Indholdsfortegnelse

• Oversigt over forsøget
• Hvem forsøget var for
• Forsøgsfase og design
• Hvad man målte
• Status og deltagerantal
• Vigtige begreber

Oversigt over forsøget

Dette var et interventionalt klinisk forsøg, som undersøgte ALLOGENEIC ADIPOCYTE-DERIVED MESENCHYMAL STROMAL CELLS TRANSDUCED WITH A LENTIVIRAL PROVIRUS VECTOR CONTAINING THE HUMAN CXCR4 AND IL-10 GENES hos patienter med akut GVHD.^[1]

Formålet var at vurdere sikkerhed og tolerabilitet ved intravenøs infusion af studielægemidlet.^[1]

Forsøget var beskrevet som en fase I/IIa-undersøgelse i titlen, men den registrerede fase var Phase 1.^[1]

Hvem forsøget var for

Forsøget var målrettet patienter, som havde udviklet akut GVHD, og som var refraktære over for kortikosteroider og ruxolitinib, eller som ikke var egnede til at få ruxolitinib.^[1]

Refraktær betyder, at en behandling ikke har givet den ønskede effekt.^[1]

Det betyder, at forsøget især var tænkt til en gruppe patienter med et vanskeligt behandlingsforløb, hvor standardmulighederne ikke havde virket godt nok eller ikke kunne bruges.^[1]

Forsøgsfase og design

Studiet var et tidligt forsøg i fase 1, hvor man typisk ser på, om en behandling kan gives på en sikker måde.^[1]

Behandlingen blev givet som intravenøs infusion, som betyder, at den gives direkte i en blodåre.^[1]

Forsøget planlagde flere infusioner af studielægemidlet, og sikkerheden blev fulgt gennem hele opfølgningsperioden.^[1]

Hvad man målte

Det primære endepunkt var sikkerhed, især alvorlige bivirkninger efter de sekventielle infusioner, uanset hvor mange doser patienten havde fået.^[1]

Et andet vigtigt mål var at registrere alvorlige uventede bivirkninger både ved infusionstidspunktet og under opfølgningen.^[1]

Disse mål viser, at forsøget først og fremmest handlede om at forstå, om behandlingen kunne tåles i denne patientgruppe.^[1]

Status og deltagerantal

Forsøget havde status Withdrawn, hvilket betyder, at det blev trukket tilbage og ikke fortsatte som planlagt.^[1]

Det planlagte antal deltagere var 15 personer.^[1]

Der er ikke oplyst flere resultater i det tilgængelige forsøgsdata, så fokus her er på forsøgsdesignet og dets mål.^[1]

Vigtige begreber

Akut GVHD er den sygdom, som forsøget ville behandle.^[1]

Kortikosteroider og ruxolitinib nævnes som tidligere eller mulige behandlinger, som patienterne ikke havde haft nok gavn af, eller som de ikke kunne få.^[1]

Opfølgning betyder den tid, hvor patienterne bliver fulgt efter infusionen for at se, hvordan de har det.^[1]

Alvorlige bivirkninger er bivirkninger, som kræver særlig opmærksomhed, fordi de kan være mere alvorlige end almindelige bivirkninger.^[1]