Duchenne Muscular Dystrophy er en sjælden genetisk sygdom, der giver gradvis svækkelse af musklerne, så gå- og løbeevnen bliver påvirket. En behandlingsmetode kaldet exon skipping hjælper kroppen med at producere et lidt kortere, men stadig funktionelt, muskelprotein. I dette forsøg testes to nye lægemidler, ENTR-601-45 og ENTR-601-44, som gives som en intravenous infusion (gennem en vene) ved hjælp af en særlig phosphorodiamidate morpholino oligomer-platform.
Formålet med undersøgelsen er at vurdere, hvor sikkert og tolerabelt lægemidlet er over en længere periode. Deltagerne vil blive undersøgt regelmæssigt med blodprøver, hjerte‑elektrokardiogram (EKG), måling af vitale tegn som blodtryk og puls, samt fysiske undersøgelser for at opdage eventuelle bivirkninger. Der vil også blive målt hvor meget af lægemidlet der er i blodet, og om kroppen danner antistoffer imod stoffet.
Efter den indledende fase fortsætter deltagerne i en åben udvidelsesfase, hvor de fortsat får den aktive behandling og besøger klinikken med faste mellemrum for at udføre funktionstest såsom gå‑ og løbetest på 10 meter, rejsning fra gulvet, bestigning af fire trapper og opgaver der måler armens funktion. Undersøgelsen løber i flere år med løbende evaluering af sikkerhed og funktion.
Belgien 
Holland 
Italien 
Spanien 