Neurofibromatosis type 1 er en arvelig sygdom, der påvirker nervesystemet og forårsager, at der dannes godartede svulster langs nerverne. En særlig type af disse svulster kaldes plexiforme neurofibromer, som kan vokse langs større nervegrene og forårsage problemer som smerte, svaghed eller andre symptomer afhængigt af deres placering i kroppen. Når disse svulster ikke kan fjernes med operation på grund af deres placering eller størrelse, kaldes de inoperable. Dette studie undersøger et lægemiddel kaldet selumetinib, som gives som granulat, der kan blandes i mad eller væske for at gøre det lettere for små børn at tage medicinen.
Formålet med dette studie er at undersøge, hvordan kroppen optager og behandler selumetinib granulat hos børn mellem 1 og 7 år, samt at vurdere om medicinen er sikker og kan hjælpe med at behandle plexiforme neurofibromer. Alle deltagere i studiet vil modtage den samme behandling med selumetinib granulat, og der vil ikke være nogen placebo-gruppe. Studiet vil også undersøge, hvor godt børnene kan tåle smagen af medicinen.
Under studiet vil børnene tage selumetinib granulat to gange dagligt, og deres tilstand vil blive overvåget regelmæssigt gennem forskellige undersøgelser. Dette inkluderer blodprøver for at måle mængden af medicin i kroppen, MRI-scanninger for at se, hvordan svulsterne reagerer på behandlingen, og forskellige sikkerhedsundersøgelser som hjerteundersøgelser og øjenundersøgelser. Læger vil også holde øje med eventuelle bivirkninger og overvåge børnenes generelle helbred gennem hele behandlingsperioden.
Italien 
Spanien 
Tyskland 
