Europas førende søgning efter kliniske forsøg

ADS-019

Kliniske forsøg med ADS-019 undersøger behandling hos voksne med type 1 myoton dystrofi. Studierne ser især på sikkerhed, tolerabilitet og om behandlingen kan have effekt hos den relevante patientgruppe. Dataene her beskriver et fase 1/2-studie med voksne i alderen 18 til 65 år.

Indholdsfortegnelse

Oversigt over forsøget

Det registrerede studie med ADS-019 er et interventionsstudie, hvor forskerne giver en forsøgsbehandling og følger deltagerne over tid.[1]

Studiet har NCT06138743 og er autoriseret.[1]

Det er et fase 1/2-studie med 90 planlagte deltagere.[1]

Den sygdom, der undersøges, er type 1 myoton dystrofi.[1]

Hvem kan deltage

Studiet er lavet til personer med type 1 myoton dystrofi, som er mindst 18 år og højst 65 år.[1]

Det betyder, at forsøget fokuserer på voksne og ikke på børn eller ældre over 65 år.[1]

Hvad forskerne undersøger

Forsøget skal vurdere sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og farmakodynamik for ADS-019, som i studiet også omtales som ARO-DM1.[1]

Sikkerhed handler om, hvilke bivirkninger der opstår, og hvor alvorlige de er.[1]

Tolerabilitet handler om, hvor godt deltagerne kan tåle behandlingen.[1]

Farmakokinetik og farmakodynamik bruges til at forstå, hvordan behandlingen opfører sig i kroppen, og hvilken biologisk virkning den har.[1]

Studiet undersøger også stigende enkeltdoser og flere doser for at lære mere om behandlingen.[1]

Derudover ser forskerne på mulig effekt af flere doser i kohorte 5.[1]

Mål og endepunkter

Det vigtigste endepunkt er forekomsten, hyppigheden og sværhedsgraden af behandlingsfremkomne bivirkninger og behandlingsrelaterede bivirkninger frem til studiets afslutning.[1]

Et endepunkt er det mål, forskerne bruger til at besvare studiets vigtigste spørgsmål.[1]

I dette studie betyder det, at forskerne især følger, om der opstår bivirkninger, hvor ofte det sker, og hvor alvorlige de er over tid.[1]

Studiedesign og behandlingsgrupper

Studiet er et dosis-eskalerende forsøg, hvilket betyder, at forskerne prøver forskellige doser for at lære mere om behandlingen.[1]

Deltagerne kan få enten placebo eller ADS-019 som intravenøs infusion, altså direkte i en blodåre.[1]

Placebo er en kontrolbehandling uden aktivt lægemiddel, som bruges til sammenligning.[1]

Studiet er designet til at give tidlige svar på, om ADS-019 kan undersøges videre hos personer med type 1 myoton dystrofi.[1]

Trial ID Phase Condition studied Status Enrollment
NCT06138743 Phase 1/2 Type 1 Myotonic Dystrophy Authorised 90

FAQ

  • Hvad undersøger kliniske forsøg med ADS-019? Forsøget undersøger, om ADS-019 er sikkert og tåles godt hos personer med type 1 myoton dystrofi. Det ser også på, om behandlingen kan have en effekt.
  • Hvem kan deltage i studiet? Studiet er for voksne med type 1 myoton dystrofi, som er mindst 18 år og højst 65 år. Deltagelse afhænger også af de øvrige krav i forsøget.
  • Hvilken fase er forsøget i? Forsøget er et fase 1/2-studie. Det betyder, at man både undersøger tidlig sikkerhed og ser nærmere på mulig effekt.
  • Hvilken sygdom bliver undersøgt? Studiet fokuserer på type 1 myoton dystrofi. Det er en sygdom, som påvirker musklerne.
  • Hvad måler forskerne i forsøget? Det vigtigste mål er bivirkninger, især hvor ofte de opstår, og hvor alvorlige de er. Forsøget ser også på tolerabilitet, farmakokinetik og farmakodynamik, som betyder hvordan behandlingen opfører sig i kroppen og hvilken biologisk virkning den har.

Igangværende kliniske forsøg for ADS-019

  • Undersøgelse af sikkerhed og virkning af ARO-DM1 hos voksne patienter i alderen 18 til 65 år med type 1 myoton dystrofi

    Rekrutterer endnu ikke

    1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Belgien Tyskland Italien Spanien

Ordliste

  • Type 1 myoton dystrofi: En arvelig muskelsygdom, hvor musklerne kan være svage og stive. Sygdommen kan påvirke flere dele af kroppen.
  • Fase 1/2: Et tidligt stadium i klinisk forskning. Her undersøger man både sikkerhed og tidlige tegn på effekt.
  • Sikkerhed: Om behandlingen kan gives uden uacceptable problemer, og hvilke bivirkninger der kan opstå.
  • Tolerabilitet: Hvor godt en person kan tåle behandlingen.
  • Farmakokinetik: Hvordan behandlingen bevæger sig gennem kroppen, for eksempel hvordan den optages og forsvinder igen.
  • Farmakodynamik: Hvilken biologisk virkning behandlingen har i kroppen.
  • Dosis-eskalering: At man prøver forskellige doser, ofte fra lavere til højere, for at finde den passende dosis og lære mere om sikkerheden.
  • Placebo: En behandling uden aktivt lægemiddel, som bruges som sammenligning i et forsøg.
  • Behandlingsrelaterede bivirkninger: Bivirkninger, som forskerne mener kan være forårsaget af forsøgsbehandlingen.
  • Primært endepunkt: Det vigtigste mål i et studie. Her er det især bivirkninger over tid frem til studiets afslutning.

Referencer

  1. https://kliniske-forsoeg.dk/forsog/undersogelse-af-sikkerhed-og-virkning-af-aro-dm1-hos-voksne-patienter-i-alderen-18-til-65-ar-med-type-1-myoton-dystrofi/