Indholdsfortegnelse
- Hvad er AUTOLOGOUS ORAL MUCOSA-DERIVED ADULT KERATINOCYTES?
- Hvordan virker behandlingen?
- Læbe-ganespalte som målsygdom
- Aktuelle kliniske forsøg
- Sikkerhed og effektivitet
- Hvem kan få behandlingen?
Hvad er AUTOLOGOUS ORAL MUCOSA-DERIVED ADULT KERATINOCYTES?
AUTOLOGOUS ORAL MUCOSA-DERIVED ADULT KERATINOCYTES, EX-VIVO EXPANDED er en avanceret celleterapibehandling, der udvikles til behandling af patienter med læbe-ganespalte[1]. Behandlingen klassificeres som et levende vævsekvivalent og repræsenterer en ny tilgang inden for vævsingeniørering[1].
Produktet består af patientens egne (autologe) celler, specifikt keratinocytter og fibroblaster, der er udvundet fra mundslimhinden[1]. Disse celler dyrkes og ekspanderes i laboratoriet på en biologisk matrix bestående af fibrin og agarose[1].
Hvordan virker behandlingen?
Behandlingsprocessen foregår i flere trin[1]:
- Celleindsamling: Under en tidligere operation (cheiloplasti) til reparation af læbespalte tages en lille prøve af mundslimhinde fra patienten[1]
- Celledyrkning: Keratinocytterne og fibroblasterne fra prøven dyrkes og ekspanderes i laboratoriet[1]
- Vævsingeniørering: De dyrkede celler placeres på en nanostruktureret fibrin-agarose matrix for at danne et levende vævsekvivalent[1]
- Implantation: Det færdige vævssubstitut implanteres kirurgisk i ganen som erstatning for naturlig ganemukosa[1]
Da behandlingen bruger patientens egne celler, minimeres risikoen for immunafstødning[1]. De ekspanderede celler bibeholder deres normale funktioner og kan hjælpe med at genoprette normal vævsfunktion i det behandlede område[1].
Læbe-ganespalte som målsygdom
Behandlingen er specifikt udviklet til patienter med læbe-ganespalte, en medfødt misdannelse, hvor der er en spalte eller åbning i læben og/eller ganen[1]. Forsøgene fokuserer på ikke-syndromiske totale ensidige læbe-ganespalter[1].
Læbe-ganespalte er en af de mest almindelige medfødte misdannelser og kræver typisk flere kirurgiske indgreb gennem barnets vækst[1]. Traditionelle behandlingsmetoder kan være forbundet med komplikationer og suboptimale resultater, hvilket har skabt behov for innovative behandlingstilgange[1].
Aktuelle kliniske forsøg
Der gennemføres i øjeblikket et fase I-IIa klinisk forsøg for at evaluere sikkerheden og gennemførligheden af behandlingen[1]. Forsøget er designet som et randomiseret, kontrolleret, åbent, enkelt-center studie[1].
Det primære formål med forsøget er at[1]:
- Evaluere sikkerheden ved brug af det vævsingeniørerede ganemukosa-substitut
- Vurdere gennemførligheden af den kirurgiske implantationsprocedure
- Indsamle tidlige tegn på effektivitet sammenlignet med kontrol-behandling
Produktet er registreret under navnet BIOCLEFT i forsøgsprotokollen[1].
Sikkerhed og effektivitet
Forsøget måler sikkerhed ved at overvåge forekomsten af bivirkninger, både alvorlige og ikke-alvorlige, særligt dem der er relateret til behandlingen[1]. Gennemførlighed vurderes ved at observere, om den kirurgiske implantation af BIOCLEFT kan gennemføres tilfredsstillende hos mindst 3 ud af 5 patienter i den indledende fase[1].
De sekundære formål inkluderer evaluering af[1]:
- Regeneration og heling af det behandlede område
- Æstetisk udseende efter behandling
- Kraniofacial vækst og udvikling
- Høreevaluering og funktionalitet
- Taleterapi og spraggudvikling
- Livskvalitet for patienten
Hvem kan få behandlingen?
Behandlingen er i øjeblikket kun tilgængelig som del af det kliniske forsøg. For at være berettiget til deltagelse skal patienter opfylde specifikke kriterier[1]:
Inklusionskriterier[1]:
- Børn af begge køn
- Diagnose af ikke-syndromisk total ensidig læbe-ganespalte
- Planlagt operation for spalte-korrektion
- Tidligere donation af mundslimhindeprøve under læbereparation
- Informeret samtykke fra forældre eller værge
Eksklusionskriterier inkluderer[1]:
- Aktive infektionssygdomme
- Allergier over for behandlingskomponenter
- Hæmatologiske lidelser eller svære blodmisdannelser
- Svær lever- eller nyresvigt
- Svære endokrine forstyrrelser
- Maligne tumorer
- Aktive HIV-, HBV- eller HCV-infektioner
- Metaboliske knoglesygdomme
- Andre medfødte misdannelser, der kan påvirke studieresultaterne
Behandlingen administreres via kirurgisk implantation og kræver specialiseret medicinsk ekspertise og faciliteter[1]. Patienter og deres familier skal være villige til at følge forsøgsprocedurer og instruktioner gennem hele behandlingsperioden[1].
