Afprøvning af ny behandling (SAR443579) til børn og voksne med forskellige former for blodkræft, herunder akut leukæmi og myelodysplastisk syndrom

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger flere kræftsygdomme i blodet, herunder akut myeloid leukæmi, B-celle akut lymfoblastisk leukæmi, højrisiko myelodysplastisk syndrom og blastisk plasmacytoid dendrittisk celleoplasma. Disse sygdomme påvirker de celler, der produceres i knoglemarven, som er det bløde væv inde i knoglerne, hvor blodcellerne dannes. Akut myeloid leukæmi og B-celle akut lymfoblastisk leukæmi er former for blodkræft, hvor unormale hvide blodlegemer vokser ukontrolleret. Myelodysplastisk syndrom er en tilstand, hvor knoglemarven ikke producerer nok sunde blodceller. Det nye lægemiddel, der undersøges, hedder SAR443579 og gives som en infusion direkte ind i blodet gennem en vene. Formålet med studiet er at finde den bedste og sikreste dosis af dette lægemiddel og undersøge, hvor godt det virker mod disse kræftformer.

Studiet foregår i to hovedfaser og inkluderer både voksne og børn. I den første fase, som kaldes dosisstigning, starter forskerne med en lav dosis af SAR443579 og øger gradvist dosis for at finde den højeste sikre dosis. Deltagerne får lægemidlet som en infusion, hvilket betyder, at det gives langsomt ind i blodet gennem et tyndt rør, der sættes i en blodåre. I den anden fase, som kaldes udvidelse, gives lægemidlet til flere deltagere i den dosis, der blev fundet sikker i den første fase, for at se hvor godt det virker mod kræften.

Under hele studiet bliver deltagerne nøje overvåget for at se, hvordan deres krop reagerer på behandlingen, og om der opstår bivirkninger. Lægemidlet gives som enkeltbehandling, hvilket betyder, at deltagerne ikke får andre kræftlægemidler samtidig. Studiet inkluderer regelmæssige undersøgelser og blodprøver for at følge deltagernes helbred og se, hvordan kræften reagerer på behandlingen. Forskerne vil måle, hvor meget lægemiddel der er i blodet, og om kroppen danner antistoffer mod lægemidlet over tid.

1 Screening og baseline vurderinger

Du vil gennemgå forskellige undersøgelser for at sikre, at du er egnet til forsøget. Dette inkluderer blodprøver, knoglemarvsundersøgelser og andre tests for at bekræfte din diagnose og sundhedstilstand.

Lægen vil kontrollere, at din kræfttype udtrykker et protein kaldet CD123, som er nødvendigt for, at behandlingen kan virke.

Du vil blive tildelt en specifik gruppe (kohorte) baseret på din alder, kræfttype og hvilket stadium af forsøget der er aktivt på det tidspunkt.

2 Start af behandling med SAR443579

Du vil modtage medicinen SAR443579 gennem en slange direkte ind i en blodåre (intravenøs infusion).

Medicinen kommer som et pulver til opløsning til infusion, som blandes med væske før administration.

Dosis og behandlingsfrekvens afhænger af, hvilken gruppe du er placeret i og hvilket stadium af forsøget du deltager i.

I dosisstigning-delen starter nye deltagere med en lav dosis, som gradvist øges for at finde den højest tolererede dosis.

3 Regelmæssige behandlingscykler

Du vil modtage SAR443579 i cykler, hvor hver cyklus typisk varer omkring 28 dage.

Behandlingen gives på hospitalet eller klinikken, hvor sundhedspersonalet kan overvåge dig under infusionen.

Antallet af cykler du modtager afhænger af, hvordan din kræft reagerer på behandlingen og om du oplever bivirkninger.

4 Løbende overvågning og tests

Du vil have regelmæssige lægebesøg for at kontrollere din sundhed og hvordan behandlingen virker.

Der vil blive taget blodprøver før, under og efter hver infusion for at måle medicinniveauet i dit blod (Ctrough).

Lægen vil undersøge for dosisbegrænsende toksiciteter (DLT) – alvorlige bivirkninger som kan kræve dosisjustering.

Du vil blive overvåget for udvikling af anti-drug antistoffer (ADA) – kroppens immunreaktion mod medicinen.

5 Vurdering af behandlingsrespons

Lægen vil regelmæssigt vurdere, om din kræft reagerer på behandlingen gennem blodprøver og knoglemarvsundersøgelser.

For deltagere med akut myeloid leukæmi (AML) måles andelen som opnår komplet remission (CR), komplet remission med ufuldstændig hæmatologisk restitution (CRh) eller komplet remission med ufuldstændig tælling (CRi).

For deltagere med myelodysplastisk syndrom (MDS) måles det samlede responsrate inklusiv forskellige typer af forbedringer.

Lægen vil også overvåge hændelsefri overlevelse, samlet overlevelse og muligheden for hæmatopoietisk stamcelletransplantation.

6 Håndtering af bivirkninger

Du kan modtage andre mediciner for at håndtere bivirkninger, inklusiv paracetamol mod feber og smerter.

Andre mediciner som kan gives inkluderer promethazin, diphenhydramin, cetirizin eller dexchlorpheniramin for allergiske reaktioner.

Ved alvorlige bivirkninger kan dosis reduceres, behandlingen udsættes eller helt stoppes.

Alle behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAEs) dokumenteres nøje gennem hele forsøgsperioden.

7 Fortsættelse eller afslutning af behandling

Du fortsætter behandlingen så længe din kræft reagerer på medicinen og bivirkningerne er håndterbare.

Behandlingen stoppes hvis din kræft forværres, hvis du oplever uacceptable bivirkninger, eller hvis du vælger at forlade forsøget.

Lægen vil diskutere andre behandlingsmuligheder med dig, hvis SAR443579 ikke længere er effektiv.

I ekspansions-/optimeringsdelen modtager deltagere den anbefalede dosis som blev fastlagt i dosisstigningsdelen.

8 Opfølgning efter behandling

Efter at behandlingen er stoppet, vil du blive fulgt regelmæssigt for at overvåge din helbredstilstand.

Dette inkluderer overvågning af langtidseffekter og din samlede overlevelse.

Lægen vil også registrere om du modtager andre kræftbehandlinger efter SAR443579.

Opfølgningen fortsætter i en periode som specificeret i forsøgsprotokollen.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være mindst 1 år gammel (i Frankrig mindst 2 år gammel) når du eller din værge underskriver samtykkeerklæringen
  • For voksne: Du skal være mindst 18 år gammel
  • For børn: Du skal være mellem 1 år (i Frankrig 2 år) og under 18 år
  • Du skal have en bekræftet diagnose af akut myeloid leukæmi (en type blodkræft hvor de hvide blodlegemer ikke fungerer normalt) ifølge Verdenssundhedsorganisationens 2022 klassifikation
  • Din leukæmi skal opfylde et af følgende kriterier og du må ikke have andre behandlingsmuligheder med kendt gavnlig virkning:
    • Primær induktionssvigt (når den første behandling ikke virker): Din sygdom reagerer ikke på intensive behandlingsforsøg med høje doser medicin
    • For voksne over 75 år eller med andre sygdomme: Din leukæmi reagerer ikke på mindre intensive behandlinger
    • Tidligt tilbagefald: Din leukæmi er vendt tilbage inden for 6 måneder efter den første behandling
    • Din leukæmi er vendt tilbage for første gang eller flere gange
  • For nogle grupper: Du skal have en bekræftet diagnose af myelodysplastisk syndrom (en sygdom hvor knoglemarven ikke producerer normale blodceller) med mellem eller høj risiko
  • Dit væv skal teste positivt for CD123+ (et protein på celleoverfladen) ifølge lokale hospitalsstandarder
  • For børn i nogle grupper: Du skal have B-ALL (en type leukæmi) med CD123+ uden sygdom uden for knoglemarven
  • Du skal veje mindst 10 kg
  • For nogle børnegrupper: Du skal have blastisk plasmacytoid dendritisk celle neoplasma (en sjælden type blodkræft) der er vendt tilbage eller ikke reagerer på behandling
  • For japanske deltagere: Du skal være mindst 18 år gammel når du underskriver samtykkeerklæringen

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer dit barn
  • Du kan ikke deltage, hvis du planlægger at blive gravid under studiet eller ikke vil bruge sikker prævention
  • Du kan ikke deltage, hvis du har en aktiv infektion, der kræver behandling med antibiotika givet direkte i blodet
  • Du kan ikke deltage, hvis du har en alvorlig hjertesygdom eller problemer med hjertets rytme
  • Du kan ikke deltage, hvis du har betydelige problemer med lever- eller nyrefunktionen
  • Du kan ikke deltage, hvis du har fået en stamcelletransplantation (behandling hvor du får nye blodceller fra en donor) inden for de sidste 3 måneder
  • Du kan ikke deltage, hvis du har tegn på transplantat-mod-vært sygdom (tilstand hvor de nye celler fra donor angriber din krop efter transplantation)
  • Du kan ikke deltage, hvis du har fået anden kræftbehandling inden for de sidste 2 uger før studiestart
  • Du kan ikke deltage, hvis du tager medicin, der påvirker dit immunsystem, medmindre det er i små doser som vedligeholdelsesbehandling
  • Du kan ikke deltage, hvis du har en anden aktiv kræftsygdom samtidig
  • Du kan ikke deltage, hvis du har problemer med centralnervesystemet (hjerne og rygmarv) på grund af din kræftsygdom
  • Du kan ikke deltage, hvis du har en kendt overfølsomhed over for studiemedicinen eller dens ingredienser
  • Du kan ikke deltage, hvis du har en alvorlig psykiatrisk lidelse, der forhindrer dig i at forstå og følge studiets krav
  • Du kan ikke deltage, hvis din læge vurderer, at din helbredstilstand er for dårlig til at deltage sikkert i studiet

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Institut Gustave Roussy Villejuif Frankrig

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Hopital Beaujon Clichy Frankrig
Stichting Radboud University Medical Center Nijmegen Holland
Prinses Maxima Centrum voor Kinderoncologie B.V. Utrecht Holland
Uqlsoszursny Mdvpcjb Cqnyrtj Gqbecuctb Groningen Holland
Aytvlqvuhh Pxqtcmnf Hmzjyhzy Dw Puxyv Paris Frankrig
Ardfiweta Uzv Amsterdam Holland
Eeepmxg Uhlcyevhxnbq Mqjuddt Crvvwiv Rstilnseu (xgoszxw Mgd Rotterdam Holland
Isadylui Pdwxrxrxtbpcsde Ciaplr Calswh Marseille Frankrig

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Frankrig Frankrig
rekrutterer ikke
08.12.2021
Holland Holland
rekrutterer ikke
08.12.2021

Forsøgssteder

SAR443579 er et eksperimentelt lægemiddel, der gives som infusion direkte i blodåren. Dette lægemiddel er designet til at bekæmpe kræftceller ved at målrette specifikke proteiner på overfladen af kræftcellerne. SAR443579 undersøges som en potentiel behandling for forskellige typer af blodkræft, herunder akut myeloid leukæmi, B-celle akut lymfoblastisk leukæmi, højrisiko myelodysplastisk syndrom og blastisk plasmacytoid dendrittisk celle neoplasme. Da det er det første studie af dette lægemiddel hos mennesker, har forskerne endnu ikke tildelt det et officielt internationalt navn, så det går under kodenavnet SAR443579. Lægemidlet gives alene uden andre kræftbehandlinger for at teste dets sikkerhed og effektivitet.

Akut lymfocytær leukæmi – En kræftform der påvirker blodet og knoglemarven, hvor kroppen producerer for mange umodne hvide blodlegemer kaldet lymfoblaster. Disse unormale celler ophober sig hurtigt i blodet, knoglemarven og andre organer. Sygdommen udvikler sig meget hurtigt over få uger eller måneder. De umodne kræftceller fortrænger normale blodceller, hvilket fører til mangel på sunde røde blodlegemer, hvide blodlegemer og blodplader. Dette påvirker kroppens evne til at transportere ilt, bekæmpe infektioner og stoppe blødninger.

Refraktær akut myeloid leukæmi – En form for blodkræft hvor de unormale hvide blodlegemer, kaldet myeloblaster, ikke reagerer på standardbehandling eller kommer tilbage efter behandling. Kræftcellerne opstår i knoglemarven og spreder sig hurtigt til blodet. Sygdommen karakteriseres ved at de umodne blodceller ikke kan udvikle sig til normale, fungerende blodceller. De defekte celler ophober sig i knoglemarven og blodet, hvilket forhindrer produktionen af sunde blodceller. Dette fører til alvorlige problemer med kroppens normale blod-funktioner.

Myelodysplastisk syndrom – En gruppe sygdomme der påvirker knoglemarven, hvor blodcellerne udvikles unormalt og ikke fungerer korrekt. Knoglemarven producerer blodceller, men de er defekte og kan ikke udføre deres normale funktioner. Sygdommen udvikler sig langsomt over måneder eller år. De unormale blodceller dør ofte før de forlader knoglemarven, eller de lever kort tid i blodet. Dette resulterer i lave antal af sunde røde blodlegemer, hvide blodlegemer og blodplader i blodet. Over tid kan tilstanden udvikle sig til akut leukæmi hos nogle patienter.

Blastisk plasmacytoid dendritisk celle neoplasma – En sjælden og aggressiv form for blodkræft der opstår fra dendritiske celler, som normalt hjælper immunsystemet med at genkende fremmede stoffer. Kræftcellerne spreder sig hurtigt til huden, lymfeknuder, knoglemarv og andre organer. Sygdommen viser sig ofte først som hudlæsioner, der kan ligne blå mærker eller udslet. De maligne celler kan også invadere centralnervesystemet og andre organer. Tilstanden udvikler sig meget hurtigt og kræver øjeblikkelig medicinsk opmærksomhed. Sygdommen rammer både børn og voksne, men er mest almindelig hos ældre mænd.

Forsøgs-ID:
2023-508357-58-00
Protokolkode:
TCD17197
Forsøgsfase:
Phase I and Phase II (Integrated) – First administration to humans

Andre forsøg at overveje

  • Et forsøg der undersøger sikkerheden og virkningen af AZD4512 hos patienter med akut lymfoblastisk leukæmi af B-celle type

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Spanien
  • Undersøgelse af venetoclax, treosulfan og fludarabin som forberedende behandling før stamcelletransplantation hos patienter med akut myeloid leukæmi og myelodysplastisk syndrom

    Rekrutterer

    1 1 1
    Tyskland