Europas førende søgning efter kliniske forsøg

IADADEMSTAT

Kliniske forsøg med IADADEMSTAT undersøger behandling af voksne med essentiel trombocytæmi, som ikke tåler eller ikke reagerer på hydroxyurea. Studierne ser især på, om behandlingen kan sænke blodpladerne til et bedre niveau, samt på sikkerhed og tolerabilitet.

Indholdsfortegnelse

Oversigt over forsøget

Der findes et fase 2-studie af IADADEMSTAT til behandling af voksne med essentiel trombocytæmi, som er resistente over for eller intolerante over for hydroxyurea.[1] Studiet er et interventionsstudie, og der er planlagt 36 deltagere.[1]

Studiet er autoriseret og undersøger både, om behandlingen kan sænke blodpladetal, og om den er sikker og tåles godt hos denne gruppe patienter.[1]

Hvem forsøget er for

Forsøget er rettet mod voksne med essentiel trombocytæmi.[1] Det er en blodsygdom, hvor kroppen laver for mange blodplader.[1]

Patienterne i studiet skal enten være resistente over for hydroxyurea eller intolerante over for hydroxyurea.[1] Resistent betyder, at behandlingen ikke virker godt nok, og intolerant betyder, at behandlingen ikke tåles godt.[1]

Hvad forsøget vil måle

Det vigtigste resultatmål er, om patienterne får blodpladetal på 400 x 10^9/L eller lavere uden senere trombotiske hændelser i løbet af 24 ugers behandling.[1] Trombotiske hændelser betyder blodpropper.[1]

Forsøget måler også behandlingsopståede bivirkninger, kaldet TEAEs, og hvor alvorlige de er efter CTCAE version 5.0.[1] Det hjælper forskerne med at vurdere både sikkerhed og tolerabilitet.[1]

Forsøgsfase og studiedesign

Studiet er i fase 2, som er en fase, hvor man undersøger, om en behandling ser ud til at virke i den valgte patientgruppe, og om den kan bruges sikkert.[1]

Studiet er interventionelt, hvilket betyder, at deltagerne får den undersøgte behandling, så forskerne kan måle effekten direkte.[1] I dette studie gives IADADEMSTAT som oral behandling, altså gennem munden.[1]

Praktisk betydning for patienter

For patienter med essentiel trombocytæmi, som ikke har haft nok gavn af hydroxyurea eller ikke kan tåle det, undersøger dette studie en ny mulighed for behandling.[1] Fokus er især på, om blodpladetallet kan bringes ned til et mere ønskeligt niveau og holdes der i op til 24 uger.[1]

Studiet giver også vigtig viden om, hvordan patienter tåler behandlingen i praksis, fordi sikkerhed og bivirkninger er en del af de vigtigste mål.[1]

Trial ID Fase Tilstand Status Planlagt antal deltagere
2025-523864-19-00 Phase 2 Essential Thrombocythemia Authorised 36

FAQ

  • Hvad undersøger kliniske forsøg med IADADEMSTAT? Forsøget undersøger, om IADADEMSTAT kan hjælpe voksne med essentiel trombocytæmi med at få lavere og mere normale blodpladetal. Det ser også på, om behandlingen er sikker og tåles godt.
  • Hvem kan deltage i forsøget? Studiet er for voksne med essentiel trombocytæmi, som er resistente over for eller intolerante over for hydroxyurea. Det betyder, at de enten ikke har haft god nok effekt af behandlingen eller ikke har kunnet tåle den.
  • Hvilken fase er forsøget i? Forsøget er et fase 2-studie. Fase 2 betyder, at man især undersøger, om behandlingen ser ud til at virke, og om den er sikker i den valgte patientgruppe.
  • Hvilke resultater måler forsøget? Det vigtigste mål er, hvor mange patienter der får blodplader ned til 400 x 10^9/L eller lavere uden senere blodpropper i løbet af 24 ugers behandling. Forsøget måler også bivirkninger og hvor alvorlige de er.
  • Hvor mange patienter er med i forsøget? Der er planlagt 36 deltagere. Det giver forskerne mulighed for at vurdere både effekt og sikkerhed hos en mindre gruppe voksne patienter.

Igangværende kliniske forsøg for IADADEMSTAT

  • Undersøgelse af iadademstat til behandling af voksne med essentiel trombocytæmi, som ikke har effekt af eller ikke kan tåle hydroxyurea

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Spanien

Ordliste

  • Essentiel trombocytæmi: En blodsygdom, hvor kroppen laver for mange blodplader. Det kan øge risikoen for blodpropper og andre problemer.
  • Blodplader: Små celler i blodet, som hjælper blodet med at størkne. For mange blodplader kan være et tegn på sygdom.
  • Hydroxyurea: En behandling, som bruges ved nogle blodsygdomme. I dette studie er patienterne enten ikke hjulpet nok af den eller kan ikke tåle den.
  • Resistent: At en behandling ikke virker godt nok.
  • Intolerant: At en behandling giver gener, så patienten ikke kan fortsætte med den.
  • Fase 2: Et mellemstadie i klinisk forskning, hvor man undersøger, om en behandling ser ud til at virke, og om den er sikker i en mindre gruppe.
  • Interventionsstudie: Et studie, hvor deltagerne får en bestemt behandling, og forskerne måler effekten.
  • Sikkerhed: Om en behandling kan bruges uden uacceptabel risiko.
  • Tolerabilitet: Hvor godt en behandling kan tåles af patienterne.
  • Bivirkninger: Uønskede reaktioner eller problemer, som kan komme under en behandling.
  • Blodprop: En klump i blodet, som kan blokere blodkarrene og give alvorlige komplikationer.

Referencer

  1. https://clinicaltrials.gov/study/2025-523864-19-00