Europas førende søgning efter kliniske forsøg

RNK001

Denne artikel handler om kliniske forsøg med RNK001. Forsøgene undersøger sikkerhed, toksicitet og tidlig effekt hos patienter med MDS med overskydende blaster, MDS/AML eller AML. Målet er at se, om behandlingen kan gives sikkert og om den har en klinisk respons.

Indholdsfortegnelse

Oversigt over forsøget

Dette kliniske forsøg undersøger RNK001 hos patienter med myelodysplastisk syndrom med overskydende blaster, MDS/AML eller akut myeloid leukæmi (AML).[1] Studiet er et interventionalt forsøg, hvilket betyder, at forskerne giver en behandling og derefter måler, hvad der sker.[1]

Forsøget er beskrevet som et fase I/IIa-studie og er samtidig registreret som fase 2.[1] Det betyder, at man både ser på tidlig sikkerhed og på de første tegn på effekt hos patienterne.[1]

Hvem forsøget er for

De patienter, der indgår i studiet, har enten MDS med overskydende blaster, MDS/AML eller AML.[1] Det er altså en gruppe med alvorlige sygdomme i knoglemarven og blodet.[1]

Studiet er planlagt til 16 deltagere.[1] Der er ikke oplyst andre udvælgelseskriterier i det materiale, der er givet her.[1]

Sådan er studiet bygget op

I fase I undersøger forskerne sikkerhed og toksicitet ved infusion af RNK001 NK-celler, både med og uden subkutan IL-2, efter en non-myeloablativ immunosuppressiv forbehandling.[1] Non-myeloablativ betyder, at forbehandlingen ikke fuldstændigt fjerner knoglemarven, men dæmper immunforsvaret.[1]

I fase IIa ser forskerne på, om behandlingen påvirker sygdomsaktiviteten hos patienterne.[1] Her vurderes RNK001 som adoptiv immunterapi, hvilket betyder en behandling, hvor immunceller gives til patienten udefra.[1]

Hvad forskerne måler

Det vigtigste mål i fase I er sikkerhed.[1] Patienterne overvåges tæt for toksicitet efter RNK001-infusionerne, uanset om de efterfølges af subkutan IL-2 eller ej.[1]

Forskerne bruger CTCAE-kriterier og GvHD-klassifikation til at beskrive bivirkninger og alvorlige reaktioner.[1] De ser også på dose limiting toxicities (DLT), som er bivirkninger, der kan begrænse, hvor meget behandling en patient kan tåle.[1]

I fase IIa er det vigtigste mål klinisk respons.[1] Responsen vurderes efter European Leukemia Network (ELN)-kriterier på dag +28 efter NK-celleadministration.[1]

Hvilken behandling der indgår

RNK001 gives som intravenøs infusion, altså direkte i en blodåre.[1] I studiet indgår også Proleukin, som gives som subkutan behandling, altså under huden.[1]

Forsøget er designet til at se på RNK001 både alene og i kombination med subkutan IL-2.[1] Det gør det muligt at undersøge, om kombinationen ændrer sikkerhed eller sygdomsrespons.[1]

Status og størrelse

Studiet har status Authorised, hvilket betyder, at det er godkendt til at blive gennemført.[1] Den samlede planlagte indskrivning er 16 patienter.[1]

Samlet set er dette et lille, tidligt forsøg, som først og fremmest skal vise, om behandlingen kan gives sikkert, og om der er tegn på en klinisk effekt hos patienter med alvorlig blodsygdom.[1]

Trial ID Phase Condition studied Status Enrollment
2024-515357-16-00 Phase 2 MDS med overskydende blaster, MDS/AML eller AML Authorised 16

FAQ

  • Hvad undersøger forsøgene med RNK001? Forsøgene undersøger, om RNK001 kan gives sikkert og om behandlingen har en effekt mod sygdommen. De ser især på sikkerhed, toksicitet og klinisk respons.
  • Hvilke patienter kan deltage? Studiet er for patienter med MDS med overskydende blaster, MDS/AML eller AML. Det er altså patienter med bestemte former for blodkræft eller forstadier til blodkræft.
  • Hvilken fase er forsøget i? Forsøget er et fase I/IIa-studie og er registreret som fase 2. Det betyder, at man både ser på tidlig sikkerhed og på de første tegn på effekt.
  • Hvad måler forskerne som det vigtigste resultat? I fase I måler forskerne bivirkninger og dose limiting toxicities, altså hvor meget behandling der kan gives, før der opstår uacceptabel toksicitet. I fase IIa ser de på klinisk respons efter ELN-kriterier.
  • Er RNK001 givet alene i forsøget? Nej, RNK001 gives som infusion og kan være kombineret med subkutan IL-2. Forsøget sammenligner også sikkerhed med og uden denne ekstra behandling.

Igangværende kliniske forsøg for RNK001

  • Test af behandling med naturlige dræberceller og IL-2 hos patienter med akut myeloid leukæmi og myelodysplastisk syndrom

    Rekrutterer ikke

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Holland

Ordliste

  • Akut myeloid leukæmi (AML): En hurtig voksende blodkræft, som starter i knoglemarven og påvirker dannelsen af normale blodceller.
  • MDS: Myelodysplastisk syndrom. Det er en sygdom i knoglemarven, hvor blodceller ikke dannes normalt.
  • MDS med overskydende blaster: En form for MDS, hvor der er flere umodne celler end normalt. Det kan være et tegn på mere aggressiv sygdom.
  • MDS/AML: En tilstand, der ligger mellem MDS og AML, hvor sygdommen har træk fra begge.
  • Infusion: Når et lægemiddel gives direkte i en blodåre over en periode.
  • Subkutan: Givet som en indsprøjtning under huden.
  • Toksicitet: Skadelige virkninger af en behandling, som kan belaste kroppen.
  • CTCAE: Et system til at gradere bivirkninger og toksicitet i kliniske forsøg.
  • GvHD: Graft-versus-host disease. Det er en reaktion, hvor donorceller angriber modtagerens væv.
  • Klinisk respons: Hvor godt sygdommen reagerer på behandlingen, for eksempel om sygdomstegn bliver mindre.
  • ELN-kriterier: Kriterier fra European Leukemia Network, som bruges til at vurdere respons ved leukæmi.

Referencer

  1. https://clinicaltrials.gov/study/2024-515357-16-00