Europas førende søgning efter kliniske forsøg

ADENO-ASSOCIATED VIRAL VECTOR SEROTYPE 9 CONTAINING THE HUMAN CTNNB1 GENE

Denne artikel handler om kliniske forsøg med ADENO-ASSOCIATED VIRAL VECTOR SEROTYPE 9 CONTAINING THE HUMAN CTNNB1 GENE. Forsøget undersøger sikkerhed, tolerabilitet og tidlig effekt hos børn med CTNNB1-syndrom. Målet er at se, om behandlingen kan gives sikkert og om den viser tegn på nytte.

Indholdsfortegnelse

Oversigt over forsøget

Det registrerede studie har titlen GAIN-CTNNB1 og er et åbent fase 1/2-forsøg, som undersøger sikkerhed, tolerabilitet og tidlig effekt af en enkelt behandling med ADENO-ASSOCIATED VIRAL VECTOR SEROTYPE 9 CONTAINING THE HUMAN CTNNB1 GENE hos børn med CTNNB1-syndrom.[1]

Forsøget bruger en intracerebroventrikulær administration, som betyder, at behandlingen gives direkte i hjernens væskefyldte hulrum.[1]

Mål og forsøgsdesign

Hovedmålet er at vurdere sikkerhed og tolerabilitet, altså om behandlingen kan gives uden uacceptable problemer, og hvordan kroppen reagerer på den.[1]

Forsøget er også planlagt til at give tidlige tegn på effekt, hvilket betyder, at forskerne vil se, om der er indledende tegn på nytte hos deltagerne.[1]

Studiet er interventionelt, hvilket betyder, at deltagerne får en aktiv behandling som led i forsøget.[1]

Hvem kan deltage?

Forsøget er målrettet pædiatriske patienter, altså børn, som har fået diagnosen CTNNB1-syndrom.[1]

Det planlagte antal deltagere er 12, så det er et lille tidligt studie.[1]

Hvad måles i forsøget?

Forskerne måler først og fremmest bivirkninger og alvorlige bivirkninger, herunder hvor ofte de opstår, hvor svære de er, og om de kan knyttes til behandlingen.[1]

De ser også på ændringer i blodprøver, urin og cerebrospinalvæske (hjernerygmarvsvæske), sammenlignet med udgangspunktet før behandling.[1]

Derudover vurderes ændringer i cardiorespiratoriske parametre, som er mål for hjerte- og vejrtrækningsfunktion, samt nye fund på EKG og ekkokardiogram.[1]

Forsøget følger også ændringer i EEG, hovedomfang og volumetriske ændringer på MRI af hjernen.[1]

Endelig måles, om der findes antistoffer mod AAV9 i blodet, fordi dette er en del af sikkerheds- og responsvurderingen i studiet.[1]

Status og omfang

Studiet har status Authorised, hvilket betyder, at det er godkendt til at blive gennemført i den registrerede form.[1]

Der er kun ét forsøg i de givne data, så denne artikel beskriver et enkelt, specifikt klinisk studie og ikke et helt program af forsøg.[1]

Trial ID Phase Condition studied Status Enrollment
2025-522719-40-00 Phase 1/2 CTNNB1 syndrome Authorised 12

FAQ

  • Hvad undersøger forsøget med ADENO-ASSOCIATED VIRAL VECTOR SEROTYPE 9 CONTAINING THE HUMAN CTNNB1 GENE? Forsøget undersøger, om behandlingen kan gives sikkert til børn med CTNNB1-syndrom. Det ser også på tidlige tegn på effekt.
  • Hvem kan deltage i forsøget? Forsøget er rettet mod pædiatriske patienter, यानी børn, med en diagnose af CTNNB1-syndrom. Der er 12 deltagere planlagt.
  • Hvilken fase er forsøget i? Forsøget er i fase 1/2. Det betyder, at man både undersøger sikkerhed og ser tidlige resultater af behandlingen.
  • Hvilken sygdom bliver studeret? Forsøget studerer CTNNB1-syndrom. Det er den tilstand, som deltagerne i dette forsøg har.
  • Hvad måler forskerne i forsøget? De måler blandt andet bivirkninger, ændringer i blod-, urin- og rygmarvsprøver, hjerte- og hjerneundersøgelser samt tegn på antistoffer mod AAV9.

Igangværende kliniske forsøg for ADENO-ASSOCIATED VIRAL VECTOR SEROTYPE 9 CONTAINING THE HUMAN CTNNB1 GENE

  • Et undersøgelse af genterapi med adeno-associeret viral vektor serotype 9 indeholdende det humane CTNNB1-gen hos børn med CTNNB1-syndrom

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Slovenien

Ordliste

  • CTNNB1-syndrom: En sygdom, som er den tilstand, deltagerne i dette forsøg har. Forsøget undersøger behandling hos børn med denne diagnose.
  • Pædiatriske patienter: Børn og unge, som får behandling eller deltager i et studie.
  • Fase 1/2: Et tidligt trin i klinisk forskning, hvor man både ser på sikkerhed og på tidlige tegn på, om behandlingen virker.
  • Åben forsøgsform: Et studie, hvor deltagerne og forskerne ved, hvilken behandling der gives.
  • Intracerebroventrikulær administration: Givning af behandling direkte ind i hjernevæskens hulrum i hjernen.
  • Bivirkninger: Uønskede virkninger, som kan opstå efter en behandling.
  • Serious adverse events: Alvorlige bivirkninger eller hændelser, som kan være mere farlige end almindelige bivirkninger.
  • EEG: En undersøgelse af hjernens elektriske aktivitet.
  • EKG: En undersøgelse, der viser hjertets elektriske aktivitet.
  • MRI af hjernen: En skanning, som giver detaljerede billeder af hjernen.

Referencer

  1. https://clinicaltrials.gov/study/2025-522719-40-00