Afprøvning af PEG-asparaginase og andre lægemidler til behandling af akut leukæmi hos børn

Afprøvning af PEG-asparaginase og andre lægemidler til behandling af akut leukæmi hos børn – kan det forbedre overlevelsen?

1 1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger behandling af børn med akut lymfoblastisk leukæmi, som er en type blodkræft hvor kroppen producerer for mange unormale hvide blodlegemer. Sygdommen kaldes også ALL og rammer børn mellem 1 og 18 år. Studiet fokuserer specifikt på den type leukæmi, der kaldes non-mature-B akut lymfoblastisk leukæmi.

Formålet med studiet er at forbedre overlevelsesraten for børn med denne sygdom, reducere sygelighed og dødelighed samt finde nye strategier for mere præcis behandling. Behandlingen består af intensiv kemoterapi kombineret med forskellige lægemidler. Nogle børn vil modtage standardbehandling, mens andre vil få tilføjet rituximab, som er et immunterapi lægemiddel der virker mod CD20 proteiner på kræftcellerne. Derudover vil studiet også undersøge brugen af PEG-asparaginase, som er et enzym der bruges til at bekæmpe kræftceller.

Under studiet vil børnene gennemgå forskellige behandlingsfaser, hvor læger vil følge deres respons på behandlingen gennem blodprøver og andre undersøgelser. På specifikke tidspunkter som dag 33 og dag 78 vil lægerne måle minimal resterende sygdom, hvilket betyder den mængde kræftceller der stadig er tilbage i kroppen efter behandling. Dette måles ved hjælp af en teknik kaldet flowcytometri. Studiet vil også overvåge sikkerheden af den nye behandling ved at holde øje med bivirkninger og infektioner, der kan opstå under behandlingen.

1 Indledende behandling (induktionsfase)

Du vil starte med den første behandlingsfase, som kaldes induktionsfasen. Denne fase har til formål at få din leukæmi i remission, hvilket betyder at sygdomscellerne ikke længere kan påvises i dit blod.

Under denne fase vil du modtage forskellige lægemidler gennem drop i dine blodårer. Behandlingen foregår over flere uger og kræver indlæggelse på hospitalet i perioder.

På dag 15 vil lægerne tage blodprøver for at se, hvor godt behandlingen virker.

På dag 33 vil der blive taget en særlig blodprøve kaldet MRD-test, som kan finde meget små mængder leukæmiceller, der måske stadig er i dit blod. Dette hjælper lægerne med at planlægge din videre behandling.

2 Tidlig intensivering

Efter induktionsfasen fortsætter du med en behandlingsfase kaldet tidlig intensivering. Denne fase har til formål at sikre, at alle leukæmiceller bliver ødelagt.

Du vil modtage yderligere kemoterapibehandling gennem drop i dine blodårer i denne periode.

På dag 78 vil der igen blive taget en MRD-test for at kontrollere, om der stadig findes leukæmiceller i dit blod.

3 Konsolideringsbehandling med HR2-blok

Du vil modtage en intensiv behandlingsperiode kaldet HR2-konsolideringsblok. Denne behandling er designet til at forhindre, at leukæmien kommer tilbage.

Under denne fase vil du muligvis modtage pegaspargase (handelsnavnet Oncaspar), som er et enzym, der hjælper med at ødelægge leukæmicellerne. Dette lægemiddel gives som indsprøjtning eller gennem drop.

Afhængigt af hvilken behandlingsgruppe du er i, kan du også modtage rituximab (handelsnavnet Riximyo). Dette er et lægemiddel, der specifikt angriber bestemte celler i dit immunsystem, som kan være påvirket af leukæmien. Det gives gennem drop i dine blodårer.

4 Vedligeholdelsesbehandling

Efter de intensive behandlingsfaser vil du starte på vedligeholdelsesbehandling. Denne fase varer længere tid og har til formål at forhindre, at leukæmien kommer tilbage.

Under vedligeholdelsesbehandlingen vil du modtage mindre intensive lægemidler, som du ofte kan tage hjemme.

Du skal til regelmæssige kontroller på hospitalet, hvor lægerne vil tage blodprøver og undersøge dig for at sikre, at behandlingen virker, og at du ikke har bivirkninger.

Hvis du modtager rituximab, vil dit IgG-niveau (antistoffer i blodet) blive målt mindst en gang om måneden under den intensive behandling og derefter hver tredje måned, indtil niveauet er normalt igen.

5 Opfølgning og overvågning

Gennem hele behandlingsforløbet vil lægerne overvåge dig nøje for eventuelle bivirkninger og komplikationer.

Du vil blive observeret for tegn på infektioner, særligt hvis du modtager rituximab, da dette lægemiddel kan påvirke dit immunsystem.

Lægerne vil følge med i, om du udvikler allergi over for pegaspargase, og om du har brug for yderligere støttebehandling.

Regelmæssige blodprøver og undersøgelser vil fortsætte for at sikre, at leukæmien forbliver væk, og at din krop reagerer godt på behandlingen.

Hvem kan deltage i forsøget?

Barnet skal være mellem 1 år og under 18 år gammel på tidspunktet for diagnosen
Behandlingen skal starte i den periode, hvor studiet kører (fra 1. december 2022 til 31. december 2028)
Barnet skal have en bekræftet diagnose af akut lymfoblastisk leukæmi (en form for blodkræft, hvor kroppen producerer for mange unormale hvide blodlegemer), som opfylder alle de diagnostiske kriterier, der er beskrevet i protokollen
Der skal foreligge skriftligt samtykke til at deltage i studiet
Barnet skal indlægges, diagnosticeres og behandles på et hospital, som deltager i studiet
For piger i den fødedygtige alder skal en urinprøve vise, at de ikke er gravide (negativ βHCG-test – en test der måler graviditetshormonet)

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du er over 18 år gammel – dette studie er kun for børn og unge under 18 år
Du har en anden type leukæmi end akut lymfoblastisk leukæmi (ALL) – studiet er specifikt designet til denne type blodkræft
Du har modne B-celle akut lymfoblastisk leukæmi – studiet fokuserer kun på ikke-modne former af sygdommen
Du har tidligere fået behandling for kræft – studiet er kun for patienter der ikke har modtaget kræftbehandling før
Du har en alvorlig infektion eller feber på tidspunktet for studiestart
Du har alvorlige problemer med hjerte, lever eller nyrer der kan gøre behandlingen farlig
Du er gravid eller ammer – behandlingen kan skade et ufødt barn eller spædbarn
Du eller dine forældre kan ikke eller vil ikke give samtykke til at deltage i studiet
Du har en immundefekt – det betyder at dit immunsystem ikke fungerer normalt og ikke kan bekæmpe infektioner godt nok
Du har Downs syndrom eller andre genetiske tilstande der kræver særlig behandling
Du har tidligere haft en malign tumor – det betyder en anden type kræft
Du kan ikke følge behandlingsplanen på grund af sociale eller psykologiske problemer

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Nosokomeio Paidon I Agia Sofia	Athen	Grækenland
University General Hospital Of Heraklion	Iraklio	Grækenland
Ippokratio General Hospital Of Thessaloniki	Thessaloniki	Grækenland
Children’s Hospital Zagreb	Zagreb	Kroatien
KBC Zagreb	Zagreb	Kroatien
Mitera S.A.	Athen	Grækenland
University General Hospital Of Thessaloniki Ahepa	Thessaloniki	Grækenland
University Of Debrecen	Debrecen	Ungarn
Borsod-Abauj-Zemplen Varmegyei Koezponti Korhaz Es Egyetemi Oktatokorhaz	Miskolc	Ungarn
Semmelweis University	Budapest	Ungarn
Athens General Children’s Hospital Panagioti And Aglaia Kyriakou	Athen	Grækenland
University Of Pecs	Pécs	Ungarn
University Medical Center Ljubljana	Ljubljana	Slovenien
University Of Szeged	Szeged	Ungarn
Heim Pal Orszagos Gyermekgyogyaszati Intezet	Budapest	Ungarn

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Grækenland	rekrutterer endnu ikke	01.09.2024
Kroatien	rekrutterer endnu ikke	01.09.2024
Slovenien	rekrutterer endnu ikke	01.09.2024
Ungarn	rekrutterer endnu ikke	01.09.2024

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

PEG-asparaginase er et enzym, der bruges til at behandle en bestemt type blodkræft kaldet akut lymfoblastisk leukæmi. Dette lægemiddel virker ved at fjerne et næringsstof kaldet asparagin, som kræftcellerne har brug for for at overleve og vokse. Da kræftcellerne ikke selv kan lave dette næringsstof, bliver de ødelagt, mens normale celler stadig kan overleve.

Anti-CD20 immunterapi er en type behandling, der hjælper kroppens eget immunsystem med at bekæmpe kræftcellerne. Denne behandling er specifikt rettet mod en bestemt type protein, der findes på overfladen af visse kræftceller. Ved at målrette dette protein kan immunsystemet bedre genkende og ødelægge kræftcellerne.

Undersøgte sygdomme:

Akut B-celle leukæmi

Akut lymfoblastisk leukæmi hos børn (non-mature-B type) – En kræftform der påvirker de hvide blodlegemer hos børn, hvor de umodne lymfocytter ikke udvikler sig normalt. Sygdommen opstår i knoglemarven, hvor blodcellerne produceres, og de abnorme celler formerer sig ukontrolleret. De syge celler spreder sig gennem blodbanen og kan invadere andre organer som milt, lever og lymfeknuder. Sygdommen udvikler sig typisk hurtigt og kræver øjeblikkelig behandling. Børn med denne tilstand kan opleve symptomer som træthed, blødning, hyppige infektioner og hævede lymfeknuder. Den påvirker kroppens evne til at bekæmpe infektioner og producere sunde blodceller.

Forsøgs-ID:

2024-513824-41-00

Protokolkode:

ALLIC-BFM2022

Forsøgsfase:

Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Afprøvning af PEG-asparaginase og andre lægemidler til behandling af akut leukæmi hos børn – kan det forbedre overlevelsen?

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?