Undersøgelse af hu14.18K322A, irinotecan og temozolomid i kombination med kemoterapi hos børn og unge med højrisiko neuroblastom (relapseret eller refraktært)

4 1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Den kliniske undersøgelse omfatter børn og unge med højrisiko neuroblastoma, en sjælden kræft i nerveceller, der ofte vender tilbage eller ikke svarer på almindelig behandling. Deltagerne får en kombination af en ny monoklonal antistof kaldet hu14.18K322A sammen med konventionel kemoterapi, herunder lægemidler som temozolomide og irinotecan. Monoklonale antistoffer er laboratoriefremstillede proteiner, der kan genkende og binde sig til kræftceller.

Formålet er at undersøge, om kombinationen kan få tumoren til at krympe eller forsvinde. Deltagerne får behandlingen i flere cyklusser over flere måneder, med regelmæssige kontrolundersøgelser for at se, hvordan sygdommen reagerer og for at følge eventuelle bivirkninger. Efter afslutning af behandlingen fortsætter opfølgning for at vurdere langtidsresultater.

1 start af behandling

på den første dag i studiet modtager du den første dosering af de foreskrevne lægemidler i henhold til protokollen.

alle lægemidler gives baseret på din krops overfladeareal (mg/m2).

2 administration af <b>temodal 5 mg hårde kapsler</b>

temodal indeholder stoffet temozolomid.

den ordinerede dosis er 100 mg/m2.

kapslerne tages som angivet i protokollen, typisk én gang om dagen i den periode der er fastsat af studiet.

3 administration af <b>daretabart</b>

daretabart er en humaniseret igg1 (k322a) monoklonal antistof rettet mod gd2.

den ordinerede dosis er 60 mg/m2.

daretabart gives som en intravenøs infusion (gennem en vene) på den angivne dag i hver behandlingscyklus.

4 administration af <b>irinotecan</b>

irinotecan er et kemoterapeutisk middel.

den ordinerede dosis er 50 mg/m2.

irinotecan gives som en intravenøs infusion i overensstemmelse med protokollens tidsplan.

5 overvågning og undersøgelser efter hver cyklus

efter hver behandlingscyklus udføres blodprøver for at kontrollere din blodstatus og leverfunktion.

billeddiagnostik (fx scanning) kan udføres for at vurdere tumorrespons.

alle resultater registreres for at vurdere sikkerhed og effekt.

6 gentagelse af behandlingscyklusser

de tre lægemidler (temodal, daretabart og irinotecan) administreres i flere cyklusser i overensstemmelse med studiets protokol.

hver cyklus gentages efter den tidsinterval der er fastsat i studiet, indtil den samlede planlagte behandlingsvarighed er afsluttet.

7 slut på behandling og afsluttende evaluering

når den sidste cyklus er gennemført, afholdes en afsluttende klinisk vurdering.

der foretages en endelig analyse af behandlingens effekt og sikkerhed.

resultaterne anvendes til at besvare studiets primære og sekundære mål.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Patienten skal være mindst 18 måneder gammel, men yngre end 18 år.
  • Patienten skal have fået diagnosticeret HRNB (høj‑risiko neuroblastom) med spredning til andre dele af kroppen, bekræftet ved en vævsundersøgelse.
  • Patientens sygdom skal kunne måles eller evalueres efter de almindelige billeddiagnostiske kriterier (INRC).
  • Patienten skal have en Lansky performance status (for yngre børn) eller Karnofsky performance status (for ældre) på mindst 50 %, hvilket betyder, at de kan klare de fleste daglige aktiviteter.
  • Patienten skal være kommet sig efter bivirkninger fra tidligere kemoterapi i overensstemmelse med hospitalets retningslinjer.
  • Der skal være mindst 2 uger mellem eventuel større tumorskirurgi og studiets start, og patienten skal være helt restitueret fra operationens komplikationer.
  • Blodprøver skal vise tilstrækkelig blodcellefunktion: trombocytter (blodplader) ≥ 50 × 10⁹/L og neutrofiler (en type hvide blodceller) ≥ 0,5 × 10⁹/L.
  • Nyrefunktionen skal være inden for grænserne: serumcreatinine ≤ 1,5 × den aldersspecifikke normalværdi og en estimeret glomerulær filtrationsrate (eGFR) på mindst 60 mL/min (Schwartz‑formlen).
  • Leversystemet skal fungere normalt: AST eller ALT ≤ 3 × normal (eller ≤ 5 × normal ved levermetastaser) og samlet bilirubin ≤ 1,5 × normal.
  • Hjertet skal have en forkortningsfraktion på mindst 27 % eller en ejektionsfraktion på mindst 50 % på en ultralyd, og QTc-intervallet på EKG skal være ≤ 450 ms.
  • Lungefunktionen skal være normal: iltmætning i normal luft er OK, og der må ikke være åndenød i hvile.
  • Der må ikke være aktiv sygdom i centralnervesystemet (hjerne eller rygmarv), og ingen pågående CNS‑toksicitet. Patienter med velkontrollerede epilepsi kan dog deltage.
  • Patienten skal acceptere graviditetstest og bruge en acceptabel præventionsmetode, hvis relevant.
  • Hvis patienten er en fertil og seksuelt aktiv mand, skal han acceptere at bruge kondom.
  • Patienten skal være villig og i stand til at give en skriftlig, frivillig samtykkeerklæring (assent).
  • En forælder eller juridisk værge skal kunne give en skriftlig, frivillig informeret samtykkeerklæring.
  • For deltagere i tilbagefaldsgruppen (Sub‑protokol A): patienten må kun have haft deres første eller andet tilbagefald, og sygdommen skal have været stabil eller responderet (stabil sygdom, mindre respons, delvis respons eller komplet respons) på tidligere behandling.
  • Hvis patienten tidligere har fået anti‑GD2-terapi, skal den sidste dosis være mindst 14 dage siden, og der må ikke være nogen vedvarende bivirkninger.
  • Hvis patienten har gennemgået intensiv kemoterapi med stamcelletransplantation (AHCT), skal mindst 6 uger være gået siden denne behandling.
  • For deltagere i den refraktære gruppe (Sub‑protokol B): patienten skal have sygdom, der ikke har svaret på mindst fire cyklusser af indledende kemoterapi, uden tegn på sygdomsprogression. Refraktær defineres som stabil sygdom, mindre respons eller delvis respons med mindst én metastase tilbage.
  • Den oprindelige tumor skal være dokumenteret.
  • Sygdommen skal kunne måles ved tværsnitsbilleddannelse (CT‑ eller MR‑scanning) i overensstemmelse med INRC-kriterierne.

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Aktiv, ukontrolleret infektion på tilmeldingsdagen, herunder kendt HIV (humant immundefektvirus) eller aktiv/kronisk HCV/HBV (hepatitis C eller B) infektion.
  • Alle forhold der gør, at den foreslåede behandling ikke kan gives (såkaldte kontraindikationer).
  • Diarré, der er værre end grad 2 (alvorlig diarré).
  • Sygdom i et vigtigt organ (fx hjerte, lever eller nyrer) som påvirker organets funktion.
  • Har haft en allogen stamcelletransplantation for mindre end 6 måned siden eller har fået en organtransplantation.
  • Er i hemodialyse (blodet renses med maskine fordi nyrerne ikke fungerer).
  • Behøver eller forventes at få systemiske kortikosteroider (stærke antiinflammatoriske piller).
  • Bruger andre immunosuppressive lægemidler (medicin der svækker immunsystemet).
  • Har taget enzyminducerende antikonvulsiva (medicin mod epilepsi som påvirker leverens evne til at nedbryde andre lægemidler) i mindst 7 dage før tilmelding.
  • Har fået en anden malignitet (kræft) end neuroblastom.
  • Har symptomer på kongestiv hjertesvigt (hjertet kan ikke pumpe blodet effektivt).
  • Har haft en grad 4 allergisk reaktionanti‑GD2‑antistof eller en reaktion som førte til permanent stop af den behandling.
  • Deltager i et andet dobbeltblindt studie eller et IMP‑studie (undersøgelse med nyt lægemiddel) inden for 14 dage eller 5 halveringstider før screening eller under dette studie.
  • Kvinder som ammer, er gravide eller planlægger at blive gravide.
  • Har ikke overholdt de nødvendige udvaskningsperioder (tid før første dosis hvor andre lægemidler skal stoppes).
  • Har en løbende medicin, som kan påvirke studiets behandling.
  • Har en underliggende tilstand som kan true sikkerheden for deltageren.
  • For sub‑protokol A: patienten har kun refraktær sygdom (sygdom som ikke svarer på behandling).
  • For sub‑protokol A: patienten har sygdomsprogression under induktionsbehandling (forværring mens den første behandling gives).
  • For sub‑protokol A: patienten har ikke stabiliseret eller responderet på tidligere anti‑GD2‑monoklonalt antistof i kombination med kemoterapi.
  • For sub‑protokol B: der er bevis for progressiv sygdom (PD) i den primære tumor eller i metastaser i blødt væv eller knogle.
  • For sub‑protokol B: patienten har påbegyndt konsoliderings‑ eller vedligeholdelsesbehandling.
  • For sub‑protokol B: patienten har tidligere fået anti‑GD2‑monoklonalt antistof behandling.

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Institut Gustave Roussy Villejuif Frankrig
Institut Curie – Site Paris Paris Frankrig
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe Valencia Spanien

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Universitaetsklinikum Tuebingen AöR Tübingen Tyskland
Charite Universitaetsmedizin Berlin KöR Berlin Tyskland
Rigshospitalet København Danmark
Children’s Health Ireland Dublin Irland
Hospital Sant Joan De Deu Barcelona Esplugues de Llobregat Spanien
Uflkppoapl Hpotwydw Ccaopls Köln Tyskland
Aohicdfcyo Psavyhnj Hanertpe Da Msqqmerlj Marseille Frankrig
Husarlri Vwkg dnzuuuhz Barcelona Spanien

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Danmark Danmark
rekrutterer endnu ikke
01.07.2026
Frankrig Frankrig
rekrutterer endnu ikke
01.07.2026
Irland Irland
rekrutterer endnu ikke
01.07.2026
Spanien Spanien
rekrutterer endnu ikke
01.07.2026
Tyskland Tyskland
rekrutterer endnu ikke
01.07.2026

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

temozolomide er en kemoterapi‑medicin, der virker ved at beskadige DNA i kræftceller, så de ikke kan vokse eller dele sig. I denne undersøgelse gives den sammen med andre behandlinger for at hjælpe med at bekæmpe den højrisikobaserede neuroblastom.

hu14.18K322A er en menneskelig monoklonal antistof‑behandling, som er designet til at genkende og binde sig til et særligt molekyle (GD2) på overfladen af neuroblastomceller. Når antistoffet binder sig, hjælper det immunsystemet med at angribe og ødelægge kræftcellerne. I studiet gives denne behandling i kombination med kemoterapi for at forbedre behandlingsresultaterne.

irinotecan er en anden type kemoterapi, der forstyrrer cellernes evne til at kopiere deres DNA, hvilket får kræftcellerne til at dø. Den bruges i kombination med de andre lægemidler i forsøget for at øge den samlede effekt mod neuroblastom.

Undersøgte sygdomme:

Relapsed high-risk neuroblastoma – Det er en kræft i nerveceller, der typisk starter i binyrerne eller omkring rygsøjlen og klassificeres som højrisiko på grund af hurtig vækst og spredning. Efter den første behandling kan sygdommen vende tilbage med nye tumorer eller vækst på de oprindelige steder. Tilbagefaldet betyder, at de overlevende kræftceller begynder at dele sig igen og øger tumorbyrden.
Refractory high-risk neuroblastoma – Det er den samme type kræft, men den reagerer ikke på den indledende behandling. Kræftcellerne fortsætter med at vokse trods behandling, hvilket fører til en stigende tumorstørrelse og mulig spredning. Denne tilstand viser, at sygdommen er resistent over for standardmediciner og forbliver aktiv.

Forsøgs-ID:
2025-524397-42-00
Protokolkode:
EPG-HU1418-201
Forsøgsfase:
Therapeutic use (Phase IV)

Andre forsøg at overveje

  • Naxitamab til børn og unge med nydiagnosticeret højrisiko neuroblastom

    Rekrutterer

    2 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Spanien
  • Indocyanin Grøn og nær-infrarød fluorescens ved kirurgi for pædiatriske patienter med kræft, nyretumor eller para-testiculær rhabdomyosarkom

    Rekrutterer

    2 1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Holland