Afprøvning af medicinen empagliflozin til behandling af lavt antal hvide blodlegemer hos personer med glykogenose type Ib

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Glykogenose type Ib er en meget sjælden arvelig sygdom, der nedarves på en autosomal recessiv måde. Patienter med denne tilstand har ofte neutropeni, hvilket betyder, at de har for få neutrofiler i blodet. Neutrofiler er en type hvide blodlegemer, der hjælper kroppen med at bekæmpe infektioner. Når antallet af disse celler er for lavt, bliver patienter mere modtagelige for infektioner.

Dette studie undersøger brugen af empagliflozin som behandling for neutropeni hos patienter med glykogenose type Ib. Formålet med studiet er at vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af empagliflozin-behandling hos disse patienter. Empagliflozin er et lægemiddel, der oprindeligt blev udviklet til behandling af diabetes, men som nu undersøges for andre medicinske anvendelser.

Under studiet vil patienter modtage empagliflozin-behandling, og forskerne vil overvåge dem nøje for at registrere eventuelle bivirkninger og vurdere, hvor godt lægemidlet tolereres. Derudover vil studiet også undersøge, om behandlingen kan hjælpe med at genoprette normale niveauer og funktion af neutrofiler i blodet. Sikkerhedsdata vil blive indsamlet ved alle besøg gennem hele studieperioden for at sikre patienternes velvære.

1 opstartsbesøg og baseline evaluering

Du vil gennemgå en grundig medicinsk undersøgelse for at bekræfte, at du opfylder kriterierne for deltagelse i studiet.

Lægen vil kontrollere din diagnose af glykogenose type Ib, som er en sjælden arvelig sygdom, der påvirker kroppens evne til at lagre og frigive sukker.

Der vil blive taget blodprøver for at måle antallet af neutrofiler i dit blod. Neutrofiler er en type hvide blodlegemer, der hjælper med at bekæmpe infektioner.

Din NADPH-oxidase aktivitet i neutrofilerne vil også blive testet. Dette er et enzym, der hjælper neutrofilerne med at fungere korrekt.

Alle baseline værdier vil blive registreret som reference for at sammenligne med senere målinger under behandlingen.

2 start af behandling med empagliflozin

Du vil begynde at tage empagliflozin (handelsnavn Jardiance) i form af filmovertrukne tabletter.

Doseringen er 10 mg dagligt, som skal tages én gang om dagen.

Tabletten skal sluges hel og kan tages med eller uden mad.

Det er vigtigt at tage medicinen på samme tidspunkt hver dag for at opretholde en konstant mængde i blodet.

3 regelmæssige opfølgningsbesøg

Du vil have planlagte besøg på hospitalet eller klinikken med jævne mellemrum gennem hele studieperioden.

Ved hvert besøg vil lægen kontrollere dit helbred og spørge om eventuelle bivirkninger eller problemer, du måtte have oplevet.

Der vil blive taget blodprøver for at måle antallet af neutrofiler og kontrollere, om behandlingen virker.

Funktionen af dine neutrofiler vil også blive testet for at se, om de arbejder bedre end før behandlingen.

4 løbende overvågning af sikkerhed

Gennem hele studiet vil lægen nøje overvåge din sikkerhed og eventuelle bivirkninger fra empagliflozin.

Du skal straks rapportere alle nye symptomer eller problemer til lægen, uanset om du tror, de er relateret til medicinen eller ej.

Lægen vil registrere alle bivirkninger og vurdere deres alvorlighed og sammenhæng med behandlingen.

Hvis der opstår alvorlige bivirkninger, kan lægen beslutte at justere doseringen eller stoppe behandlingen.

5 evaluering af behandlingseffekt

Lægen vil regelmæssigt vurdere, om empagliflozin hjælper med at forbedre antallet af neutrofiler i dit blod.

Funktionen af neutrofilerne vil også blive testet for at se, om de bliver bedre til at bekæmpe infektioner.

Resultaterne fra dine blodprøver vil blive sammenlignet med baseline værdierne fra før behandlingen startede.

Disse målinger vil hjælpe med at bestemme, om medicinen er effektiv til behandling af neutropeni (lavt antal neutrofiler) hos patienter med glykogenose type Ib.

6 afslutning af studiet

Når studieperioden er slut, vil du have et afsluttende besøg, hvor lægen vil foretage en komplet evaluering af din tilstand.

Der vil blive taget endelige blodprøver og foretaget tests for at måle den samlede effekt af behandlingen.

Lægen vil diskutere resultaterne med dig og forklare, hvad der sker efter studiet.

Alle data om din deltagelse vil blive analyseret sammen med resultaterne fra andre deltagere for at vurdere medicinens sikkerhed og effekt.

Hvem kan deltage i forsøget?

Patienten skal være enten mand eller kvinde
Patienten skal være mindst 4 uger gammel
Patienten skal have en bekræftet diagnose af Ib glykogenose (en sjælden arvelig sygdom, der påvirker kroppens evne til at lagre og frigive sukker) gennem blodprøver eller gentest
Patienten skal have neutropeni (for få hvide blodlegemer af en bestemt type, hvilket gør det sværere at bekæmpe infektioner) og/eller unormal aktivitet af et enzym kaldet NADPH oxidase i neutrofile celler (en type hvide blodlegemer)
Hvis patienten er under 13 år, skal forældrene eller den lovlige værge give skriftligt samtykke til deltagelse
Hvis patienten er 13 år eller ældre men stadig et barn, skal både forældrene eller den lovlige værge og patienten selv give skriftligt samtykke
Hvis patienten er voksen, skal patienten selv give skriftligt samtykke til deltagelse i studiet

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage hvis du er gravid eller ammer dit barn
Du kan ikke deltage hvis du planlægger at blive gravid under studiet
Du kan ikke deltage hvis du har type 1 diabetes (sukkersyge hvor kroppen ikke producerer insulin) eller type 2 diabetes (sukkersyge hvor kroppen ikke bruger insulin ordentligt)
Du kan ikke deltage hvis du har alvorlige nyreproblemer eller kronisk nyresygdom (langvarige problemer med nyrernes funktion)
Du kan ikke deltage hvis du har alvorlige leverproblemer eller kronisk leversygdom (langvarige problemer med leverens funktion)
Du kan ikke deltage hvis du har diabetisk ketoacidose (en alvorlig komplikation hvor kroppen producerer for meget syre)
Du kan ikke deltage hvis du har haft ketoacidose (ophobning af syrer i blodet) inden for de sidste 3 måneder
Du kan ikke deltage hvis du har alvorlige hjerteproblemer eller hjertesvigt (når hjertet ikke kan pumpe blod effektivt)
Du kan ikke deltage hvis du tager medicin der hedder SGLT2-hæmmere (en type diabetesmedicin)
Du kan ikke deltage hvis du er allergisk over for empagliflozin eller andre bestanddele i medicinen
Du kan ikke deltage hvis du har hypovolæmi (for lidt væske i kroppen)
Du kan ikke deltage hvis du har haft amputationer (fjernelse af kropsdele) på grund af dårligt blodomløb
Du kan ikke deltage hvis du har aktive infektioner i kønsorganerne eller urinvejene
Du kan ikke deltage hvis du har immundefekt (svækket immunforsvar) ud over det der følger med GSD Ib
Du kan ikke deltage hvis du deltager i andre medicinsk forsøg samtidig

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn	By	Land	Status
Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka	Warszawa	Polen
Wfpzoouhzy Uwspxslnuyu Mqlcmeko	Warszawa	Polen

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Polen	rekrutterer ikke	07.03.2022

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Empagliflozin

Empagliflozin er et lægemiddel, der oprindeligt blev udviklet til behandling af diabetes type 2. Det virker ved at hjælpe nyrerne med at udskille overskydende sukker gennem urinen. I dette kliniske forsøg undersøges det, om empagliflozin kan hjælpe med at behandle neutropeni, som er en tilstand hvor kroppen har for få hvide blodlegemer til at bekæmpe infektioner. Neutropeni er en almindelig komplikation hos patienter med glykogenose type Ib, en sjælden genetisk sygdom der påvirker kroppens evne til at lagre og frigive sukker. Forskerne vil undersøge, om empagliflozin kan øge antallet af hvide blodlegemer og dermed hjælpe immunsystemet med at fungere bedre hos disse patienter.

Undersøgte sygdomme:

Neutropeni

Glykogenose type Ib – Glykogenose type Ib er en sjælden arvelig sygdom, der nedarves på autosomal recessiv måde. Sygdommen påvirker kroppens evne til at nedbryde glykogen, som er kroppens lagrede form for sukker. Patienter med denne tilstand har ofte problemer med neutrofiler, som er en type hvide blodlegemer der hjælper med at bekæmpe infektioner. Dette fører til neutropeni, hvilket betyder et unormalt lavt antal neutrofiler i blodet. Som følge heraf har patienterne øget risiko for at udvikle infektioner. Sygdommen kan også påvirke andre aspekter af immunsystemet og kroppens normale funktioner.

Forsøgs-ID:

2024-512840-52-00

Protokolkode:

EMPAtia

Forsøgsfase:

Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Afprøvning af medicinen empagliflozin til behandling af lavt antal hvide blodlegemer hos personer med glykogenose type Ib

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?