Prednisone er et kortikosteroid, som ofte bruges til at dæmpe betændelse og undertrykke immunsystemet. I denne undersøgelse gives det som en baggrundsbehandling for at hjælpe med at kontrollere betændelsesreaktioner, der kan forekomme under de andre medicinske procedurer.
Melpida er den eksperimentelle behandling, der undersøges i denne kliniske test. Det er en genbaseret terapi, der gives direkte i rygmarvsvæsken (intrathecalt) for at forsøge at korrigere den genetiske fejl, der forårsager spastisk paraplegi type 50. Formålet er at se, om behandlingen er sikker og om den kan forbedre patienternes symptomer.
Tacrolimus er et immunsuppressivt lægemiddel, der reducerer kroppens afstødning af fremmede stoffer. I studiet anvendes det som en baggrundsmedicin for at forhindre, at immunsystemet reagerer på den genbaserede terapi.
Diphenhydramin er et antihistamin, som almindeligvis bruges til at forebygge allergiske reaktioner og reducere kløe. I denne trial gives det for at minimere risikoen for allergiske eller overfølsomhedsreaktioner på de andre injicerede stoffer.
Methylprednisolon er et andet kortikosteroid, der giver stærk antiinflammatorisk effekt. Det anvendes som en del af den baggrundsbehandling for at kontrollere betændelse og hævelse, der kan opstå under proceduren.
Paracetamol (ofte kombineret med kodein og buclizin) er et smertestillende og febernedsættende middel. Det bruges i trialen til at lindre smerte og ubehag, som kan forekomme efter de forskellige indgreb.
Sirolimus er et immunsuppressivt lægemiddel, som hjælper med at forhindre afstødning af fremmede materialer i kroppen. Det anvendes som en baggrundsmedicin for at støtte den generelle immunsuppression i forbindelsen med den eksperimentelle behandling.
Gadoterinsyre er et kontrastmiddel, der injiceres i blodet for at forbedre billeddiagnostik ved MR-scanninger. I denne undersøgelse bruges det til at give klare billeder af hjernen og rygmarven, så forskerne kan vurdere, hvordan den nye behandling påvirker patienterne.