Undersøgelse af sikkerhed ved behandling med dendritiske celler og CAR-T-celler til patienter med nydiagnosticeret diffust intrinsisk pons gliom

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette kliniske forsøg undersøger behandling af patienter med nydiagnosticeret diffus intrinsisk pontin gliom, som er en type hjernetumor. Forsøget anvender en kombination af tre forskellige behandlinger: DIPG-DC, som er dendritiske celler der er en type immunceller, DIPG-lysate, som er materiale fremstillet fra tumorceller, og ARI0008, som er patientens egne T-lymfocytter der er blevet ændret genetisk, så de kan genkende og angribe tumorceller ved at målrette sig mod et specifikt protein kaldet interleukin-13 receptor alfa 2. De dendritiske celler gives som injektioner i huden, mens de modificerede T-celler gives direkte ind i væskerummet i hjernen gennem et særligt kateter.

Formålet med forsøget er at undersøge sikkerheden ved at kombinere disse tre behandlinger hos patienter med denne type hjernetumor. Patienterne skal først have gennemført standard strålebehandling, før de kan modtage forsøgsbehandlingen. Under forsøget vil der blive taget blodprøver og prøver af cerebrospinalvæsken, som er væsken omkring hjernen og rygmarven, for at undersøge hvordan immunsystemet reagerer på behandlingen. Der vil også blive foretaget undersøgelser for at se, om behandlingen har effekt på tumoren, og hvordan patienternes livskvalitet påvirkes.

Forsøget vil følge patienterne for at registrere eventuelle bivirkninger og alvorlige bivirkninger, samt undersøge hvor mange patienter der kan gennemføre hele behandlingsforløbet. Der vil blive foretaget radiologiske undersøgelser for at vurdere ændringer i tumoren, og forskerne vil sammenligne overlevelse og tid uden sygdomsfremskridt med tidligere behandlede patienter. Derudover vil forsøget undersøge sammenhængen mellem immunresponset og sygdomsudviklingen, samt hvordan de modificerede celler fordeler sig i kroppen efter behandlingen.

1 Forberedelse og indsamling af immunceller

Efter at du har gennemført strålebehandling som standard behandling for din sygdom, vil der blive taget blodprøver fra dig.

Der vil blive udført en procedure kaldet leukaferese, hvor immunceller (T-celler) indsamles fra dit blod. Disse celler vil senere blive brugt til at fremstille den specialiserede behandling.

Du skal have tilstrækkelig venetilgang for at kunne gennemføre denne procedure.

2 Anlæggelse af Ommaya-reservoir

Der vil blive anlagt et Ommaya-reservoir med et kateter, som placeres i hjernevæsken. Dette er en lille beholder under hovedbunden, der gør det muligt at give medicin direkte til hjernevæsken.

Dette reservoir bruges senere til at give en del af behandlingen.

3 Første behandling med dendritiske celler

Du vil modtage DIPG-DC, som er specialiserede immunceller kaldet dendritiske celler. Disse celler er blevet behandlet med tumorlysater (DIPG-lysate).

Behandlingen gives som indsprøjtning i huden (intradermal injektion).

Der vil blive givet flere doser af denne behandling i løbet af studiet.

4 Behandling med CAR-T-celler

Du vil modtage ARI0008, som er specialdesignede CAR-T-celler. Disse celler er fremstillet fra dine egne immunceller og er modificeret til at genkende og angribe tumorceller, der har et specifikt protein kaldet IL13Ra2.

Denne behandling gives direkte i hjernevæsken gennem Ommaya-reservoiret (intratekal administration).

CAR-T-cellerne er fremstillet fra de T-celler, der tidligere blev stimuleret af de dendritiske celler.

5 Regelmæssig opfølgning og undersøgelser

Der vil blive taget blodprøver og prøver af hjernevæske (cerebrospinalvæske) på bestemte tidspunkter for at undersøge, hvordan dit immunsystem reagerer på behandlingen.

Der vil blive udført radiologiske undersøgelser (scanninger) for at vurdere, hvordan tumoren udvikler sig.

Din funktionsevne og livskvalitet vil blive vurderet ved hjælp af et spørgeskema kaldet PedsQL.

Din neurologiske tilstand og generelle funktionsevne vil blive undersøgt løbende.

6 Overvågning af bivirkninger

Du vil blive nøje overvåget for eventuelle bivirkninger gennem hele studiet.

Alle bivirkninger vil blive registreret og vurderet efter en standardskala.

Hvis der opstår alvorlige bivirkninger, kan behandlingen blive justeret eller stoppet.

7 Afslutning af behandlingsforløbet

Behandlingsforløbet anses for fuldstændigt, når du har modtaget alle planlagte doser af både de dendritiske celler og CAR-T-cellerne.

Du vil fortsætte med at blive fulgt for at vurdere den langsigtede effekt af behandlingen og eventuelle sene bivirkninger.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Der skal foreligge en skriftlig samtykke underskrevet af patienten eller deres lovlige repræsentant, som er den person der har ret til at træffe beslutninger på patientens vegne. Hvis patienten er 12 år eller ældre, skal patienten også give deres egen tilsagn.
  • Patienten skal være egnet til at få indsat en Ommaya-reservoir, som er en lille beholder der placeres under hovedbunden og forbindes med hjernens hulrum for at kunne give medicin direkte til hjernen.
  • Mænd og kvinder i den fødedygtige alder skal bruge en meget sikker præventionsmetode, som er beskyttelse mod graviditet.
  • Patienten skal have nydiagnosticeret DIPG, som er en type hjernetumor i hjernestammen. Diagnosen skal være baseret på kliniske og radiologiske kriterier, eller bekræftet ved vævsprøve og molekylær undersøgelse. Hvis der er taget en vævsprøve, skal den vise en K27M-mutation, som er en specifik genetisk ændring i tumorcellerne.
  • Patienten skal have gennemgået strålebehandling før forsøgsbehandlingen påbegyndes. Strålebehandlingen skal være mellem 54 og 60 Gy fordelt i små doser på 1,8 til 2,2 Gy per behandling. Dette er standardbehandlingen for DIPG.
  • Patienten skal være mellem 3 og 24 år gammel.
  • Patienten skal have en Lansky-score på mindst 50%, som er en måling af hvor godt barnet kan klare daglige aktiviteter. For patienter på 16 år eller ældre bruges en Karnofsky-score på mindst 50%, som måler det samme for ældre patienter.
  • Patienten skal have en forventet levetid på mere end 12 uger.
  • Patienten skal have bevaret knoglemarvsfunktion, hvilket betyder at knoglemarven producerer nok blodceller. Dette inkluderer: mindst 1.000 neutrofile granulocytter (en type hvide blodlegemer der bekæmper infektioner) per mikroliter, mindst 100.000 blodplader (celler der hjælper blodet med at størkne) per mikroliter uden behov for transfusion, og mindst 8 gram hæmoglobin (det stof i røde blodlegemer der transporterer ilt) per deciliter, hvor patienten må være afhængig af blodtransfusioner.
  • Patienten skal have normal lever- og nyrefunktion, hvilket betyder at disse organer fungerer korrekt.
  • Patienten skal have passende venetilgang til at gennemgå leukaferese, som er en procedure hvor blod tages ud af kroppen, hvide blodlegemer fjernes, og resten af blodet returneres til kroppen.

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Der er ingen specifikke eksklusionskriterier (grunde til at man ikke kan deltage) angivet i de tilgængelige oplysninger om dette kliniske forsøg.
  • For at kunne deltage skal patienten have nydiagnosticeret diffust intrinsisk pontint gliom (DIPG), som er en type hjernetumor placeret i hjernestammen.
  • Forsøget omfatter både drenge og piger, samt børn og unge.

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Hospital Sant Joan De Deu Barcelona Esplugues de Llobregat Spanien

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Spanien Spanien
rekrutterer endnu ikke
16.02.2026

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

DIPG-DC er en type immunterapi, der består af dendritiske celler. Dendritiske celler er specielle immunceller, der hjælper kroppens forsvar med at genkende og bekæmpe sygdomme. I denne behandling bliver de dendritiske celler behandlet med materiale fra tumorceller, så de kan lære immunsystemet at genkende og angribe kræftcellerne.

ARI0008 er en type immunterapi kaldet CAR-T celleterapi. Dette er en behandling, hvor patientens egne immunceller (T-celler) bliver ændret i laboratoriet, så de bliver bedre til at finde og ødelægge kræftceller. Disse modificerede celler bliver givet tilbage til patienten direkte i hjernen for at bekæmpe tumoren.

Undersøgte sygdomme:

Diffuse Intrinsic Pontine Glioma (DIPG) – En sjælden og aggressiv form for hjernetumor, der opstår i pons, som er den midterste del af hjernestammen. Sygdommen rammer primært børn i alderen 5-10 år. Tumoren vokser diffust ind i de normale hjernevæv, hvilket betyder at den spreder sig bredt gennem pons i stedet for at danne en afgrænset klump. Symptomerne udvikler sig typisk hurtigt over få uger til måneder og kan omfatte dobbeltsyn, ansigtssvaghed, synkebesvær og balance- og koordinationsproblemer. Efterhånden som sygdommen skrider frem, kan der opstå svaghed i arme og ben samt tale- og vejrtrækningsproblemer. Tumorcellerne har ofte en specifik genetisk mutation kaldet K27M, som påvirker hvordan cellerne vokser og opfører sig.

Forsøgs-ID:
2024-514052-32-00
Protokolkode:
FSJD-DIPG-DC-CART
Forsøgsfase:
Human Pharmacology (Phase I) – First administration to humans

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af ONC206 til børn og unge voksne med nydiagnosticeret eller tilbagevendende diffust midtliniegliom og andre ondartede hjernetumorer

    Rekrutterer

    1 1
    Holland
  • Undersøgelse af lægemidlerne sirolimus og trametinib til behandling af hjernekræft (DIPG) hos børn baseret på tumors genetiske profil

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Polen