Sikkerhed og effekt af MaaT013 og vancomycin hos børn og unge med gastrointestinal akut graft‑versus‑host sygdom

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Den undersøgelser omhandler Gastrointestinal Acute Graft-versus-Host Disease, en sjælden tilstand hvor immunceller fra en donor angriber modtagerens tarm efter en knoglemarvstransplantation. Tilstanden kan give svær diarré, smerter og vægttab. I forsøget får deltagerne en oral antibiotikabehandling med vancomycin for at reducere skadelige bakterier og en rektal indgivelse af MaaT013, som er en blanding af sunde tarmbakterier fra donorprøver, sammensat til brug hos børn og unge.

Formålet med undersøgelsen er at finde ud af, om Ruxolitinib-resistent eller -intolerant GI-aGvHD kan behandles sikkert med denne nye bakterieprøve og om behandlingen er gennemførlig hos den yngre aldersgruppe. Deltagerne får behandling i flere doser over en periode på op til et år, med regelmæssige besøg hvor lægerne ser efter bivirkninger (såkaldte “adverse events”), om barnet kan holde på væsken i den nødvendige tid, samt om symptomerne i tarmen forbedres. Undervejs måles også stress og angst ved simple spørgeskemaer for at sikre, at behandlingen er tolerabel.

1 tilmelding og indledende vurdering

du får information om forsøget, underskriver en samtykkeerklæring og bekræfter, at du opfylder de nødvendige kriterier.

der udføres fysiske undersøgelser, vitale målinger og laboratorieprøver for at fastlægge grundlaget for deltagelse.

en baseline‑vurdering af din mave‑og‑tarm‑tilstand (gi‑agvhd) registreres.

2 start af baggrundsbehandling med vancomycin

du får vancomycin til oral brug i en dosis på 500 mg (milligram) pr. indtag.

den ordinerede dosis gives som anviset af undersøgelsespersonalet; hyppigheden (fx dagligt) følger protokollen.

3 administration af maat013 via rektal brug

du får maat013 i en rektal opløsning på 150 ml (milliliter).

administrationen foretages i en klinisk indstilling, hvor du skal holde opløsningen i endetarmen.

procedure‑relaterede observationer registreres, herunder hvor længe du kan holde opløsningen (mindst 30 min, 1 time og 2 timer).

4 opfølgning de første 72 timer efter maat013-administration

der monitoreres for eventuelle bivirkninger, herunder såkaldte behandling‑relaterede bivirkninger (teae).

alvorlige bivirkninger (sae) og specifikke bivirkninger relateret til selve indgivelsen registreres og vurderes.

5 planlagte besøgsdage og sikkerhedsvurdering

du deltager i opfølgende besøg på dag 28 (d28), dag 56 (d56), måned 3 (m3), måned 6 (m6) og måned 12 (m12).

under hvert besøg foretages fysiske undersøgelser, vitale målinger og laboratorieprøver for at vurdere sikkerhed og tolerabilitet.

der evalueres også behandlingsrespons i mave‑og‑tarm‑området samt i andre organer uden at du behøver ekstra systemisk behandling inden vurderingen.

steroidfri status (dvs. ingen kortikosteroider over 0,25 mg/kg/dag) registreres på hver besøgsdato.

6 afsluttende evaluering ved måned 12

den endelige sikkerhedsvurdering og effektmåling samles, herunder forekomst af alvorlige bivirkninger, længde af respons og eventuel forekomst af kronisk graft‑versus‑host sygdom (cgvhd).

samlede data afslutter din deltagelse i forsøget.

Hvem kan deltage i forsøget?

Alder mellem 6 og under 18 år på tidspunktet for at give informeret samtykke.
Vægt på mindst 15 kg.
Karnofsky/Lansky‑score (et mål for, hvor godt barnet kan klare daglige aktiviteter) skal være 40 eller højere.
Har gennemgået en Allo‑HSCT (stamcelletransplantation fra en donor) med hvilken som helst donor, stamcellekilde eller forberedelsesbehandling.
Har akut GvHD med påvirkning af mave‑tarm (grad II‑IV ifølge MAGIC‑retningslinjer), eventuelt også andre organer.
Har tilstrækkelig organfunktion, herunder:
- Neutrofil‑tælling (ANC) over 500 per mikroliter, målt inden for 3 dage før behandling (vækstfaktorer kan bruges for at hjælpe dette).
- Blodplade‑tælling over 10 000 per mikroliter, også målt inden for 3 dage før behandling (blodplader kan gives ved behov).
Er resistent over for steroider (kortikosteroider) og ruxolitinib (en medicin mod GvHD), hvilket betyder at sygdommen ikke bedres eller forværres trods brug af disse behandlinger.
Bruger en accepteret og effektiv præventionsmetode gennem hele studiet, hvis hun er i fertil alder eller hvis en mand er seksuelt aktiv med en partner i fertil alder (eksempel: p-piller, kondom, menstruationskappe, dobbelt barrier).
Har en negativ graviditetstest (urin eller blod) inden for 72 timer før den første dosis af behandlingen, hvis hun er i fertil alder.
Der skal være underskrevet et informeret samtykke og/eller assent fra den lovlige repræsentant (forælder eller værge) og den unge, hvis de er i stand til at forstå.
Hvis patienten har en ikke‑malign (ikke‑kræft) underliggende sygdom, skal deltagelsen godkendes af en tværfaglig klinisk gruppe på klinikstedet.

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Har du en svær infektion (svamp, bakterie eller virus), som ikke er under kontrol, eller som kræver antibiotika, kan du ikke deltage. En simpel urinvejsinfektion eller halsbetændelse er tilladt, hvis den allerede reagerer på behandling.
Har du andre sygdomme, stofskifteproblemer, unormale fysiske undersøgelser eller laboratorieprøver, som lægen mener kan gøre behandlingen usikker, er du udelukket.
Hvis dine symptomer ligner en ny opstået kronisk GvHD (graft‑versus‑host sygdom) eller en blandet form med både akutte og kroniske tegn, kan du ikke deltage.
Hvis du tidligere har haft en allergisk reaktion på antibiotikumet vancomycin eller på nogen af de tilsætningsstoffer, der er angivet i medicinens beskrivelse, er du udelukket.
Aktiv cytomegalovirus (CMV) colitis (betændelse i tyktarmen forårsaget af CMV-virus) forhindrer deltagelse.
Hvis du har en tilbagevendende eller vedvarende kræft, der kræver hurtig nedsættelse af immunsuppression, kan du ikke deltage.
Hvis du tidligere har fået anden systemisk behandling for akut GvHD end kortikosteroider (CS) eller ruxolitinib, er du udelukket.
Alvorlig organskade, som ikke skyldes GvHD, såsom leverproblemer som cholestase (blokeret galdeflux) eller uafklaret veno‑okkluderende sygdom (VOD) i leveren (fortsat unormalt bilirubin uden sammenhæng med GvHD, men undtagen Gilbert‑syndrom), udelukker deltagelse.
Alvorlige hjerteproblemer, som f.eks. ustabil brystsmerte, hjerteanfald inden for de sidste 6 måneder, svær (NYHA klasse III eller IV) hjertesvigt, eller kredsløbssvigt der kræver medicin for at holde blodtrykket oppe, gør dig uegnet.
I Frankrig gælder yderligere betingelser: børn, der er eller vil blive under juridisk beskyttelse (som værgemål), børn hvis forældre ikke er tilknyttet det franske socialsikringssystem, eller børn som ikke vil have ret til sundhedsdækning ved 18 år, kan ikke medvirke.
Alvorlige lungesygdomme, som kræver maskinventilation eller oxygen med en koncentration på mindst 50 % (FiO₂ ≥ 0.5), forhindrer deltagelse.
Aktuel eller inden for de sidste 6 måneder haft toxisk megakolon (svær udvidelse af tyktarmen), tarmobstruktion eller perforation i mave-tarmkanalen udelukker deltagelse.
Enhver anden tilstand, som efter lægens vurdering vil gøre det svært at følge studiet, kan udgøre en grund til udelukkelse.
Har du kendt allergi eller intolerance over for trehalose eller maltodextrin, er du udelukket.
Hvis du ammer, kan du ikke deltage.
Hvis du tidligere har modtaget et mikrobiom‑produkt (fx fækal mikrobiota‑transplantation), kan du ikke deltage. Brug af probiotika tidligere er tilladt.
Hvis du samtidig deltager i et andet klinisk studie, som kan påvirke resultaterne, er du udelukket.
Hvis forskerne mener, at du sandsynligvis ikke vil kunne gennemføre alle planlagte besøg eller følge studiekravene, kan du blive udelukket.

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land	Status
Centre Hospitalier Universitaire De Lille	Lille	Frankrig

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Hospital Infantil Universitario Nino Jesus	Madrid	Spanien
Azienda Ospedaliera Santobono Pausilipon	Napoli	Italien
Robert Debre University Hospital	Paris	Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Nantes	Nantes	Frankrig
Prinses Maxima Centrum voor Kinderoncologie B.V.	Utrecht	Holland
Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo	Pavia	Italien
Ospedale Pediatrico Bambino Gesu’	Rom	Italien
Centre Hospitalier Universitaire De Rennes	Rennes	Frankrig
Fpprzrush Pndh Lt Iamvrswsyvuqf Bhjfqryuj Dfj Hsemsfvb Uzulqanfubfxx Le Pif	Madrid	Spanien
Ahedlao Unheg Shwsohqed Lyrfjy Df Bjbttam	Bologna	Italien
Hmmiexfs Vrao dzchpfxc	Barcelona	Spanien

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Frankrig	rekrutterer endnu ikke	01.05.2026
Holland	rekrutterer endnu ikke	01.05.2026
Italien	rekrutterer endnu ikke	01.05.2026
Spanien	rekrutterer endnu ikke	01.05.2026

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Vancomycin
Vancomycin er et antibiotikum, der tages gennem munden for at behandle eller forebygge infektioner i mave-tarmkanalen. I dette studie blev det brugt som baggrundsbehandling, så man kan sammenligne den nye behandling med den sædvanlige medicin, som patienterne allerede får.

MaaT013
MaaT013 er en blanding af tarmbakterier fra andre mennesker, også kaldet en allogen fecal mikrobiota‑transplantation. Den gives som en rektal opløsning, så de sunde bakterier kommer direkte ind i tarmen. Formålet med denne behandling i studiet er at undersøge, om den kan hjælpe børn og unge, som har svær gastrointestinale komplikationer efter en stamcelletransplantation, når deres normale medicin ikke virker eller giver uønskede bivirkninger. Målet er at se, om behandlingen er sikker, tåles godt og virker som ønsket.

Gastrointestinal Acute Graft-versus-Host Disease (GI-aGvHD) – Det er en immunreaktion, hvor donorens immunceller angriber modtagerens mavetarmkanal efter en stamcelletransplantation. Symptomer starter typisk inden for de første par uger og kan omfatte diarré, mavesmerter og blod i afføringen. Inflammationen kan hurtigt forværres, og slimhinden kan blive hævet og sårbar. Tilstanden kan sprede sig til andre dele af tarmkanalen, hvilket giver mere udbredt ubehag. Uden indblanding kan symptomerne blive vedvarende eller forværres over tid.

Forsøgs-ID:

2025-524302-15-00

Protokolkode:

MPOH14

Forsøgsfase:

Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Sikkerhed og effekt af MaaT013 og vancomycin hos børn og unge med gastrointestinal akut graft‑versus‑host sygdom

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?