Phase‑2‑undersøgelse af sikkerhed og effekt af MTX‑474 hos voksne med diffus kutan systemisk sklerose (dcSSc)

2 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Den sjældne autoimmun sygdom Diffuse Cutaneous Systemic Sclerosis påvirker huden og kan også påvirke indre organer. Sygdommen giver typisk en øget hudtykkelse, hvilket betyder at huden bliver stram og hård. I forsøget undersøges virkningen af lægemidlet MTX-474, som gives som en IV infusion, sammenlignet med en inaktiv opløsning, kaldet placebo. Formålet er at vurdere, om behandlingen kan reducere hudtykkelsen.

Deltagerne får enten MTX-474 eller placebo gennem en intravenøs infusion med jævne mellemrum over en periode på cirka seks måneder. Undervejs foretages regelmæssige besøg, hvor lægerne måler hudens tykkelse ved hjælp af en skala kaldet modified Rodnan skin score (mRSS), udfører fysiske undersøgelser, tager blodprøver og overvåger eventuelle bivirkninger. Studien fokuserer på sikkerheden og på, om huden bliver mindre tyk efter behandlingen.

1 opstart og baselineundersøgelse

du tilmelder dig studiet og underskriver samtykkeerklæring.

der udføres en grundlæggende vurdering af hudtykkelse, blodprøver, vitale tegn og eventuel hudbiopsi for at fastlægge udgangsværdier.

2 randomisering

du placeres tilfældigt i enten mtx-474-gruppen eller i en placebo-gruppe.

studiet er dobbelt‑blind, så hverken du eller de behandlende personer ved, hvilken gruppe du er i.

3 infusion af lægemiddel

du modtager en infusion i en vene på de planlagte besøgsdage.

hvis du er i mtx-474-gruppen, er dosis 4 milligram pr. kilogram kropsvægt (4 mg/kg) i en opløsning til infusion.

hvis du er i placebo-gruppen, får du en inaktiv opløsning (dextrose‑ eller natriumchlorid‑opløsning) uden aktivt lægemiddel.

infusionen gives i overensstemmelse med protokollen gennem behandlingsperioden, som varer frem til uge 24.

4 uge 12 kontrol

der udføres en hudbiopsi for at undersøge genrespons i huden.

blodprøver indsamles for at analysere lægemidlets koncentration i blodet (farmakokinetik).

der foretages også fysisk undersøgelse, måling af vitale tegn og laboratorietests.

5 uge 24 hovedresultat

hudtykkelsen måles igen med den modificerede rodnan skin score (mRSS) for at vurdere ændring siden start.

alle bivirkninger, alvorlige bivirkninger og behandling‑relaterede hændelser registreres.

afsluttende laboratorie‑ og kliniske undersøgelser gennemføres.

6 afslutning af studiet

studieperioden afsluttes, og de indsamlede data gemmes til analyse.

du får information om eventuel opfølgning eller videre behandling i overensstemmelse med klinisk praksis.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal have en diagnosticeret diffus kutan systemisk sklerose (en sjælden autoimmun sygdom), som er bekræftet efter de officielle 2013‑kriterier fra American College of Rheumatology/European League Against Rheumatism.
Hvis du kan blive gravid, skal du i hele behandlingsperioden og i mindst 125 dage efter den sidste dosis bruge en lægegodkendt, meget sikker præventionsmetode (fx p‑pille eller spiral).
Du skal passe ind i én af følgende tre grupper baseret på, hvornår du første gang fik symptomer, der ikke er Raynaud‑symptomer (symptomer på hud og organer):
- a) Du har haft symptomer i højst 2 år, og din hudtykkelse målt med modified Rodnan skin score (mRSS) er større end 7.
- b) Du har haft symptomer i mere end 2 år men højst 5 år, din mRSS er mellem 10 og 30, du er negativ for RNA‑polymerase‑3‑autoantistof, og du har aldrig haft en naturlig forbedring af hudtykkelsen på mindst 4 point.
- c) Du har haft symptomer i mere end 5 år men højst 10 år, din mRSS er mellem 16 og 25, du er negativ for RNA‑polymerase‑3‑autoantistof, og du har aldrig haft en naturlig forbedring af hudtykkelsen på mindst 4 point.
Du skal være mindst 18 år gammel, når du underskriver den informerede samtykkeerklæring (ICF).
Du skal kunne forstå studiet og kunne underskrive den skriftlige informerede samtykkeerklæring (ICF).
Du skal kunne læse og forstå det sprog, som ICF‑dokumentet og øvrige studieinformationer er skrevet på.
Din lungefunktion må vise en forced vital capacity (FVC) på mindst 45 % af den forventede værdi (det er en måling af, hvor meget luft du kan puste ud).
Din lungefunktion må også vise en diffusing capacity of the lungs for carbon monoxide (DLCO) på mindst 30 % af den forventede værdi (det er en måling af, hvor godt ilt kan passere fra lungerne til blodet).
Du skal være villig og i stand til at deltage i alle planlagte besøg og undersøgelser, som protokollen kræver.
Hvis du kan blive gravid, skal du have en negativ blodprøve for graviditet (serum graviditetstest) ved screening.

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Har en anden alvorlig sygdom, som efter lægens mening gør det svært at gennemføre forsøget.
Har en creatininklarering under 45 mL/min (et mål for, hvor godt nyrerne fungerer).
Har blodpropningstestresultater, der viser International normalized ratio over 2 eller partial thromboplastin time over 1,5 gange den øvre normalværdi.
Har en aktiv infektion med HIV, hepatitis B eller hepatitis C.
Har haft en klinisk betydningsfuld blodprop (trombos) inden for de seneste 12 måneder før screening.
Har et positivt anticentromer‑antistof-testresultat.
Har haft en renalkrise relateret til systemisk sklerose inden for de seneste 12 måneder før screening.
Er diagnosticeret med et overlap‑syndrom, systemisk lupus erythematosus med anti‑dsDNA‑antistof, reumatoid arthritis med anti‑CCP‑antistof eller en sygdom, der ligner systemisk sklerose (f.eks. eosinofilisk fasciitis eller scleromyxedema), på tidspunktet for indskrivning.
Har en kendt malignitet eller har haft kræft inden for de sidste 5 år, undtagen hudkræft uden melanom og livmoderhalskræft i et tidligt stadium.
Har gennemgået en større operation inden for de sidste 8 uger før screening eller har planlagt en operation i studiets løbetid.
Kan ikke regelmæssigt få blodprøver eller intravenøse infusioner, fordi det er svært at finde en vene.
Har tidligere haft et hjerteminfarkt, brystsmerter (angina) eller hjertesvigt (hjertet kan ikke pumpe blod effektivt).
Deltager i et andet eksperimentelt lægemiddelstudie eller har for nylig modtaget et sådant lægemiddel (seneste dosis skal være mindst 5 halveringstider eller 30 dage før screening).
Bruger i øjeblikket immunosuppressiv behandling, systemiske glukokortikoider (steroider) eller antifibrotisk behandling, herunder blandt andet:
- Cyclophosphamid, calcineurin‑hæmmere, azathioprin, JAK‑hæmmere, rituximab, tocilizumab eller andre biologiske DMARD‑præparater.
- Nintedanib, pirfenidon eller andre tyrosinkinase‑hæmmere med antifibrotisk virkning.
- Prednison eller tilsvarende steroider i doser over 10 mg/dag, eller en pulstreatment med steroider inden for den sidste måned.
- Mycophenolat mofetil, mycophenolsyre, hydroxychloroquine eller methotrexat, hvis dosen ikke har været stabil i mindst 3–6 måned(e) før screening.
Har tidligere fået eller planlægger en hematopoietisk stamcelle‑ eller solid organ‑transplantation.
Har tidligere modtaget CAR‑T‑/CAR‑NK‑terapi (en avanceret cellebaseret behandling).
Har klinisk betydningsfuld pulmonal arteriell hypertension (PAH) ifølge lægen på første behandlingsdag.
Bruger i øjeblikket medicin mod PAH såsom endothelin‑receptor‑antagonister, prostacyklin‑analoger eller stimulatorer af cyclisk guanylat‑cyclase (undtagen calcium‑kanal‑blokkere og PDE‑5‑hæmmere).
Er gravid eller ammer.
Har leverværdier (AST eller ALT) mere end 2 gange den øvre normalværdi.

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land	Status
Oncopole Claudius Regaud	Toulouse	Frankrig

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Centre Hospitalier Universitaire De Montpellier	Montpellier	Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire de Nancy	Vandoeuvre lès Nancy	Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire Grenoble Alpes	Grenoble	Frankrig
Hôpitaux Universitaires de Strasbourg	Strasbourg	Frankrig
Assistance Publique-Hopitaux de Paris (AP-HP)	Paris	Frankrig
Ulyxdddoxbzq Mxtcjpd Cisvsic Gmwhbqucj	Groningen	Holland

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Frankrig	rekrutterer endnu ikke	15.09.2026
Holland	rekrutterer endnu ikke	15.09.2026

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

MTX-474 er et eksperimentelt lægemiddel, der gives som en opløsning til infusion i en vene. I dette forsøg får deltagerne den aktive behandling for at undersøge, om den kan reducere hudtykkelsen og forbedre symptomerne hos personer med diffus kutan systemisk sklerose. Forskerne vil måle, hvor sikkert stoffet er, og om det har en positiv effekt på sygdommens udvikling i forhold til den naturlige forløb uden aktiv behandling.

Diffuse Cutaneous Systemic Sclerosis – Diffuse Cutaneous Systemic Sclerosis er en autoimmun lidelse, hvor huden bliver tyk og stram over store dele af kroppen. Tilstanden starter ofte med hævelse og blå mærker, hvorefter huden gradvist bliver hårdere. Fibrose kan også påvirke indre organer som lunger, hjerte og nyrer, hvilket kan føre til nedsat funktion over tid. Symptomerne kan udvikle sig langsomt over måneder til år. Hudens stivhed kan begrænse bevægelse og forårsage ubehag.

Forsøgs-ID:

2025-523288-39-00

Protokolkode:

MTX-474-S201

Forsøgsfase:

Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Phase‑2‑undersøgelse af sikkerhed og effekt af MTX‑474 hos voksne med diffus kutan systemisk sklerose (dcSSc)

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?