Sikkerhed og tolerabilitet af TAK-360 hos patienter med narcolepsi med katapleksi (type 1)

2 1

Hvad handler dette forsøg om?

Undersøgelsen omhandler Narcolepsy with Cataplexy, en sjælden søvnforstyrrelse hvor personer oplever overdreven søvnighed i dagtimerne og pludselige, kortvarige svagheder i musklerne kaldet cataplexy. Tilstanden klassificeres også som NT1. Formålet med undersøgelsen er at vurdere sikkerhed og tolerabilitet af det nye lægemiddel TAK-360 ved at registrere eventuelle bivirkninger under behandlingen.

Studiet er randomiseret, dobbelt‑blindet og placebo‑kontrolleret, hvilket betyder at deltagerne tilfældigt får enten TAK-360 eller en inaktiv substans (placebo) uden at vide, hvad de får, og hverken de eller forskerne ved, hvem der får hvilken behandling. Deltagerne får tabletter indtaget gennem munden over flere uger og mødes regelmæssigt på klinikken for at blive undersøgt for bivirkninger, udfylde spørgeskemaer om søvnighed og gennemgå søvntests som MWT (en test hvor man måler hvor hurtigt man falder i søvn) samt spørgeskemaet ESS (et selvrapporteret mål for daglig søvnighed). Efter seks uger evalueres også WCR, som måler hvor mange gange patienten vågner i løbet af natten. Resultaterne vil give information om hvordan lægemidlet påvirker søvnmønstre og sikkerhedsprofilen.

1 randomisering og start af behandling

efter tilmelding får du en randomisering, hvor du placeres i enten gruppen der modtager tak-360 eller gruppen der modtager placebo. begge produkter er orale filmbelagte tabletter.

du skal indtage én tablet dagligt, dosis er angivet som 0 mg (ingen aktiv dosis angivet). behandlingen fortsætter i seks uger.

2 baseline vurdering før første dosis

før du tager den første tablet udføres en grundlæggende vurdering, herunder multiple sleep latency test (mwt) som måler hvor hurtigt du falder i søvn, samt udfyldelse af epworth sleepiness scale (ess) – et spørgeskema om søvnighed.

resultaterne fra disse undersøgelser bruges som udgangspunkt for senere sammenligninger.

3 daglig indtagelse af tablet

du tager den tildelte tablet hver morgen med vand.

det er vigtigt at notere eventuelle bivirkninger eller ubehag, som kan forekomme under behandlingen.

4 ugentlige sikkerhedskontroller

i løbet af de seks uger planlægges kontrolbesøg hver anden uge, hvor lægepersonale indsamler oplysninger om bivirkninger (treatment‑emergent adverse events (teae)) og generel trivsel.

blodprøver eller andre simple undersøgelser kan foretages for at vurdere sikkerheden.

5 uge 6 evaluering

ved afslutningen af de seks uger gentages mwt, ess og en vurdering kaldet wcr (en specifik måling af kataplexi).

alle indsamlede data sammenlignes med baseline for at se om der er ændringer.

forekomsten af mindst én teae registreres som en primær sikkerhedsparameter.

6 afslutning af behandlingen

efter den sidste evaluering stopper du med at tage tabletterne.

en afsluttende sikkerhedsvurdering foretages, og du informeres om eventuelle videre opfølgningsplaner.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal være villig og i stand til at forstå og følge alle studieprocedurer, som lægen vurderer.
Du skal have givet informeret samtykke, det vil sige underskrevet en skriftlig formular, før nogen undersøgelser påbegyndes.
Du skal være mellem 18 og 70 år gammel på tidspunktet for underskrivelsen af samtykkeformularen.
Din kropsmasseindeks (BMI) skal ligge mellem 18 og 40 kg/m² (vægt i forhold til højde).
Du skal have en diagnose på narcolepsi type 1 (narcolepsi med katapleksi) ifølge de officielle søvnforstyrrelseskriterier (ICSD‑3) og have testresultater, der understøtter diagnosen.
Du skal enten være positiv for HLA‑genotypen HLA‑DQB1*06:02 (homozygot eller heterozygot) eller have en lav koncentration af CSF‑hypocretin‑1 (≤110 pg/mL), som måles i cerebrospinalvæsken.
Lægen skal vurdere, at du er tilstrækkeligt sund til at deltage, baseret på laboratorietests, din sygehistorie, fysisk undersøgelse, 12‑lead elektrokardiogram (EKG) og måling af vitale tegn.
Du skal acceptere at følge de foreskrevne præventionskrav (brug af prævention).
Afhængig af landets regler kan du skulle være tilknyttet en social sikringsordning eller være berettiget til en sådan.

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Har en anden medicinsk lidelse end narcolepsi med katapleksi, som giver overdreven søvnighed om dagen (følelse af at være meget træt i løbet af dagen).
Har haft hjerteinfarkt (blodprop i hjertet), skjoldbruskkirtelsygdom, koronar hjertesygdom (blodkar i hjertet er tilstoppede), hjerterytmeforstyrrelse (uregelmæssig hjerterytme) eller hjertesvigt, eller en anden løbende tilstand som lægen mener gør deltagelse usikker.
Har nuværende eller nylig (inden for 6 måneder) mave‑tarm-sygdom, som kan påvirke, hvordan kroppen optager medicinen.
Har haft kræft inden for de sidste 5 år (undtagen visse hudkræftformer som basalcellet karcinom eller in situ karcinom, som er helt behandlet).
Har haft en betydelig hovedskade eller hovedtraume.
Har haft epilepsi, anfald eller kramper (undtagen et enkelt feberanfald i barndommen).
Har haft cerebral iskæmi (blodforsyningen til hjernen er nedsat), forbigående iskæmisk anfal (TIA) inden for 5 år, en intrakraniel aneurisme (udposning i en blodkar i hjernen) eller en arteriovenøs misdannelse (unormal blodkarsammenslutning).
Har alvorlige eller mange allergier (fx mad, medicin eller latex) eller har haft en anafylaktisk reaktion (livstruende allergisk reaktion) på medicin eller mad.
Er kendt allergisk over for nogen af komponenterne i TAK-360 eller lignende stoffer.
Har haft større operation eller har doneret eller mistet en enhed blod (ca. 500 ml) inden for 4 uger før screeningsbesøget.
Kan ikke undgå eller forventer at spise madvarer, som er udelukket i studiet.
Har deltaget i et andet klinisk forsøg med et undersøgende lægemiddel inden for den tidsramme, som lægen angiver.
Planlægger at deltage i et andet interventionalt studie samtidig eller har tidligere deltaget i en anden del af dette studie.
Har tidligere stoppet en orexin‑receptor‑2‑agonist, herunder TAK-360, på grund af sikkerheds‑ eller tolerabilitetsproblemer.
Har positiv test for hepatitis B, hepatitis C eller HIV ved screening.
Har positiv graviditetstest eller ammer.
Har positiv urinprøve for narkotika eller alkohol ved screening (med undtagelse af lovligt ordinerede stimulanser).
Er ansat på forsøgsstedet eller er i en nær familie med en ansat, som er involveret i forsøget.
Indtager store mængder koffein.
Indtager store mængder alkohol.
Har sen sengetid efter 01:00, arbejder nattevagt eller skiftarbejde, har haft betydelig jetlag eller planlægger rejse med jetlag inden for de næste 6 måneder.
Ifølge lægen er usandsynligt, at personen vil følge protokollen eller er på anden måde uegnet.
Betragtes som en sårbar person i henhold til lokale regler (fx personer under retlig beskyttelse, i fængsel, uden samtykke til psykiatrisk behandling osv.).

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Azienda Unita Sanitaria Locale Di Bologna	Bologna	Italien
Hospital Clinic De Barcelona	Barcelona	Spanien
Centre Hospitalier Universitaire De Montpellier	Montpellier	Frankrig
Centro Ricerche Cliniche Di Verona S.r.l.	Verona	Italien
Hopital Beaujon	Clichy	Frankrig

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Frankrig	rekrutterer endnu ikke	01.06.2026
Italien	rekrutterer endnu ikke	01.06.2026
Spanien	rekrutterer endnu ikke	01.06.2026

Forsøgssteder

TAK-360 er et eksperimentelt lægemiddel, der gives som en filmbelagt tablet, som du tager gennem munden. Det undersøges i denne kliniske undersøgelse for at se, om det kan hjælpe personer med narcolepsi type 1, som oplever pludselige anfald af muskelsvaghed (katapleksi). Forskerne vil primært kigge på, om lægemidlet er sikkert og tolereres godt, samt om det kan forbedre symptomerne på narcolepsi. Deltagerne får tabletterne i en dobbeltblind opsætning, så hverken de eller lægerne ved, om de får lægemidlet eller placebo.

Narcolepsy with Cataplexy (NT1) – Narcolepsi med katapleksi (NT1) er en kronisk søvnforstyrrelse, der giver en vedvarende trang til at sove i løbet af dagen. Personer oplever pludselige søvnanfald, selvom de er i aktivitet, og kan få pludselig svaghed eller lamning i musklerne, typisk udløst af stærke følelser som latter eller overraskelse. Tilstanden starter ofte i teenageårene eller tidlig voksenalder og kan blive mere udtalt, efterhånden som symptomerne gentages. Over tid kan antallet af søvnangreb og katapleksieepisoder variere, men de har en tendens til at forblive til stede gennem livet. Søvnmønstre kan ændre sig, så natlige søvnrutiner kan blive fragmenterede. Tilstanden påvirker daglig funktion og kan føre til færre sociale eller arbejdsmæssige aktiviteter.

Forsøgs-ID:

2025-522587-33-00

Protokolkode:

TAK-360-2004

Forsøgsfase:

Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Sikkerhed og tolerabilitet af TAK-360 hos patienter med narcolepsi med katapleksi (type 1)

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?