Du vil gennemgå omfattende screening undersøgelser for at bekræfte, at du opfylder betingelserne for at deltage i studiet.

Der vil blive taget blodprøver og urinprøver for at måle dit ammoniakniveau over en 24-timers periode. Ammoniak er et stof, der kan opbygges i dit blod, når din krop ikke kan nedbryde proteiner korrekt.

Du skal være indlagt på hospitalet i 24 timer for at få taget disse prøver regelmæssigt.

Lægen vil kontrollere, at dit ammoniakniveau er stabilt, og at du ikke har haft akutte episoder med forhøjet ammoniak inden for de sidste 4 uger.

Du vil få en kognitiv vurdering, som tester din hukommelse og tænkeevne.

Der vil blive udfyldt spørgeskemaer om dit helbred og livskvalitet.

Du vil blive tildelt enten den eksperimentelle behandling avalotcagene ontaparvovec eller en placebo (uvirksomme stoffer). Ingen ved, hvad du får før studiet er færdigt.

Avalotcagene ontaparvovec er et genbehandlingspræparat, der indeholder en modificeret virus, som bringer et normalt OTC-gen ind i dine leverceller.

Behandlingen gives som en engangsdosis gennem en infusion direkte i en vene.

Under infusionen vil du blive overvåget nøje for eventuelle reaktioner.

Efter infusionen starter du behandling med prednisolon, som er et steroidmedicin, der hjælper med at forebygge immunreaktioner mod genbehandlingen.

Du vil få enten Prednisolon STADA® 5 mg tabletter, Prednisolon STADA® 10 mg tabletter eller placebo tabletter.

Medicinen tages som tabletter gennem munden hver dag i de første 4 uger efter infusionen.

Den nøjagtige dosis vil blive bestemt af lægen baseret på din vægt og tilstand.

Du vil have regelmæssige ambulante besøg på hospitalet for overvågning.

Der vil blive taget blodprøver for at måle dit ammoniakniveau og kontrollere for eventuelle bivirkninger.

Du skal fortsætte med at tage din normale ammoniakbindende medicin og følge din proteinfattige kost som sædvanlig.

Du vil få foretaget regelmæssige urinprøver og leverprøver for at vurdere, hvordan behandlingen virker.

Du vil fortsætte med at have regelmæssige hospitalsbøg for overvågning af dit helbred.

I uge 36 vil du få foretaget en omfattende 24-timers ammoniaktest, som er det primære mål for studiet.

Du skal være indlagt på hospitalet i 24 timer for denne test, hvor der tages blodprøver hver time.

Under denne periode vil lægen vurdere, om genbehandlingen har forbedret din evne til at håndtere ammoniak.

Du vil fortsætte med at få kognitive tests og udfylde spørgeskemaer om livskvalitet.

Efter uge 36 fortsætter opfølgningen for at vurdere de langsigtede virkninger af behandlingen.

Du vil have mindre hyppige hospitalsbøg, men fortsat regelmæssig overvågning.

I uge 64 vil der blive foretaget en anden 24-timers ammoniaktest for at måle den langsigtede virkning.

Lægen vil overvåge dig for eventuelle antistoffer mod OTC, som kan udvikles som reaktion på genbehandlingen.

Du skal fortsætte med at rapportere eventuelle symptomer eller ændringer i dit helbred.

Du vil få foretaget regelmæssige tests med [1-13C]natriumacetat, som er en særlig form for salt, der hjælper med at måle, hvor godt din lever fungerer.

Denne test gives som en infusion i en vene sammen med normal saltvand.

Du kan også få en mundlig opløsning til nogle af testene.

Alle disse tests hjælper lægen med at forstå, hvor godt genbehandlingen virker i din krop.

Ved afslutningen af studiet vil lægen vurdere din samlede respons på behandlingen.

Du vil blive klassificeret som enten en ‘fuldstændig responder’, ‘responder’ eller ‘ikke-responder’ baseret på dit ammoniakniveau og evnen til at håndtere protein i kosten.

Der vil blive foretaget en samlet vurdering af alle bivirkninger og sikkerhedsdata.

Du vil få information om de langsigtede resultater og eventuelle anbefalinger for fremtidig behandling.