Effektivitet og sikkerhed af zoledronsyre versus placebo ved smertebehandling hos børn med kronisk recidiverende multifokal osteomyelitis, der er NSAID‑resistente

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Chronic recurrent multifocal osteomyelitis er en sjælden betændelse i flere knogler, som ofte giver vedvarende smerte og kan påvirke vækst og bevægelse hos børn. Sygdommen kan nogle gange ikke kontrolleres med almindelige smertestillende midler kaldet NSAID. I denne undersøgelse testes en medicin kaldet zoledronic acid, som gives som en væske, der langsomt sprøjtes ind i en vene (kaldet en infusion). Resultatet sammenlignes med en inaktiv behandling, kaldet placebo.

Formålet er at undersøge, om zoledronic acid kan reducere smerte mere end placebo efter 12 uger hos børn, der ikke får nok lindring fra NSAID. Smerten måles med en simpel skala fra 0 (ingen smerte) til 10 (værste smerte), som barnet selv kan angive.

Studiet foregår over flere måneder. Deltagerne får en infusion ved starten, igen efter 12 uger og efter 24 uger. På de samme tidspunkter foretages enkle undersøgelser: barnet angiver sin smerte, lægen tjekker fysiske tegn som ømhed ved berøring, og der laves en billedundersøgelse af hele kroppen med MRI for at se, om betændelsen er mindre. Blodprøver tages for at holde øje med betændelsesmarkører, og eventuelle bivirkninger som influenzalignende symptomer eller hovedpine registreres. Efter 12, 24 og 36 uger samles oplysninger om smerte, medicinforbrug og trivsel for at vurdere, om behandlingen er sikker og hjælper.

1 baseline besøg (dag 0)

du møder op på klinikken og giver samtykke til deltagelse.

der foretages en række undersøgelser: smertevurdering på en skala fra 0‑10, blodprøver, hele‑krop mr‑scan og en fysisk undersøgelse.

du får udleveret en dagbog, hvor du skal notere brug af smertestillende medicin, herunder nsai‑d.

du modtager den første infusion af enten zoledronate (0,025 mg per kg kropsvægt, højst 4 mg) eller et placebo. infusionen gives som en enkelt indgang på dagen.

2 uge 4 opfølgning

du vurderer din smerte igen med den samme 0‑10 skala.

din dagbog gennemgås for at registrere eventuel brug af smertestillende medicin.

ingen ny infusion gives på dette tidspunkt.

3 uge 12 opfølgning og anden infusion

du gennemgår en ny smertevurdering og udfylder kvalitet‑af‑liv spørgeskemaet.

blodprøver og mr‑scan gentages for at følge sygdommens udvikling.

du får en anden infusion af enten zoledronate (0,05 mg per kg, højst 4 mg) eller placebo.

din dagbog fortsættes for at registrere brug af nsai‑d og andre smertestillende.

4 uge 24 opfølgning og tredje infusion

du vurderer din smerte igen på 0‑10 skalaen og udfylder de samme spørgeskemaer som før.

blodprøver og mr‑scan udføres for at kontrollere betændelse og eventuelle nye læsioner.

den sidste infusion af enten zoledronate (0,05 mg per kg, højst 4 mg) eller placebo gives.

dagbogen fortsættes med registrering af smertestillende medicin.

5 uge 36 afsluttende besøg

du udfører den endelige smertevurdering og udfylder kvalitet‑af‑liv spørgeskemaet.

blodprøver og mr‑scan gentages for at vurdere eventuel remission.

dagbogen afleveres, så forskerne kan samle data om brug af nsai‑d og andre smertestillende.

alle resterende undersøgelser afsluttes, og der indsamles information om eventuelle bivirkninger som influenzalignende symptomer, hovedpine, lavt fosfat eller lavt calcium.

Hvem kan deltage i forsøget?

Børn eller unge i alderen fra 4 år og op til under 17 år.
En læge har bekræftet diagnosen CRMO (en sjælden, tilbagevendende betændelse i knogler) efter Jansson’s kriterier og har set tilsvarende forandringer på en MRI‑scanning (et billeddiagnostisk test, der viser indersiden af kroppen). Skaderne skal være blevet set på en MRI inden for de seneste 12 uger, og sygdommen skal være aktiv – det betyder, at enten barnet eller forældrene har angivet en smerte på mindst 30 ud af 100 på en smerteskala (VAS), eller lægen har gjort det samme, efter mindst 4 ugers behandling med smertestillende medicin kaldet NSAID‑medicin (f.eks. ibuprofen) uden forbedring.
Forældrene skal have skrevet en informeret samtykkeerklæring; barnet kan også skrive under, men det er ikke påkrævet.
Der skal være foretaget en tandlægeundersøgelse inden for de sidste 3 måneder, og eventuelt nødvendigt tandbehandlingsarbejde (såsom trækning af tænder eller fyldning af huller) skal være afsluttet før den første dosis af medicinen.

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Har haft kræft eller har en nuværende tumor.
Har allergi (overfølsomhed) over for det aktive lægemiddel, andre bisfosfonater eller ingredienser som natriumhydroxid, saltsyre eller injektionsvand.
Har lavt calcium i blodet (kaldet hypokalcæmi).
Har svær nyresygdom med meget lav filtrering (kreatininclearance < 35 ml/min), hvilket betyder at nyrerne ikke kan rense blodet godt nok.
Har fået behandling med bisfosfonater eller biologisk terapi inden for de sidste 6 måneder.
Har haft HIV, hepatitis B eller hepatitis C infektion, som påvirker immunsystemet eller leveren.
Har et EKG der viser et for langt QT‑interval (> 0,44 sek), en måling af hjertets elektriske aktivitet.
Er gravid eller ammer.
Har lavt niveau af vitamin D (serum 25‑hydroxy vitamin D < 30 ng/mL) og er ikke behandlet for at hæve det.
Har betydelige ryghvirvler deformiteter, såsom brud på ryghvirvler eller kraftig kyfose (krumning), der kan give risiko for tryk på rygmarven.
Der er mistanke om tuberkulose, en bakteriel infektion som ofte påvirker lungerne.
Har tidligere nyre– eller leverinsufficiens, dvs. nedsat funktion af disse organer.
Er allerede tilmeldt et andet klinisk studie.
Er ikke medlem af det franske sociale sikringssystem.
Patienten eller de juridiske værger forstår ikke fransk tilstrækkeligt.
Har haft et anfald (seizure), en pludselig ukontrolleret hjerneaktivitet.
Har en aktiv infektion i knoglen, kaldet osteomyelitis.

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux	Bordeaux	Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Lille	Lille	Frankrig
Oncopole Claudius Regaud	Toulouse	Frankrig

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Centre Hospitalier De Versailles	Le Chesnay Rocquencourt	Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Montpellier	Montpellier	Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Rennes	Rennes	Frankrig
Centre Hospitalier Lyon Sud	Pierre Bénite	Frankrig
Hopital Beaujon	Clichy	Frankrig
Asrbeurtnl Pwfzloti Htcrwbcu Dm Mpkhmbxoc	Marseille	Frankrig
Cfgtdt Hnzoozeineu Rdglavxx Usnpokylswcmb Df Ttwdy	Tours	Frankrig

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Frankrig	rekrutterer endnu ikke	01.04.2026

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Zoledronic Acid

Zoledronsyre er et lægemiddel, der tilhører en gruppe kaldet bisfosfonater. Det gives som en infusion i en vene. Medicinen hjælper med at styrke knoglerne og kan mindske smerte hos børn med kronisk tilbagevendende multifokal osteomyelitis, som ikke har haft hjælp fra almindelige antiinflammatoriske lægemidler. I denne undersøgelse får deltagerne zoledronsyre for at undersøge, om deres smerte bliver mindre efter 12 uger.

Undersøgte sygdomme:

Osteomyelitis

Chronic recurrent multifocal osteomyelitis (CRMO) – En sjælden tilstand hvor flere knogler i kroppen bliver betændte over tid. Betændelsen opstår uden bakterier og giver smerte og hævelse i de ramte områder. Tilstanden kan komme tilbage flere gange og kan påvirke nye knogler, mens gamle steder kan blive bedre. Smerten kan variere fra mild til kraftig og påvirker ofte børn og unge. Over tid kan gentagne betændelser påvirke knoglevækst og føre til let deformitet.

Forsøgs-ID:

2023-506420-93-00

Forsøgsfase:

Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Effektivitet og sikkerhed af zoledronsyre versus placebo ved smertebehandling hos børn med kronisk recidiverende multifokal osteomyelitis, der er NSAID‑resistente

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?