Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Undersøgelse af asciminib hydrochloride hos kronisk myeloid leukæmi i kronisk fase med T315I-mutation

2 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Studiet fokuserer på patienter med Chronic Myeloid Leukemia i kronisk fase, som har en specifik genetisk ændring kaldet T315I-mutationen. Det medikament, der testes, er en oral tablet ved navn Asciminib, som tages gennem munden.

Formålet er at undersøge, om stoffet kan sænke mængden af det sygdomsrelaterede protein BCR::ABL1 i blodet efter et år med behandling.

Deltagerne vil tage tabletten dagligt i op til to år og vil have regelmæssige kontrolbesøg, hvor blodprøver indsamles. Prøverne analyseres med en laboratorieteknik kaldet PCR for at måle proteinniveauet, og med en mere detaljeret test kaldet NGS for at påvise mutationen. Livskvalitet og generel helbredstilstand registreres også ved de forskellige besøg.

1 opstart og baseline‑undersøgelser

du underskriver samtykke og bekræfter, at du har kronisk myeloid leukæmi med T315I‑mutation.

læge indsamler blodprøver til baseline‑måling af BCR::ABL1‑niveauer (PCR) og NGS‑analyse.

der foretages en spørgeskemaundersøgelse om livskvalitet.

2 start på medicinering

asciminib gives som en film‑coated tablet på 400 mg, indtaget gennem munden i overensstemmelse med protokollen.

behandlingen fortsætter gennem hele studieperioden, indtil den afsluttes eller indtil læge beslutter at stoppe.

3 første kontrol efter 3 måneder

blodprøver indsamles til PCR‑måling af BCR::ABL1 for at følge den molekylære respons.

spørgeskema om livskvalitet udfyldes igen.

læge vurderer eventuelle bivirkninger og justerer behandlingen hvis nødvendigt.

4 kontrol efter 6 måneder

PCR‑test udføres for at måle BCR::ABL1‑niveauerne.

NGS‑test (next‑generation sequencing) anvendes til at vurdere størrelsen af den T315I‑positive klon.

livskvalitetsundersøgelse gentages.

sikkerhed og tolerabilitet evalueres.

5 kontrol efter 9 måneder

blodprøver til PCR‑analyse tages.

livskvalitet spørgeskema udfyldes.

eventuelle bivirkninger monitoreres.

6 primært mål ved 12 måneder

PCR‑test måler andelen af patienter med MR2 (molekylær respons på niveau 2).

resultatet udgør hovedresultatet for studiet.

livskvalitet spørgeskema gentages.

løbende sikkerhedsovervågning fortsætter.

7 kontrol efter 18 måneder

PCR‑test for BCR::ABL1 udføres.

NGS‑analyse for at vurdere ændringer i T315I‑klonen.

livskvalitet spørgeskema udfyldes.

overvågning af sygdomsprogression og bivirkninger.

8 slutkontrol ved 24 måneder

endelig PCR‑måling af BCR::ABL1 og NGS‑analyse.

sidste livskvalitet spørgeskema.

vurdering af progression‑fri overlevelse, samlede overlevelse og eventuel dødelighed relateret til kronisk myeloid leukæmi.

behandlingen afsluttes i overensstemmelse med studiedesignet.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal have kronisk myeloid leukæmi (CML) med en positiv BCR::ABL1-test, være i første eller anden kroniske fase (efter en allogen stamcelletransplantation) og have en påvist T315I-mutation identificeret med enten Sanger‑sekventering eller NGS (next‑generation sequencing). BCR::ABL1 er en genetisk forandring der driver sygdommen, allogen stamcelletransplantation er en behandling hvor stamceller fra en donor gives til patienten, og T315I-mutation er en specifik ændring i genet som kan gøre sygdommen mere modstandsdygtig. Sanger‑sekventering og NGS er laboratorieteknikker til at finde sådanne genetiske ændringer.
  • Du skal være mindst 18 år gammel; der er ingen øvre aldersgrænse.
  • Din ECOG‑status skal være højst 2. ECOG er en skala, der beskriver hvor godt du kan udføre daglige aktiviteter, hvor 0 betyder fuld funktion og 2 betyder moderat begrænsning.
  • Blodets niveau af kalium, magnesium og total calcium skal ligge inden for normalområdet. Hvis de er uden for området, kan de justeres med kosttilskud, så de opfylder kravet. Disse stoffer kaldes elektrolytter og er vigtige for mange kropsfunktioner.
  • Leverens enzymer AST og ALT må ikke overstige 2,5‑gange den øvre normalgrænse, eller 5‑gange hvis forhøjelsen skyldes leukæmi. AST og ALT er proteiner, som måles for at vurdere leverens sundhed.
  • Alkalisk fosfatase (et andet lever‑/knoglenzyme) må ikke overstige 2,5‑gange den øvre normalgrænse, medmindre den er forhøjet på grund af leukæmi.
  • Den samlede bilirubin i blodet (et stof der dannes ved nedbrydning af røde blodlegemer) må ikke overstige 1,5‑gange den øvre normalgrænse, med undtagelse af patienter med kendt Gilberts sygdom. Gilberts sygdom er en mild genetisk tilstand, der påvirker bilirubin‑niveauet.
  • Blodets creatininniveau (et mål for nyrefunktionen) må ikke overstige 2‑gange den øvre normalgrænse.
  • Du skal underskrive en skriftlig informeret samtykke inden nogen af de kliniske procedurer påbegyndes. Dette betyder, at du får al nødvendig information om undersøgelsen og giver dit samtykke til at deltage.

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du har tidligere fået behandling med asciminib, et lægemiddel til denne sygdom.
  • Du har haft en større operation inden for de sidste 2 uger, eller du er endnu ikke kommet dig helt efter operationen.
  • Du er gravid, ammer, eller du kan blive gravid uden at bruge en sikker præventionsmetode.
  • Du er ikke villig til at bruge en sikker præventionsmetode under studiet og i 2 uger efter, du stopper med lægemidlet (herunder brug af kondom for mænd, også selvom du er sterilt).
  • Du har en kendt infektion med HIV (humant immundefektvirus).
  • Du har en aktiv autoimmun sygdom, hvor kroppens eget immunsystem angriber sig selv (fx autoimmun hepatitis).
  • Du har haft en anden kræftsygdom, som stadig er klinisk betydningsfuld eller som kræver aktiv behandling.
  • Du er ikke villig eller i stand til at følge studiets regler og procedurer.
  • Du har en genetisk variant af sygdommen, der mangler ABL1 exon a2 i BCR::ABL1-testen.
  • Du har kendt nedsat hjertefunktion, herunder medfødte hjerterytmeforstyrrelser som lang QT-syndrom, alvorlige hurtige hjerterytmer, en QTc-måling over 450 ms på EKG eller et hjerteanfald inden for de sidste 12 måneder.
  • Du har andre alvorlige hjertesygdomme, såsom ustabil brystsmerter eller hjertesvigt.
  • Du har akut eller kronisk viral hepatitis med moderat eller svær leverskade (målt med Child‑Pugh‑score over 6), selvom den er kontrolleret.
  • Du har andre ukontrollerede medicinske tilstande (fx aktive infektioner, alvorlig lever- eller nyresygdom), som kan udgøre sikkerhedsrisiko eller gøre det svært at følge studiet.
  • Du har en nedsat funktion i mave‑tarmkanalen, som kan påvirke optagelsen af lægemidlet (fx mavesår, vedvarende kvalme, opkastning, diarré, malabsorption, fjernelse af en del af tyndtarmen eller gastrisk bypass‑operation).
  • Du har kendt kronisk pancreatitis, en langvarig betændelse i bugspytkirtlen.
  • Du tager andre lægemidler, der kraftigt påvirker enzymet CYP3A4, som er vigtigt for nedbrydning af mange lægemidler.

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
University Hospital Jena KöR Jena Tyskland
Universitaetsklinikum Heidelberg AöR Heidelberg Tyskland
Universitaet Leipzig Leipzig Tyskland
Medizinische Hochschule Hannover Hannover Tyskland

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Charite Universitaetsmedizin Berlin KöR Berlin Tyskland
Klinikum Chemnitz gGmbH Chemnitz Tyskland
Institut fuer Klinische Transfusionsmedizin und Immungenetik Ulm gGmbH Ulm Tyskland
Universitaetsklinikum Aachen AöR Aachen Tyskland

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Tyskland Tyskland
rekrutterer endnu ikke
01.07.2026

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Asciminib er en oral medicin i form af en filmbelagt tablet, der er udviklet til behandling af kronisk myeloid leukæmi (CML) i den kroniske fase, især hos patienter der har en specifik T315I‑mutation. Medicinen virker ved at hæmme et specifikt protein, som er vigtigt for kræftcellernes vækst, og i forsøget blev den brugt for at se, om den kan sænke mængden af det unormale BCR::ABL1‑gen, som måles i blodet. Formålet med at give Asciminib i klinisk studiet var at undersøge, om den kan reducere de molekylære niveauer af sygdommen efter 12 måneder.

Undersøgte sygdomme:

Chronic Myeloid Leukemia – En blodkræft, der starter i knoglemarven, hvor der produceres for mange unormale hvide blodceller. I de tidlige faser vokser sygdommen langsomt, og patienten kan have få eller ingen symptomer. Over tid kan antallet af unormale celler stige, og sygdommen kan gå over i en hurtigere, mere aggressiv fase, hvor den påvirker andre organer.

Forsøgs-ID:
2025-523491-23-00
Protokolkode:
ESTIMATION
Forsøgsfase:
Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

  • Sikkerhed og effekt af ponatinib og asciminib hos patienter med kronisk myeloid leukæmi, der er resistente over for ponatinib og/eller asciminib

    Rekrutterer

    2 1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Spanien

  • Langtids sikkerhed ved asciminib hos patienter med kronisk myeloid leukæmi eller Philadelphia-kromosompositiv akut lymfoblastisk leukæmi, som fortsætter behandling

    Rekrutterer

    3 1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Østrig Bulgarien Tjekkiet Danmark Frankrig Tyskland +8