Asciminib til børn og unge med kronisk myeloid leukæmi i kronisk fase med eller uden T315I-mutation

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger behandling med asciminib hos børn og unge med Chronic Myeloid Leukemia i den kroniske fase, også kaldet Ph+ CML-CP. Nogle deltagere kan være nydiagnosticerede, mens andre tidligere har fået anden behandling, som enten ikke har virket godt nok eller ikke har kunnet tåles. Nogle kan også have en kendt T315I-mutation, som er en ændring i kræftcellernes arvemateriale, der kan gøre sygdommen sværere at behandle. Formålet med studiet er at undersøge, hvor sikker og virksom asciminib er i denne gruppe.

Asciminib gives som en medicin, der tages gennem munden. Deltagerne følges over tid, mens behandlingen fortsætter, og lægerne ser på, hvordan sygdommen reagerer, og om der opstår bivirkninger. Der bliver også fulgt med i almindelig vækst og udvikling, som højde, vægt og knoglealder, fordi studiet omfatter børn og unge.

Studiet er i fase II, hvilket betyder, at behandlingen allerede er blevet undersøgt tidligere, men nu skal afprøves nærmere i en større gruppe. Det er et åbent studie, så alle ved, hvilken behandling der gives, og det er opbygget med én behandlingsgruppe. Patienter med Chronic Myeloid Leukemia i kronisk fase kan indgå, uanset om sygdommen er nydiagnosticeret eller tidligere behandlet.

1 start af forsøget

Når du deltager i forsøget, starter behandlingen med asciminib, som er en medicin, der tages gennem munden.

Du får 520 mg som filmovertrukne granula én gang dagligt.

Behandlingen fortsætter i den periode, der er planlagt i forsøget, og vurderes undervejs.

2 opfølgning under behandlingen

Under forsøget bliver din sygdom fulgt med undersøgelser, der viser, hvordan behandlingen virker.

Der bliver set på, om der opnås MMR, som betyder major molecular response. Det er en dyb målbar reduktion af sygdomstegn i blodet.

Det bliver vurderet ved uge 48 og igen ved uge 96, samt på andre planlagte tidspunkter.

3 kontrol af sygdommens udvikling og effekt

Der bliver også fulgt på andre tegn på, hvordan sygdommen reagerer på behandlingen.

Dette omfatter blodets respons, kromosomforandringer og andre målbare sygdomstegn på planlagte tidspunkter.

Der bliver set på, hvor lang tid der går, før der ses respons, hvor længe responsen varer, om behandlingen må stoppes på grund af manglende effekt, om sygdommen udvikler sig, samt overlevelse og sygdomsfri tid.

4 kontrol af bivirkninger og sikkerhed

Der bliver løbende registreret bivirkninger og andre sikkerhedsoplysninger.

Dette omfatter alle nye bivirkninger, som opstår under behandlingen.

Der bliver også vurderet sikkerhedsdata på de tidspunkter, der er planlagt i forsøget.

5 vækst og udvikling

Din højde eller længde og din vægt bliver målt under forsøget.

Der bliver også undersøgt knoglealder med røntgen. Knoglealder betyder, hvor langt knoglerne er udviklet i forhold til alder.

Der bliver desuden vurderet Tanner-stadie, som er en måde at beskrive fysisk pubertetsudvikling på.

6 måling af medicin i kroppen

Der bliver taget prøver for at måle, hvordan asciminib optages og virker i kroppen.

Disse målinger omfatter AUClast, AUCtau, Cmax, Tmax og Ctrough.

AUClast og AUCtau viser, hvor meget medicin kroppen er udsat for over tid, Cmax er den højeste mængde i blodet, Tmax er tidspunktet for den højeste mængde, og Ctrough er den laveste mængde før næste dosis.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Der skal være givet et skriftligt informeret samtykke før deltagelse. Det betyder, at deltageren eller en forælder/værge skal have sagt ja skriftligt efter at have fået information om studiet.
  • Deltageren skal være en dreng eller pige i alderen 1 år til under 18 år ved indskrivning i studiet.
  • Deltageren skal have en diagnose med CML-CP, som betyder kronisk myeloid leukæmi i kronisk fase, og diagnosen skal være bekræftet med en test, der viser Philadelphia-positiv (Ph+) kromosomændring.
  • Hvis deltageren er nydiagnosticeret, skal diagnosen være stillet inden for de sidste 3 måneder før screening. Screening er de undersøgelser, der bruges til at vurdere, om man kan deltage.
  • Hvis deltageren tidligere har fået en TKI (en målrettet kræftmedicin), skal der være tegn på enten manglende effekt eller intolerance over for behandlingen. Intolerance betyder, at medicinen har givet bivirkninger, som ikke kan accepteres eller håndteres godt nok.
  • Ved manglende effekt efter tidligere TKI-behandling skal mindst ét af følgende være opfyldt: efter 3 måneder skal BCR::ABL1-niveauet være over 10 % i den internationale standard, efter 6 måneder over 10 %, eller efter 12 måneder over 1 %; eller der skal være tab af tidligere behandlingsrespons; eller der skal være opstået resistente BCR::ABL1-mutationer eller højrisiko kromosomafvigelser ved tidligere behandling. BCR::ABL1 er en måling af sygdommens aktivitet i blod eller knoglemarv.
  • Ved intolerance over for tidligere TKI-behandling skal mindst ét af følgende være opfyldt: grad 3 eller 4 toksicitet uden for blodet, eller vedvarende grad 2 toksicitet som ikke bliver bedre trods den bedste mulige behandling og eventuelle dosisændringer. Toksicitet betyder skadelige bivirkninger. Grad 3 og 4 betyder alvorlige bivirkninger.
  • Ved blodrelateret intolerance over for tidligere TKI-behandling skal der have været grad 3 eller 4 problemer med neutrofile hvide blodlegemer eller blodplader, som kommer igen, selv efter at dosis er sat ned til den laveste mulige dosis. Neutrofile er en type hvide blodlegemer, og blodplader hjælper blodet med at størkne.
  • Der skal være tegn på den typiske BCR::ABL1-transkripttype ved screening, nemlig e14a2 og/eller e13a2, og denne skal kunne måles med en standardiseret RQ-PCR-test. RQ-PCR er en følsom laboratorietest, der måler små mængder af et bestemt genetisk signal.
  • Deltageren skal have en tilstrækkelig god almen tilstand: Karnofsky-score på mindst 50 % for personer på 16 år eller ældre, eller Lansky-score på mindst 50 for personer under 16 år. Disse scores beskriver, hvor godt en person kan klare daglige aktiviteter.

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Hvis patienten tidligere har været i en fremskreden fase af CML og senere er kommet tilbage til en kronisk fase igen, kan vedkommende ikke deltage. Kronisk fase betyder den tidligere, mindre fremskredne fase af sygdommen. Fremskreden fase betyder, at sygdommen har udviklet sig mere alvorligt.
  • Hvis patienten tidligere har fået en stamcelletransplantation, kan vedkommende ikke deltage. En stamcelletransplantation er en behandling, hvor syge blodstamceller erstattes med nye stamceller.
  • Hvis patienten planlægger at få en allogen stamcelletransplantation under studiet, kan vedkommende ikke deltage. Allogen betyder, at stamcellerne kommer fra en anden person.
  • Hvis der på noget tidspunkt før studiestart er fundet en BCR::ABL-mutation med kendt modstand mod studiets behandling, kan patienten ikke deltage. En mutation er en ændring i arvematerialet, og modstand betyder, at behandlingen ikke forventes at virke godt.

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Technische Universitaet Dresden Dresden Tyskland
Uniwersytecki Szpital Kliniczny Im Jana Mikulicza Radeckiego We Wroclawiu Wrocław Polen
Centre Hospitalier Universitaire De Lille Lille Frankrig

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Prinses Maxima Centrum voor Kinderoncologie B.V. Utrecht Holland
Universitaetsklinikum Erlangen AöR Erlangen Tyskland
Hospital Infantil Universitario Nino Jesus Madrid Spanien
Hospital Sant Joan De Deu Barcelona Esplugues de Llobregat Spanien
Ospedale Pediatrico Bambino Gesu’ Rom Italien
Azienda Ospedaliera di Padova Padova Italien
Robert Debre University Hospital Paris Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Poitiers Poitiers Frankrig
Hxmtbvhz Vkrf dwpgdjuv Barcelona Spanien
Fktmrjico Pkmn Lf Iucbhmyfuupws Bckcknqyf Dik Huyqykqz Udxgarvqvklog Lk Pfp Madrid Spanien
Uphtpvoplxlvjkvpstqkz Ezlxh Ake Essen Tyskland
Ujrooytham Mrxxjyd Cjdfif Hewizhqftbukasnzc Hamborg Tyskland
Gmkjuw Uksbsbwvzd Fzksbcnhd Frankfurt am Main Tyskland
Uzpeknirdarodb Cmkunri Kdgxsxgeg Gdańsk Polen
Asgmaznrdk Pesrtxhu Hvdlzfei Dh Mtcptwvim Marseille Frankrig
Hdxtikmr Ufapcecoqjyngd Sbihtamnww &gaqrxe Haydclg di Hbqcnufknjr Strasbourg Frankrig

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Frankrig Frankrig
rekrutterer endnu ikke
01.08.2026
Holland Holland
rekrutterer endnu ikke
01.08.2026
Italien Italien
rekrutterer endnu ikke
01.08.2026
Polen Polen
rekrutterer endnu ikke
01.08.2026
Spanien Spanien
rekrutterer endnu ikke
01.08.2026
Tyskland Tyskland
rekrutterer endnu ikke
01.08.2026

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Asciminib er den medicin, der bliver undersøgt i dette forsøg. Det er en tablet/granulat, som tages gennem munden. Medicinen bruges til børn og unge med en type blodkræft, der hedder kronisk myeloid leukæmi i kronisk fase. I studiet ser man på, hvor godt den virker, og om den er sikker at bruge hos børn, både hos dem der lige har fået diagnosen, og hos dem der tidligere har fået anden behandling eller har en bestemt mutation, som kan gøre sygdommen sværere at behandle.

Undersøgte sygdomme:

Philadelphia chromosome-positive chronic myeloid leukemia, chronic phase – Dette er en type blodkræft, hvor knoglemarven danner for mange umodne hvide blodlegemer. Den kaldes “chronic phase” når sygdommen er i den tidlige og mere stabile fase. Sygdommen udvikler sig ofte langsomt og kan med tiden gå over i mere aktive faser, hvor cellerne bliver mere umodne og sygdommen bliver sværere at kontrollere. Hos nogle personer findes en T315I-mutation, som er en ændring i sygdomscellerne.

Forsøgs-ID:
2025-522138-29-00
Protokolkode:
CABL001I12202
Forsøgsfase:
Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

  • Langtids sikkerhed ved asciminib hos patienter med kronisk myeloid leukæmi eller Philadelphia-kromosompositiv akut lymfoblastisk leukæmi, som fortsætter behandling

    Rekrutterer

    1 1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Østrig Bulgarien Tjekkiet Danmark Frankrig Tyskland +8
  • Undersøgelse af ny behandling med asciminib alene eller sammen med nilotinib hos voksne med kronisk myeloid leukæmi

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Italien Spanien