Indholdsfortegnelse
- Oversigt over forsøget
- Hvem forsøget er for
- Studiedesign og fase
- Hvilke endepunkter der måles
- Behandlinger i studiet
- Status og størrelse
Oversigt over forsøget
Dette kliniske forsøg undersøger AUTOLOGOUS HAEMATOPOIETIC STEM AND PROGENITOR CELL POPULATION CONTAINING CD34+ CELLS TRANSDUCED WITH A LENTIVIRAL VECTOR ENCODING THE TCIRG1 CDNA EX VIVO EXPANDED hos børn med autosomal recessiv osteopetrose forårsaget af mutationer i TCIRG1-genet.[1]
Studiet er lavet for at vurdere sikkerhed, gennemførlighed og effekt af behandlingen i en lille gruppe pædiatriske patienter.[1]
Hvem forsøget er for
Forsøget er målrettet pædiatriske patienter, altså børn, med den bestemte form for osteopetrose, som skyldes mutationer i TCIRG1-genet.[1]
Der er planlagt en samlet inklusion på 8 deltagere, så det er et meget lille og tidligt studie.[1]
Studiedesign og fase
Studiet er et interventionelt forsøg, hvilket betyder, at forskerne giver en behandling og derefter måler, hvad der sker.[1]
Det er i fase 1/2, som er en tidlig forskningsfase, hvor man både ser på sikkerhed og de første tegn på, om behandlingen virker.[1]
Forsøget er open label, hvilket betyder, at både forskere og deltagere ved, hvilken behandling der gives.[1]
Hvilke endepunkter der måles
Det vigtigste primære endepunkt er samlet overlevelse efter den første ATMP-infusion.[1]
Et andet primært mål er andelen af patienter, som efter langvarig indpodning af de behandlede celler ikke får svær neutropeni eller trombocytopeni og ikke længere har regelmæssigt behov for røde blodcelletransfusioner sammenlignet med udgangspunktet.[1]
Dette mål gælder patienter med langvarig engraftment, som i studiet er defineret ved vector copy number (VCN) over 0,2 i fuldt blod eller myeloide celler 12 måneder efter første ATMP-infusion, og uden redningsbehandling som allogen transplantation eller autolog backup-infusion.[1]
Behandlinger i studiet
Studiet nævner flere forbehandlinger og en infusion af den undersøgte cellebehandling, men fokus i forsøget er selve den autologe cellepopulation med CD34+ celler, som er transduceret med en lentiviral vektor, der koder for TCIRG1 cDNA.[1]
De andre nævnte lægemidler i forsøgsbeskrivelsen er del af det samlede behandlingsforløb, som forskerne bruger i studiet.[1]
Status og størrelse
Studiet har status Authorised, som betyder, at det er godkendt til at blive gennemført.[1]
Det er et enkelt, tidligt studie med en lille deltagergruppe, så resultaterne vil først og fremmest give viden om, hvor sikker og mulig behandlingen er, og om der er tegn på klinisk nytte.[1]
