Dette studie undersøger Duchenne Muskeldystrofi, som er en sjælden genetisk sygdom, der påvirker musklerne og får dem til gradvist at blive svagere over tid. Sygdommen rammer primært drenge og begynder ofte at vise sig i den tidlige barndom. Studiet tester et lægemiddel kaldet viltolarsen, som gives gennem en blodåre hver uge i en dosis på 80 mg per kilogram kropsvægt. Formålet med studiet er at vurdere sikkerheden og hvor godt medicinen virker hos drenge med denne sygdom.
Dette er et forlængelsesstudium, hvilket betyder, at det kun er for drenge, der allerede har deltaget i et tidligere studie med samme medicin. Studiet er åbent, hvilket betyder, at både læger og deltagere ved, hvilken behandling der gives, og der sammenlignes ikke med andre behandlinger. Under studiet vil deltagerne få regelmæssige undersøgelser for at overvåge deres helbred og sikkerhed, herunder blodprøver, urinprøver, hjerteundersøgelser med elektrokardiogram og ultralydsscanninger af nyrerne.
Læger vil også måle, hvor godt drengenes muskler fungerer gennem forskellige tests, såsom hvor hurtigt de kan rejse sig, gå eller løbe korte afstande, og hvor langt de kan gå på seks minutter. De vil også teste muskelstyrken ved hjælp af et særligt måleinstrument og vurdere deres evne til at udføre daglige aktiviteter. Alle bivirkninger og ændringer i helbredstilstanden vil blive nøje overvåget og registreret gennem hele studieperioden.
Grækenland 
Holland 
Italien 
Norge 
Spanien 
Tjekkiet 
