Indholdsfortegnelse

• Oversigt over forsøget
• Hvem forsøget er for
• Forsøgsdesign og behandlinger
• Hvad forskerne måler
• Hvad forsøget kan fortælle

Oversigt over forsøget

Der er registreret ét interventionalt forsøg med ACETYLCARNITINE HYDROCHLORIDE hos personer med amyotrofisk lateral sklerose (ALS).^[1] Forsøget har NCT-nummeret NCT06126315 og er angivet som autoriseret.^[1]

Studiet er beskrevet som et randomiseret fase II/III-forsøg, men fasefeltet er samtidig angivet som Phase 4 i de registrerede data.^[1] Det viser, at forsøget er rettet mod klinisk afprøvning hos patienter, ikke mod laboratoriearbejde eller dyreforsøg.^[1]

Hvem forsøget er for

Målgruppen er personer med amyotrofisk lateral sklerose, også kaldet ALS.^[1] Forsøget er planlagt med 246 deltagere.^[1]

Det betyder, at forskerne vil følge en gruppe mennesker med samme sygdom for at se, om der er forskel mellem behandling og placebo.^[1] Placebo er en sammenligningsbehandling uden aktivt lægemiddel.^[1]

Forsøgsdesign og behandlinger

Forsøget er randomiseret, hvilket betyder, at deltagerne fordeles tilfældigt mellem behandlingsgrupperne.^[1] Den ene gruppe får placebo, og den anden gruppe får Nicetile 500 mg polvere per soluzione orale, som er angivet sammen med ACETYLCARNITINE HYDROCHLORIDE i forsøgsdataene.^[1]

Den korte forsøgsbeskrivelse siger, at forskerne vil teste to doser: 1,5 g/dag og 3 g/dag.^[1] Formålet er at vurdere, om behandlingen kan påvirke udviklingen af funktionstab hos personer med ALS.^[1]

Hvad forskerne måler

Det vigtigste primære endepunkt er andelen af deltagere, som stadig er selvhjulpne efter 48 uger.^[1] Selvhjulpenhed vurderes ud fra ALSFRS-R, hvor deltagerne skal have en score på tre eller højere i alle tre områder: at synke, at skære mad og håndtere bestik, samt at gå.^[1]

ALSFRS-R er en skala, der bruges til at måle funktionsevne ved ALS.^[1] I dette forsøg bruges den til at se, om deltagerne bevarer evnen til at klare vigtige daglige opgaver.^[1]

Hvad forsøget kan fortælle

Dette forsøg handler ikke om at beskrive ACETYLCARNITINE HYDROCHLORIDE som lægemiddel i almindelighed, men om at undersøge det i en bestemt patientgruppe med ALS.^[1] Fokus er på, om behandlingen kan hjælpe med at bevare funktion og selvhjulpenhed over tid.^[1]

Da der kun er ét registreret forsøg i de givne data, er den vigtigste information her, at forskerne studerer effekt hos voksne med ALS, med et klart mål om at måle funktionstab efter 48 uger.^[1]