Europas førende søgning efter kliniske forsøg

ADENO-ASSOCIATED VIRUS VECTOR SEROTYPE 8 ENCODING THE ABCA4 PROTEIN, C-REGION

Der findes kliniske forsøg, som undersøger ADENO-ASSOCIATED VIRUS VECTOR SEROTYPE 8 ENCODING THE ABCA4 PROTEIN, C-REGION hos personer med Stargardt sygdom. Forsøgene ser især på sikkerhed, tålelighed og tidlige tegn på effekt. Deltagerne har typisk STGD1 med bekræftede bi-alleliske ABCA4-mutationer.

Indholdsfortegnelse

Oversigt over forsøget

Det registrerede forsøg undersøger ADENO-ASSOCIATED VIRUS VECTOR SEROTYPE 8 ENCODING THE ABCA4 PROTEIN, C-REGION hos personer med Stargardt sygdom.[1] Forsøget er et interventionalt studie, hvilket betyder, at deltagerne får en aktiv behandling som led i forskningen.[1]

Studiets titel siger, at forskerne vil vurdere sikkerhed, tålelighed og foreløbig effekt.[1] I kortbeskrivelsen står det også, at forsøget skal hjælpe med at vælge den rigtige dosis.[1]

Hvem forsøget er for

Forsøget er for personer med Stargardt sygdom type 1 (STGD1).[1] Deltagerne skal være genetisk bekræftet med bi-alleliske ABCA4-genmutationer, som betyder ændringer i begge kopier af ABCA4-genet.[1]

Det betyder, at forsøget ikke er for alle med synsproblemer, men for en mere afgrænset gruppe med den samme arvelige sygdomstype og den samme genetiske baggrund.[1]

Hvad forsøget vil finde ud af

Det vigtigste mål er at se, om behandlingen er sikker og tålelig frem til uge 96.[1] Sikkerhed handler om, hvorvidt behandlingen giver uventede eller alvorlige problemer, mens tålelighed handler om, hvor godt kroppen kan klare behandlingen.[1]

Forskerne vil også se efter foreløbig effekt, som betyder tidlige tegn på, om behandlingen kan have en positiv virkning.[1] Dette er især vigtigt i et tidligt faseforsøg, hvor man endnu ikke kender den fulde nytte.[1]

Endepunkter og hvad der måles

Det primære endepunkt er sikkerhed og tålelighed gennem uge 96.[1] Det vurderes ved forekomsten af og/eller klinisk vigtige ændringer i øjenrelaterede og ikke-øjenrelaterede bivirkninger.[1]

Et endepunkt er det mål, som forskerne bruger til at afgøre, om forsøget viser det, de vil undersøge.[1] I dette forsøg er fokus derfor ikke kun på synsresultater, men også på, om der opstår andre helbredsmæssige hændelser undervejs.[1]

Fase, status og deltagerantal

Forsøget er i fase 1/2.[1] Det betyder, at forskerne både undersøger tidlig sikkerhed og ser efter tidlige tegn på, at behandlingen kan virke.[1]

Status er Authorised, som betyder, at forsøget er godkendt til at fortsætte i den registrerede form.[1] Den planlagte inklusion er 86 deltagere.[1]

Vigtige begreber forklaret

Interventionalt studie betyder, at forskerne giver en behandling til deltagerne og observerer, hvad der sker.[1]

Subretinal betyder under nethinden i øjet, og i dette forsøg er behandlingen angivet som subretinal brug.[1]

Genotypisk bekræftet betyder, at sygdommen er bekræftet ved genetisk testning.[1]

Ocular betyder øjenrelateret, og non-ocular betyder ikke-øjenrelateret.[1]

Trial ID Fase Tilstand Status Inklusion
2024-519535-42-00 Phase 1/2 Stargardt Disease Authorised 86

FAQ

  • Hvad undersøger forsøgene med ADENO-ASSOCIATED VIRUS VECTOR SEROTYPE 8 ENCODING THE ABCA4 PROTEIN, C-REGION? Forsøget undersøger sikkerhed, tålelighed og tidlig effekt hos personer med Stargardt sygdom. Det skal også hjælpe med at vælge dosis.
  • Hvem kan deltage? Forsøget er for personer med Stargardt sygdom type 1 (STGD1). Deltagere skal have bekræftet bi-alleliske ABCA4-genmutationer, hvilket betyder ændringer i begge kopier af genet.
  • Hvilken fase er forsøget i? Forsøget er i fase 1/2. Det betyder, at man både ser på tidlig sikkerhed og på, om behandlingen ser lovende ud.
  • Hvilke resultater måles i forsøget? Det vigtigste mål er sikkerhed og tålelighed frem til uge 96. Det vurderes ved, om der opstår øjenrelaterede og ikke-øjenrelaterede bivirkninger eller andre klinisk vigtige ændringer.
  • Hvad er status for forsøget? Forsøget er autoriseret. Der er planlagt 86 deltagere.

Igangværende kliniske forsøg for ADENO-ASSOCIATED VIRUS VECTOR SEROTYPE 8 ENCODING THE ABCA4 PROTEIN, C-REGION

  • Afprøvning af ny behandling (SB-007) til patienter med Stargardt øjensygdom

    Rekrutterer endnu ikke

    1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Belgien Tyskland

Ordliste

  • Stargardt sygdom: En arvelig øjensygdom, som kan give synstab.
  • STGD1: En bestemt type Stargardt sygdom, som nævnes i forsøget.
  • ABCA4-gen: Et gen, hvor ændringer kan være forbundet med Stargardt sygdom.
  • Bi-alleliske mutationer: Ændringer i begge kopier af et gen. I dette forsøg skal deltagerne have ændringer i begge ABCA4-genkopier.
  • Fase 1/2: En tidlig forsøgsfase, hvor man både undersøger sikkerhed og tidlige tegn på effekt.
  • Sikkerhed: Om behandlingen kan gives uden uventede eller alvorlige problemer.
  • Tålelighed: Hvor godt kroppen kan klare behandlingen.
  • Primært endepunkt: Det vigtigste mål i et forsøg, som bruges til at vurdere resultatet.
  • Adverse events (bivirkninger): Uønskede helbredshændelser, som opstår under eller efter behandling.
  • Subretinal: Et område under nethinden i øjet. I forsøget gives behandlingen subretinalt.

Referencer

  1. https://clinicaltrials.gov/study/2024-519535-42-00