Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Sikkerhed og tolerabilitet af REGN7999 (TMPRSS6‑antagonist) i enkeltstående stigende doser hos sunde voksne

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Studiet undersøger en medicin kaldet REGN7999, som er udviklet til sygdomme, hvor kroppen har for meget jern, også kaldet iron overload. Medicinen virker ved at blokere et protein, der er vigtigt for jernreguleringen, og kaldes derfor en TMPRSS6 antagonist.

Formålet er at vurdere, om enkelt‑doser af REGN7999 er sikre og tolereres godt, når de gives på to forskellige måder – intravenous (gennem en vene) og subcutaneous (under huden) – sammenlignet med placebo. Studien ser også på pharmacokinetics (hvordan medicinen bevæger sig i kroppen) og pharmacodynamics (hvordan medicinen påvirker kroppen).

Deltagerne får én enkelt dosis og følges derefter i flere uger med regelmæssige kontrolbesøg, blodprøver og observation af eventuelle bivirkninger, indtil studiet afsluttes.

1 randomisering og start af behandling

patienten tilmeldes studiet og placeres tilfældigt i en gruppe, der modtager enten regn7999 eller placebo.

den første og eneste dosis er 900 mg (milligram) af regn7999 som pulver til opløsning til injektion.

dosis kan gives enten intravenøst (iv) – direkte i en vene – eller subkutant (sc) – under huden, afhængig af den tildelte gruppe.

dosen gives som en enkelt administration og gentages ikke.

2 umiddelbar observation efter dosering

efter injektionen observeres patienten i flere timer for at registrere eventuelle straksvirkninger.

personale måler vitale tegn og noterer eventuelle ubehag eller bivirkninger.

3 planlagte opfølgende besøg

patienten skal møde til regelmæssige besøg for at rapportere bivirkninger og afgive blodprøver.

for iv‑kohorter 1‑4 og sc‑kohorter 1‑2 fortsætter besøgene indtil uge 20.

for iv‑kohort 5 og sc‑kohort 3 fortsætter besøgene indtil uge 26.

hver besøgsdato fastsættes i studiets protokol.

4 sikkerhedsvurdering

under hvert besøgsmøde vurderes forekomst og sværhedsgrad af behandlings‑emergente bivirkninger (teae).

patienten får mulighed for at beskrive alle symptomer, som personale registrerer.

5 farmakokinetisk måling

blodprøver analyseres for at bestemme koncentrationen af regn7999 i serum.

målingerne udføres ved hver planlagt besøgsdato indtil den endelige besøgsuge.

6 måling af anti‑drug antistoffer

blodprøver testes for tilstedeværelsen af antistoffer mod regn7999 (kaldet ada).

disse analyser foretages ved de samme besøgsdatoer som de farmakokinetiske målinger.

7 afsluttende besøgsuge

ved den sidste planlagte besøgsuge (uge 20 eller uge 26) afsluttes alle studierelaterede undersøgelser.

patienten får en samlet oversigt over sikkerheds- og laboratorieresultater.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være mellem 18 og 60 år gammel, uanset om du er mand eller kvinde, på tidspunktet for den indledende screening.
  • Lægen skal vurdere, at du er i god sundhed baseret på din sygehistorie, en fysisk undersøgelse, målinger af vitale tegn (såsom blodtryk, puls og temperatur) og et EKG (elektrokardiogram), som registrerer din hjertes aktivitet.
  • Dine blodprøver for hemoglobin (et protein i de røde blodlegemer, der transporterer ilt), serum-jern (jern i blodet), transferrin (et protein, der bærer jern), serum-ferritin (et lagerprotein for jern) og transferrin-saturation (hvor meget af transferrinet der er fyldt med jern) skal ligge på eller over den laveste normale værdi for din alder og køn, og dette skal kunne bekræftes ved en gentagelse under screeningsperioden.
  • Resultaterne af dine blodceller skal også være inden for normale grænser: antal hvide blodlegemer (WBC), plader (blodplader), antal røde blodlegemer (RBC), hematokrit (procentdelen af blodet der er røde blodlegemer) og rødt blodlegeme-hemoglobin. Lægen skal vurdere, at ingen af disse værdier er væsentligt uden for normalområdet ved både screening og start af behandlingen.
  • Du skal give et informeret samtykke, hvilket betyder at du underskriver en formular, der viser, at du har forstået undersøgelsen og accepterer at deltage.

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du må ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer.
  • Du må ikke deltage, hvis du er kvinde med mulighed for at blive gravid og ikke vil bruge et højeffektivt præventionsmiddel gennem hele studiet. Sådanne metoder kan være hormonpiller eller -plaster, hormonspiral, kobberspiral, IUD, sterilisering af dig selv eller din partner, eller fuldstændig afholdenhed fra samleje som beskrevet i protokollen.
  • Kvinder, der stadig har deres menstruation (periode) og bruger præventionsmidler, som giver blødning, må ikke deltage. Deltagere må heller ikke have periode under studiet, medmindre de er postmenopausale eller permanent steriliserede.
  • Personer med en væsentlig sygdomshistorie som hjerte‑ eller kredsløbsproblemer (f.eks. hjertesvigt eller brystsmerter), alvorlige lungesygdomme, lever‑ eller nyresygdom, mave‑ og tarmproblemer, hormonelle sygdomme, blodsygdomme, alvorlige infektioner, autoimmune sygdomme (hvor kroppens eget immunsystem angriber kroppen), kræft, psykiske lidelser eller neurologiske lidelser, der kan påvirke resultaterne eller øge risikoen, må ikke deltage.
  • Du må ikke deltage, hvis du har haft kronisk anæmi (vedvarende lavt blodtal) på noget tidspunkt i fortiden.
  • Hvis du har givet en hel blodgivning inden for de sidste 56 dage eller plasma inden for de sidste 7 dage før screening, eller planlægger at give blod eller plasma under studiet, kan du ikke deltage.
  • Du må ikke deltage, hvis du har deltaget i et andet klinisk studie med et nyt lægemiddel inden for de sidste 90 dage eller den angivne udvaskningsperiode.
  • Du må ikke have modtaget en COVID‑19‑vaccination inden for 1 uge før den planlagte start af studiemedicinen, eller du skal kunne fuldføre din COVID‑19‑vaccinationsserie mindst 1 uge før du begynder på studiemedicinen.

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Universitair Ziekenhuis Gent Gent Belgien

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Belgien Belgien
rekrutterer ikke
26.10.2022

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

REGN7999 er et eksperimentelt lægemiddel, der virker som en TMPRSS6‑antagonist. I denne undersøgelse får sunde voksne en enkelt injektion af stoffet direkte i en vene (intravenøst). Formålet er at undersøge, om stoffet er sikkert og tolereres godt, samt hvordan kroppen håndterer det, når det gives på denne måde.

REGN7999 er det samme eksperimentelle lægemiddel, men i denne del af studiet gives det som en enkelt injektion under huden (subkutan). Formålet er at finde ud af, om stoffet er sikkert og tolereres godt, samt hvordan kroppen optager og bruger det, når det gives på denne måde.

Undersøgte sygdomme:

Iron overload – Iron overload er en tilstand, hvor kroppen akkumulerer for meget jern i blodet og væv. Det sker typisk over mange år, fordi kroppen absorberer mere jern, end den kan udskille. Det overskydende jern lagres i organer som lever, hjerte og bugspytkirtel, hvor det kan påvirke deres funktion. Efterhånden kan opbygningen af jern føre til grovhed eller svækkelse af organerne. Tilstanden udvikler sig ofte stille i starten og kan blive mere mærkbar, efterhånden som mere jern ophobes.

Forsøgs-ID:
2022-500398-15-00
Protokolkode:
R7999-HV-2154
Forsøgsfase:
Human Pharmacology (Phase I) – First administration to humans

Andre forsøg at overveje

  • Test af apotransferrin behandling hos patienter med medfødt mangel på transferrin i blodet

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Tyskland Italien Spanien