Afprøvning af lægemidlet CRD-4730 til behandling af hjerterytmeforstyrrelser (CPVT)

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger en tilstand kaldet catecholaminerg polymorf ventrikulær takykardi, som er en sjælden hjerterytmeforstyrrelse der kan forårsage farlige uregelmæssige hjerteslag, især under fysisk aktivitet eller stress. Tilstanden opstår på grund af genetiske ændringer i hjertemuskelceller, som påvirker hjertets evne til at kontrollere calcium, et stof der er vigtigt for hjertets sammenskrækninger. Deltagerne i studiet vil blive behandlet med et eksperimentelt lægemiddel kaldet CRD-4730 eller placebo.

Formålet med studiet er at undersøge sikkerheden og tolerabiliteten af CRD-4730 hos personer med denne hjertetilstand. Studiet er designet som et crossover-studie, hvilket betyder at hver deltager vil modtage både det aktive lægemiddel og placebo i forskellige perioder, så forskerne kan sammenligne virkningen. Under studiet vil deltagerne gennemgå forskellige undersøgelser for at vurdere hjertets funktion, herunder belastningstest på motionscykel for at se, hvordan hjertet reagerer under fysisk aktivitet.

Studiet vil foregå over flere behandlingsperioder, hvor deltagerne vil modtage gentagne doser af enten CRD-4730 eller placebo. Mellem behandlingsperioderne vil der være pauser, så kroppen kan rense det foregående lægemiddel ud. Under hele forløbet vil deltagernes sikkerhed blive overvåget nøje gennem regelmæssige lægeundersøgelser, hjerteundersøgelser kaldet elektrokardiogram, og blodprøver for at måle lægemidlets koncentration i kroppen og kontrollere for eventuelle bivirkninger.

1 indledende screening og undersøgelser

Du vil gennemgå omfattende undersøgelser for at sikre, at du opfylder kriterierne for at deltage i studiet. Dette inkluderer blodprøver, elektrokardiogram (hjertets elektriske aktivitet), fysisk undersøgelse og gennemgang af din medicinske historie.

Du skal have en bekræftet diagnose af katecholaminerg polymorf ventrikulær takykardi (CPVT) baseret på genetisk screening og kliniske symptomer.

Du skal gennemgå en ergometer-stresstest (EST), hvor din hjerterytme overvåges under fysisk anstrengelse. Under denne test skal der identificeres mindst 10 ekstrasystoler (ekstra hjerteslag) per minut eller andre uregelmæssige hjerterytmer.

2 første behandlingsperiode

Du vil blive tilfældigt tildelt til enten at modtage CRD-4730 tabletter eller placebo tabletter (inactive tabletter der ligner det rigtige lægemiddel).

Du vil tage tabletterne dagligt i en bestemt periode. Den præcise dosering og varighed vil blive bestemt af lægeholm.

Under denne periode vil du blive overvåget tæt for eventuelle bivirkninger og ændringer i dit helbred.

3 hvileperiode mellem behandlinger

Efter den første behandlingsperiode vil der være en udskylningsperiode, hvor du ikke tager noget studiemedicin.

Denne periode giver din krop tid til at fjerne al studiemedicin fra dit system, før du begynder den næste behandling.

4 anden behandlingsperiode

Du vil skifte til den anden behandling. Hvis du fik CRD-4730 i første periode, vil du nu få placebo, og omvendt.

Du vil igen tage tabletterne dagligt i samme periode som før.

Hverken du eller lægeholm vil vide, hvilken behandling du får i hver periode, indtil studiet er afsluttet.

5 løbende overvågning gennem hele studiet

Under begge behandlingsperioder vil du gennemgå regelmæssige ergometer-stresstests for at måle ændringer i din hjerterytme.

Der vil blive taget blodprøver for at måle koncentrationen af CRD-4730 i dit blod.

Du vil blive overvåget nøje for eventuelle bivirkninger eller ændringer i dit helbred.

Du skal fortsætte med at tage din normale hjertmedicin i samme dosering som før studiet.

6 afslutning af studiet

Efter begge behandlingsperioder vil du gennemgå en afsluttende undersøgelse.

Dette inkluderer en sidste ergometer-stresstest, blodprøver og fysisk undersøgelse.

Du vil blive fulgt i en kort periode efter den sidste dosis for at sikre, at der ikke opstår forsinkede bivirkninger.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal være i stand til at forstå det skriftlige samtykke, underskrive det med et vidne til stede, og være villig til at følge undersøgelsens krav
Du skal være mand eller kvinde, mindst 18 år gammel og have opnået den lovlige voksenalder i dit område
Du skal være ved generelt godt helbred bortset fra din CPVT-diagnose (en hjerterytmeforstyrrelse), som vurderet gennem din sygehistorie, blodprøver, måling af vitale tegn, hjerterytmeundersøgelse (EKG) og fysisk undersøgelse
Du skal have en bekræftet CPVT-diagnose baseret på genetisk screening for en sygdomsfremkaldende mutation i ryanodine receptor (RYR2) genet og kliniske symptomer, der passer med CPVT. Tidligere genetiske test dokumenteret i din journal er acceptable, hvis de bekræftes af undersøgeren
Du skal kunne gennemføre en belastningstest (EST), hvor hyppige ekstra hjerteslag (PVC’er) – mindst 10 per minut – ventrikulær bigemini (hvor hvert andet hjerteslag er unormalt) eller højere grader af ventrikulære arytmier (unormale hjerterytmer) kan identificeres
Du skal have været på en stabil dosis af mindst ét antiarytmisk lægemiddel (medicin mod hjerterytmeforstyrrelser), herunder betablokkere men ikke amiodaron, i 4 uger før screeningen, medmindre du tidligere ikke har kunnet tåle denne type behandling
Hvis du er kvinde, skal du opfylde mindst ét af følgende kriterier: være i overgangsalderen (ingen menstruation i 12 måneder i træk og høje hormonniveauer) i mindst 1 år, være permanent steriliseret gennem operation, acceptere at bruge meget effektiv prævention plus en barrieremetode indtil 33 dage efter sidste dosis, have en steriliseret mandlig partner som eneste seksuelle partner, eller praktisere sand afholdenhed. Du må heller ikke donere æg i studieperioden
Hvis du er mand, skal du være steriliseret og bruge kondom, eller hvis du har en kvindelig partner, der kan blive gravid, bruge kondom i 93 dage efter sidste dosis (og din partner skal bruge effektiv prævention), eller hvis din partner ikke kan blive gravid, bruge kondom i 3 dage efter sidste dosis, eller praktisere sand afholdenhed. Du må ikke donere sæd i 93 dage efter sidste dosis

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage hvis du har andre alvorlige hjerteproblemer ud over CPVT (catecholaminergic polymorphic ventricular tachycardia), som er en sjælden hjerterytmeforstyrrelse
Du kan ikke deltage hvis du tager andre lægemidler, der påvirker hjerterytmen, og som ikke kan stoppes sikkert under studiet
Du kan ikke deltage hvis du har svær lever- eller nyresygdom
Du kan ikke deltage hvis du er gravid eller ammer
Du kan ikke deltage hvis du planlægger at blive gravid under studieperioden
Du kan ikke deltage hvis du har haft alvorlige allergiske reaktioner over for lignende lægemidler
Du kan ikke deltage hvis du har en pacemaker (hjertestimulator) eller ICD (implanterbar hjertestarter), medmindre lægen vurderer det er sikkert
Du kan ikke deltage hvis du har en ustabil hjertesygdom, hvor tilstanden ændrer sig hurtigt
Du kan ikke deltage hvis du har haft et hjerteanfald inden for de seneste 3 måneder
Du kan ikke deltage hvis du har et blodtryk, der ikke er kontrolleret med medicin
Du kan ikke deltage hvis du har diabetes, som ikke er godt reguleret
Du kan ikke deltage hvis du tager stoffer eller har et alkoholforbrug, som lægen vurderer kan påvirke studiet
Du kan ikke deltage hvis du ikke er i stand til at forstå eller følge studiets instruktioner
Du kan ikke deltage hvis du deltager i andre medicinforsøg på samme tid
Du kan ikke deltage hvis du er under 18 år

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Hospital Sant Joan De Deu Barcelona	Esplugues de Llobregat	Spanien
Centre Hospitalier Universitaire De Nantes	Nantes	Frankrig
Centre Hospitalier Lyon Sud	Pierre Bénite	Frankrig
Hopital Beaujon	Clichy	Frankrig
Fondazione Salvatore Maugeri Clinica Del Lavoro E Della Riabilitazione	Pavia	Italien
Anttipjgo Uip	Amsterdam	Holland

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Frankrig	rekrutterer	01.01.2026
Holland	rekrutterer	01.01.2026
Italien	rekrutterer	01.01.2026
Spanien	rekrutterer	01.01.2026

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Crd-4730

CRD-4730 er et eksperimentelt lægemiddel, der undersøges som en potentiel behandling for personer med catecholaminerg polymorf ventrikulær takykardi (CPVT). CPVT er en sjælden hjertelidelse, der kan forårsage farlige hjerterytmeforstyrrelser, især under fysisk aktivitet eller stress. CRD-4730 er designet til at hjælpe med at stabilisere hjerterytmen og reducere risikoen for disse farlige rytmeforstyrrelser hos patienter med denne tilstand. I dette studie vil forskerne undersøge, om medicinen er sikker og godt tolereret, når den gives gentagne gange til personer med CPVT.

Catecholaminergic Polymorphic Ventricular Tachycardia – En sjælden genetisk hjertesygdom, der påvirker hjertets elektriske system og forårsager farlige hjerterytmeforstyrrelser. Sygdommen opstår typisk, når personer med denne tilstand udsættes for fysisk eller følelsesmæssig stress. Hjertet begynder at slå meget hurtigt og uregelmæssigt, hvilket kan føre til bevidstløshed. Tilstanden skyldes fejl i gener, der kontrollerer calcium-håndtering i hjertemuskelcellerne. Symptomerne viser sig ofte første gang i barndommen eller ungdommen, især under motion eller stressende situationer. Sygdommen er arvelig og kan gå i arv fra forældre til børn.

Forsøgs-ID:

2024-515564-32-00

Protokolkode:

CRD-4730-202

NCT ID:

NCT06658899

Forsøgsfase:

Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Afprøvning af lægemidlet CRD-4730 til behandling af hjerterytmeforstyrrelser (CPVT)

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?