Dette studie undersøger to blodsygdomme: akut myeloid leukæmi og myelodysplastisk syndrom. Akut myeloid leukæmi er en kræftform, der påvirker de hvide blodlegemer og udvikler sig hurtigt, mens myelodysplastisk syndrom er en tilstand, hvor knoglemarven ikke producerer normale blodlegemer. Begge sygdomme skal have specielle genetiske forandringer kaldet IDH1 eller IDH2 mutationer. Patienterne vil modtage behandling med enten ivosidenib eller enasidenib sammen med standard kemoterapi eller placebo sammen med kemoterapi.
Formålet med studiet er at sammenligne, hvor godt kombinationen af ivosidenib eller enasidenib sammen med kemoterapi fungerer sammenlignet med placebo sammen med kemoterapi. Behandlingen gives i forskellige faser: først en indledende intensiv behandling for at få sygdommen i remission, hvilket betyder at sygdommens tegn forsvinder midlertidigt, derefter en konsolideringsbehandling for at fastholde remissionen, og til sidst en vedligeholdelsesbehandling over længere tid.
Deltagerne vil blive tilfældigt fordelt til at modtage enten den aktive medicin eller placebo sammen med deres kemoterapi. Under hele forløbet vil patienterne blive overvåget nøje for at se, hvor godt behandlingen virker, og om der opstår bivirkninger. Studiet vil måle, hvor længe patienterne forbliver i remission uden tilbagefald af deres sygdom.
1Indledende undersøgelse og randomisering
Du gennemgår indledende undersøgelser for at bekræfte din diagnose af akut myeloid leukæmi (en type blodkræft) eller myelodysplastisk syndrom (en tilstand hvor knoglemarven ikke producerer nok sunde blodceller) med en IDH1 eller IDH2 mutation (specifikke genetiske ændringer i dine kræftceller).
Du bliver tilfældigt tildelt til enten at modtage den aktive medicin (ivosidenib hvis du har IDH1 mutation eller enasidenib hvis du har IDH2 mutation) eller en placebo (en inaktiv tablet der ligner den rigtige medicin). Hverken du eller dit behandlingsteam ved hvilken gruppe du er i.
Din behandling vil blive kombineret med standard kemoterapeutisk behandling (medicin der dræber kræftceller).
2Induktionsbehandling – Fase 1
Du starter med at tage din tildelte tablet (ivosidenib 500 mg eller enasidenib 100 mg eller placebo) én gang dagligt gennem munden.
Samtidig modtager du induktionskemoterapi, som er intensiv kemoterapeutisk behandling designet til at eliminere kræftcellerne fra dit blod og din knoglemarv.
Du tager din daglige tablet kontinuerligt gennem hele induktionsfasen sammen med kemoterapien.
Denne fase har til formål at opnå komplet remission (ingen påviselige kræftceller i dine blodprøver og knoglemarv).
3Induktionsbehandling – Fase 2
Du fortsætter med at tage din daglige tablet som i fase 1.
Du modtager en anden runde af induktionskemoterapi for yderligere at eliminere eventuelle resterende kræftceller.
Dit behandlingsteam overvåger dit respons på behandlingen gennem regelmæssige blodprøver og knoglemarvsprøver.
4Konsolideringsbehandling
Hvis du opnår komplet remission efter induktionsbehandlingen, fortsætter du til konsolideringsfasen.
Du fortsætter med at tage din daglige tablet som før.
Du modtager konsolideringskemoterapi, som er mindre intensiv end induktionsbehandlingen, men hjælper med at forhindre tilbagefald af sygdommen.
Denne fase styrker behandlingsresultatet og reducerer risikoen for at kræften vender tilbage.
5Vedligeholdelsesbehandling
Efter afslutning af konsolideringsbehandlingen fortsætter du med vedligeholdelsesbehandling.
Du tager kun din daglige tablet (ivosidenib, enasidenib eller placebo) uden yderligere kemoterapi.
Denne langvarige behandling har til formål at holde sygdommen i remission og forhindre tilbagefald.
Du fortsætter med at tage tabletten én gang dagligt som ordineret af dit behandlingsteam.
6Regelmæssig overvågning gennem hele studiet
Du har regelmæssige besøg hos dit behandlingsteam gennem alle faser af studiet.
Dit behandlingsteam overvåger din tilstand gennem blodprøver, knoglemarvsprøver og fysiske undersøgelser.
Du rapporterer eventuelle bivirkninger (utilsigtede reaktioner på medicinen) til dit behandlingsteam.
Dit behandlingsteam vurderer din livskvalitet gennem spørgeskemaer på udvalgte tidspunkter.
Din behandlingsrespons evalueres løbende for at vurdere studiemedicinenens effektivitet.
Hvem kan deltage i forsøget?
Du skal være mindst 18 år gammel
Du skal have en nydiagnosticeret form for akut myeloid leukæmi (en type blodkræft) eller myelodysplastisk syndrom-EB2 (en blodsygdom der kan udvikle sig til leukæmi) ifølge WHO-kriterier
Din sygdom skal have en specifik genetisk ændring kaldet IDH1 eller IDH2 mutation på bestemte steder (IDH1 R132, IDH2 R140, IDH2 R172), som vil blive testet ved hjælp af en særlig analyse
Du skal være egnet til intensiv kemoterapi (stærk kræftbehandling)
Din funktionsstatus skal være god nok (ECOG/WHO performance status ≤ 2), hvilket betyder at du kan klare daglige aktiviteter med begrænset hjælp
Hvis du er en kvinde i den fødedygtige alder, skal du enten være i overgangsalderen (mindst 1 år uden menstruation) eller være opereret så du ikke kan få børn, eller du skal acceptere at bruge sikker prævention under studiet og i 6 måneder efter
Hvis du er en kvinde i den fødedygtige alder, skal du have en negativ graviditetstest og acceptere ikke at amme under studiet og i 2 måneder og 1 uge efter
Hvis du er en mand, skal du og din kvindelige partner bruge sikker prævention under studiet og i 4 måneder og 1 uge efter
Du må ikke donere æg (kvinder) eller sæd (mænd) under studiet og i henholdsvis 6 måneder eller 4 måneder og 1 uge efter
Du må ikke deltage i andre behandlingsstudier mens du er i dette studie
Din lever skal fungere tilstrækkeligt godt, målt ved blodprøver der viser bilirubin (et stof der dannes når røde blodlegemer nedbrydes) på højst 2,5 gange den normale værdi
Dine leverenzymer (AST, ALT og ALP – stoffer der viser leverfunktion) må ikke være mere end 3 gange den normale værdi
Dine nyrer skal fungere tilstrækkeligt godt med en kreatinin-clearance (mål for nyrefunktion) på over 40 mL/min
Hvis du har både FLT3 og IDH1/IDH2 mutationer (to forskellige genetiske ændringer), kan du kun deltage hvis behandling med FLT3-hæmmer af medicinske eller andre årsager ikke anses for passende
Du skal kunne forstå og være villig til at skrive under på et informeret samtykke
Hvem kan ikke deltage i forsøget?
Du kan ikke deltage hvis du tidligere har fået behandling for akut myeloid leukæmi (en type blodkræft) eller myelodysplastisk syndrom (en sygdom hvor knoglemarven ikke danner nok sunde blodceller)
Du kan ikke deltage hvis du ikke har en IDH1 eller IDH2 mutation (specielle genetiske forandringer i dine celler som lægen kan teste for)
Du kan ikke deltage hvis lægen vurderer at du ikke er stærk nok til intensiv kemoterapi (kraftig medicin mod kræft)
Du kan ikke deltage hvis du er gravid eller ammer
Du kan ikke deltage hvis du har alvorlige hjerte-, lever- eller nyresygdomme som gør behandlingen for farlig
Du kan ikke deltage hvis du har en aktiv infektion som ikke er under kontrol
Du kan ikke deltage hvis du tager visse typer medicin som kan påvirke studiet negativt
Du kan ikke deltage hvis du har deltaget i et andet lægemiddelstudie inden for de sidste 30 dage
Du kan ikke deltage hvis du har andre kræftsygdomme som kræver behandling
Du kan ikke deltage hvis du har tidligere fået en stamcelletransplantation (behandling hvor syge celler erstattes med sunde celler fra en donor)
Ivosidenib er et målrettet lægemiddel, der bruges til at behandle patienter med akut myeloid leukæmi (AML), som har en specifik genetisk mutation kaldet IDH1. Dette lægemiddel virker ved at blokere et unormalt protein, der produceres af den muterede IDH1-gen. Ved at gøre dette hjælper ivosidenib med at genoprette normale celleprocesser og kan hjælpe med at dræbe kræftcellerne. I dette studie gives ivosidenib sammen med standard kemoterapi for at se, om kombinationen er mere effektiv end kemoterapi alene.
Enasidenib er ligeledes et målrettet lægemiddel, der bruges til at behandle patienter med akut myeloid leukæmi (AML), men dette lægemiddel er specifikt designet til patienter med en IDH2-mutation. Ligesom ivosidenib virker enasidenib ved at blokere det unormale protein, der produceres af den muterede gen, i dette tilfælde IDH2-genet. Dette hjælper med at normalisere cellefunktionen og kan bidrage til at bekæmpe kræftcellerne. Enasidenib gives også i kombination med standard kemoterapi i dette studie.
Akut myeloid leukæmi – En kræftform der påvirker knoglemarven og blodet, hvor de hvide blodlegemer udvikler sig unormalt og hurtigt. Sygdommen opstår når unrene blodceller, kaldet blaster, ophobes i knoglemarven og forhindrer produktionen af normale, sunde blodceller. De abnorme celler spreder sig hurtigt gennem blodbanen og kan invadere andre organer. Akut myeloid leukæmi udvikler sig meget hurtigt over dage til uger. Patienter oplever ofte symptomer som træthed, svaghed, hyppige infektioner og blødninger på grund af mangel på sunde blodceller. Sygdommen kræver hurtig behandling på grund af dens aggressive karakter.
Myelodysplastisk syndrom – En gruppe sygdomme i knoglemarven hvor kroppen producerer for få sunde blodceller. Knoglemarven danner blodceller som ser normale ud, men som ikke fungerer korrekt og dør for tidligt. Dette resulterer i mangel på røde blodlegemer, hvide blodlegemer og blodplader. Sygdommen udvikler sig langsomt over måneder til år. Patienter oplever symptomer som træthed, kortåndethed, bleghed og øget risiko for infektioner og blødninger. I nogle tilfælde kan tilstanden udvikle sig til akut leukæmi over tid.
Hjemmesiden bruger cookies for at sikre korrekt funktion af siden og analysere internettrafik. Nogle cookies er nødvendige for at bruge tjenesten og kræver ikke samtykke. Du kan acceptere alle cookies eller kun bruge de nødvendige. Data behandles i overensstemmelse med vores Privatlivspolitik. Du har til enhver tid ret til at trække dit samtykke tilbage, få adgang til, rette, slette eller begrænse behandlingen af dine oplysninger.
Belgien 
Estland 
Finland 
Frankrig 
Holland 
Irland 
Litauen 
Norge 
Spanien 
Sverige 
Tyskland 
Østrig 
