Effektivitet af enkelt intravenøs dosis af sgt-003 hos ambulante mænd med Duchenne muskeldystrofi

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Duchenne Muscular Dystrophy er en sjælden genetisk lidelse, der med tiden gør musklerne svagere og kan føre til tab af gangfunktion og andre daglige aktiviteter. Undersøgelsen ser på en enkelt dosis af den eksperimentelle genterapi SGT-003, som gives som en intravenous infusion (en dråbe i en vene). Deltagerne får enten denne behandling eller en almindelig saltvandsløsning, der ikke indeholder aktiv medicin.

Formålet er at undersøge, om den ene dosis kan forbedre muskelfuntionen sammenlignet med kontrolmidlet. Efter modtagelse af enten behandlingen eller kontrollen vil deltagerne blive fulgt i flere måneder med regelmæssige besøg, hvor simple tests som gå- og løbehastighed, trapperopstigning og åndedrætsmålinger udføres. Eventuelle bivirkninger, hjerte- eller lungeforandringer registreres løbende.

1 baseline vurdering

første gang i studiet udføres en grundig baseline vurdering. du får målt muskelstyrke, ganghastighed, trappeklatring og den samlede north star ambulatory assessment (nsaa) score.

et wearable‑apparat fra syde placeres for at registrere skridthastighed over tid.

blodprøver tages for at måle microdystrofin niveauer i væv, og lungefunktion testes med forced vital capacity (fvc), peak expiratory flow (pef) og forced expiratory volume i 1 sekund (fev1).

ekg (elektrokardiogram) og echo (ultralyd af hjertet) udføres for at registrere eventuelle hjerteforandringer.

2 randomisering

efter baseline vurderingen tilfældes du til enten sgt-003 eller normal saline (placebo) i en dobbelt‑blind opsætning, så hverken du eller de behandlende ved, hvilken behandling du modtager.

3 intravenøs infusion

du modtager en enkelt intravenøs infusion af den tildelte behandling. sgt-003 gives som en suspension til iv infusion med en dosis på 100000000000000 enheder. placebo består af normal saline (0,9 % natriumklorid) i samme volumen.

infusionen foregår på et kontrolleret tidspunkt og varer typisk i nogle timer, mens vitale tegn overvåges.

4 umiddelbar observation

efter infusionen observeres du i mindst fire timer for at registrere eventuelle bivirkninger eller akutte reaktioner.

blodtryk, puls, temperatur og iltmætning måles regelmæssigt.

5 korttidsopfølgning – dag 90

på dag 90 mødes du igen for at undersøge sikkerhed og biologisk effekt.

blodprøver analyseres for at bestemme ændringer i microdystrofin niveauer i væv.

lungefunktionstest gentages, og eventuelle bivirkninger registreres.

6 langtidsopfølgning – dag 540

den endelige opfølgning finder sted på dag 540. her gentages alle primære og sekundære målinger fra baseline:

muskelfunktion (tid til at rejse sig, ganghastighed, 10‑meter gang/run hastighed, trappeklatring),

nsaa score,

mikrodystrofin niveauer i væv,

lungefunktion (fvc, pef, fev1),

ekg og echo for hjerteovervågning,

registrering af alle bivirkninger, herunder alvorlige bivirkninger og hændelser af særlig interesse,

spørgeskemaet podci global score for livskvalitet.

data fra wearable‑apparatet analyseres for at vurdere ændringer i skridthastighed over hele perioden.

Hvem kan deltage i forsøget?

Alder mellem 7 og under 12 år.
Patienten skal kunne forstå og følge alle undersøgelsesprocedurer, og en forælder eller juridisk værge skal også kunne forstå og følge dem; patienten giver informeret samtykke (assent) og forælderen giver informeret samtykke (consent).
Hvis patienten kan blive forælder i fremtiden, skal patienten og eventuel partner bruge to meget effektive former for prævention i 12 måneder efter behandlingen.
Patienten skal kunne gå uden hjælpemidler (fx rollator). Dette kaldes at være ambulant.
Der skal være en sikker klinisk diagnose af Duchenne muskeldystrofi og en dokumenteret mutation (ændring) i dystrofin‑genet, som forårsager sygdommen.
Patienten må ikke have AAV-antistoffer (ingen immunreaktion mod den virus, der bruges i behandlingen).
Patienten skal have taget en stabil daglig dosis af enten prednison (mindst 0,5 mg pr. kg kropsvægt) eller deflazacort (mindst 0,75 mg pr. kg) i mindst 6 måneder før indmeldelse, med mulige justeringer efter lægens vurdering.
Patienten skal bestå “10‑meter gå/løb‑tid” testen (kunne gå eller løbe 10 meter inden for den fastsatte tid).
Patienten skal bestå “tid til at rejse sig fra liggende stilling” testen (kunne rejse sig fra at ligge på ryggen inden for den fastsatte tid).
Kropps vægt må ikke overstige 50 kg.
Patienten skal være genetisk mand (have XY‑kromosomer).

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Hvis lægen mener, at en anden helbredstilstand kan gøre behandlingen usikker, gøre det svært at gennemføre studiet, eller påvirke resultaterne, må du ikke deltage.
Hvis du tidligere har haft en alvorlig hypersensitivitet (alvorlig allergisk reaktion), herunder anafylaksi (livstruende reaktion), på stoffet eller dets ingredienser, kan du ikke deltage.
Hvis du i øjeblikket eller tidligere har fået en godkendt eller eksperimentel behandling med genoverførsel eller genredigering (behandling, der bruger gener til at ændre celler), er du udelukket.
Hvis du har brugt lægemidler som vamorolon, givinostat eller andre godkendte eller eksperimentelle lægemidler, der påvirker dystrofin eller sygdommen (fx eteplirsen, golodirsen, casimersen, viltolarsen eller ataluren), inden for de sidste 6 måneder eller fem halveringstider (den tid, det tager for halvdelen af stoffet at forsvinde fra kroppen), kan du ikke deltage.
Hvis du har en aktiv infektion (fx en igangværende bakterie‑ eller virusinfektion), er du udelukket.
Hvis du har haft en større operation inden for de sidste 3 måneder, eller planlægger en operation under studiet, som kan påvirke din evne til at udføre testene, kan du ikke deltage.
Hvis din kliniske diagnose af DMD (Duchenne muskeldystrofi) viser en genetisk ændring, hvor dele af genet kaldet exon (små gen‑segmenter) 1‑11, 42‑45 eller 57‑69 mangler eller ikke kan udtrykkes, er du udelukket.
Ansatte hos studiearrangøren og deres familiemedlemmer må ikke deltage.
Hvis du har kendt leversygdom, aktiv viral hepatitis (leverbetonet virusinfektion) eller unormale leverprøver, er du udelukket.
Hvis du har unormal nyrefunktion (nyreproblemer), kan du ikke deltage.
Hvis du har betydelige abnormiteter i koagulation (blodets evne til at størkne), er du udelukket.
Hvis du har nedsat kardiovaskulær funktion (hjertet eller blodkarrene fungerer dårligt), kan du ikke deltage.
Hvis din lungefunktion forudsiger, at du vil have brug for ventilator (en maskine, der hjælper dig med at trække vejret) om dagen, undtagen under en akut sygdom, er du udelukket.

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land	Status
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe	Valencia	Spanien
Katholieke Universiteit te Leuven	Leuven	Belgien

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Hospital Sant Joan De Deu Barcelona	Esplugues de Llobregat	Spanien
University Childrens Hospital Queen Fabiola	Bruxelles	Belgien
Hopital Beaujon	Clichy	Frankrig
Medical Center – University Of Freiburg	Freiburg im Breisgau	Tyskland
Hjuamuhw Vchm dryxedys	Barcelona	Spanien
Lrqou Uergukqcezah Mgfutiv Cpmvabm (hwqji	Leiden	Holland
Crjdro Cwdrltr Nbts	Milan	Italien
Hzqdguno Usuroyaaljxhsz Szekiwdwjx &mpnvwb Hpjtcyn dd Hoibabsgerj	Strasbourg	Frankrig
Katinatq dwp Uytedyrkzrlh Mvonraua Akv	München	Tyskland
Ugpseurskkrzufgjaqtwt Epvqt Akn	Essen	Tyskland

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Belgien	rekrutterer endnu ikke	02.02.2026
Frankrig	rekrutterer endnu ikke	02.02.2026
Holland	rekrutterer endnu ikke	02.02.2026
Italien	rekrutterer endnu ikke	02.02.2026
Spanien	rekrutterer endnu ikke	02.02.2026
Tyskland	rekrutterer endnu ikke	02.02.2026

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

SGT-003

SGT-003 er et eksperimentelt lægemiddel, der gives som en enkelt intravenøs (IV) infusion. I dette forsøg får patienterne en enkelt gang denne suspension, som bliver sprøjtet direkte ind i blodet gennem en vene. Formålet med behandlingen er at undersøge, om medicinen kan forbedre muskelstyrken og funktionerne hos mænd med Duchenne muskeldystrofi. Lægemidlet testes i en kontrolleret studie, hvor det sammenlignes med en inaktiv kontrol (saltvandsopløsning), så forskerne kan se, om SGT-003 har en reel positiv effekt på patienternes muskelfunktion.

Duchenne muscular dystrophy – Duchenne muscular dystrophy er en genetisk lidelse, der påvirker musklerne. Den skyldes en fejl i et gen, som gør, at kroppen ikke kan producere et vigtigt protein kaldet dystrofin. Uden dette protein bliver muskelfibrene svage og går i opløsning. Barnet begynder typisk at vise svaghed i benene og hofterne i tidlig barndom. Efterhånden påvirker svagheden også arme, ryg og andre muskler, så bevægelser bliver langsommere. Over tid bliver det sværere at gå, løbe og udføre daglige aktiviteter.

Forsøgs-ID:

2025-522949-22-00

Protokolkode:

SGT-003-301

NCT ID:

NCT07160634

Forsøgsfase:

Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Effektivitet af enkelt intravenøs dosis af sgt-003 hos ambulante mænd med Duchenne muskeldystrofi

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?