriumklorid 0,9 %, som er en saltvandssolution uden den aktive medicin.

Studien er dobbelblind, hvilket betyder, at hverken du eller personalet ved, hvilken behandling du får, mens studien varer.

Du får aoc 1044 som en intravenøs behandling, det vil sige direkte i en blodåre, i en dosis på 5 mg pr. kg kropsvægt. Den gives som en infusionsvæske, altså en væske, der løber langsomt ind i blodet.

I løbet af studien får du den tildelte behandling som planlagt, enten aoc 1044 5 mg/kg intravenøst eller placebo.

Formålet er at vurdere, hvordan behandlingen påvirker din muskelfunktion.

Der er ikke oplyst en samlet behandlingsvarighed i de givne oplysninger.

Din tilstand bliver fulgt med flere undersøgelser gennem studien. Disse omfatter måling af muskelkraft og bevægelse samt andre kontroller.

Der bliver målt ændringer i ttr-hastighed. ttr betyder en test, der handler om, hvor hurtigt du kan udføre en bestemt bevægelse eller opgave.

Der bliver også fulgt med i ændringer i kreatinkinase, som er et stof i blodet, der kan stige, hvis muskler er påvirkede.

Andre mål under studien omfatter 4-trins trappegangshastighed, 10 meter ganghastighed, sv95c, nsaa, dmd-qol, patient/pårørende vurdering af hvor svær sygdommen er, qmt og patient/pårørende vurdering af ændring.

sv95c betyder en måling af, hvor godt du kan bevæge dig i hverdagen. nsaa betyder en skala, der vurderer, hvor godt dine muskler fungerer. dmd-qol betyder en vurdering af livskvalitet ved duchenne muskeldystrofi. qmt betyder en test af muskelkraft ved manuel måling.

Der bliver også fulgt med i bivirkninger, vitale tegn som puls og blodtryk, blodprøver og ekg. ekg er en hjertediagramundersøgelse, der viser hjertets elektriske aktivitet.

Det vigtigste resultat bliver målt fra start til uge 54. Her vurderes ændringen i ttr-hastighed sammenlignet med udgangspunktet.

Flere af de andre målinger bliver også sammenlignet med udgangspunktet frem til uge 54.

Efter den dobbeltblinde del af studien følger en åben forlængelse. Åben betyder, at behandlingen ikke længere er skjult.

I denne del fortsætter du i studien med yderligere opfølgning efter den plan, der er fastlagt i studien. Der er ikke oplyst flere detaljer om dosis eller varighed for denne del i de givne oplysninger.