Indholdsfortegnelse
- Oversigt over studiet
- Hvad forsøget vil finde ud af
- Hvem der kan deltage
- Hvilke mål forskerne måler
- Fase og studiedesign
- Hvad studiet betyder i praksis
Oversigt over studiet
Ét klinisk forsøg undersøger ANTI-GD2-800CW hos patienter med neuroblastom.[1] Studiet er et interventionelt studie, hvilket betyder, at deltagerne får et stof, som forskerne aktivt undersøger.[1]
Studiet har status som Authorised og er planlagt med 22 deltagere.[1]
Hvad forsøget vil finde ud af
Forsøget er et first-in-human imaging study, altså et første forsøg i mennesker, hvor man ser på, om ANTI-GD2-800CW kan bruges til billeddannelse hos børn med neuroblastom.[1]
Et vigtigt mål er at finde den anbefalede fase 2-dosis (RP2D), som er den dosis forskerne vurderer som bedst til videre test i næste del af udviklingen.[1]
Forskerne vil også undersøge sikkerheden ved at se på behandlingsrelaterede nye bivirkninger.[1]
Hvem der kan deltage
Studiet er lavet til pædiatriske patienter, altså børn og unge, med neuroblastom.[1]
Der er ikke oplyst flere detaljer i studiedata om alder, sygdomsstadium eller andre udvælgelseskriterier.[1]
Hvilke mål forskerne måler
Det primære mål er at se på bivirkninger, især bivirkninger som ikke forventes ud fra dinutuximab alene ved infusion.[1]
Et andet vigtigt mål er tumor-til-baggrund-forholdet (TBR), som skal være mindst 2,0 ex vivo og være tilstrækkeligt til at kunne opdage tumoren under operation.[1]
TBR betyder, hvor stærkt tumorsignalet er i forhold til baggrunden. Baggrunden måles i sundt væv som nyre, lever og omkringliggende væv.[1]
Ex vivo betyder, at målingen foretages på væv uden for kroppen, for eksempel efter at vævet er taget ud under operation.[1]
Fase og studiedesign
Studiet er i fase Ib/II, som er en tidlig fase, hvor man først ser på sikkerhed og derefter på, om metoden virker lovende.[1]
Studiet er et fase 1/2-forsøg og dermed en kombination af tidlig sikkerhedsvurdering og videre undersøgelse af nytte.[1]
ANTI-GD2-800CW gives som en intravenøs infusion, altså direkte i en blodåre.[1]
Hvad studiet betyder i praksis
Dette forsøg handler ikke om at beskrive ANTI-GD2-800CW som et almindeligt lægemiddel, men om at teste det i en meget specifik klinisk sammenhæng: billeddannelse hos børn med neuroblastom.[1]
Resultaterne skal hjælpe forskerne med at forstå, om stoffet er sikkert nok, og om det kan gøre tumoren tydelig nok til brug under operation.[1]
Der er kun oplyst ét studie i de givne data, så denne oversigt fokuserer på netop dette forsøg.[1]
