Undersøgelse af kemoterapi, blinatumomab og tyrosinkinasehæmmere hos patienter med nydiagnosticeret Philadelphia-kromosom positiv eller ABL-klasse B-celle akut lymfoblastisk leukæmi
Dette undersøgelse handler om en sjælden form for blodkræft, der kaldes akut lymfoblastisk leukæmi af B-celle type. Mere specifikt undersøges to undertyper af denne sygdom: den ene type har Philadelphia kromosom positiv status, og den anden type kaldes ABL-klasse Philadelphia kromosom-lignende sygdom. Begge typer involverer ændringer i cellernes arvemateriale, som påvirker sygdommens forløb. Behandlingen i undersøgelsen består af en kombination af kemoterapi og flere forskellige lægemidler. Patienterne vil modtage blinatumomab, som gives som infusion i en blodåre, sammen med såkaldte tyrosinkinasehæmmere. Afhængigt af den specifikke type sygdom vil patienterne få enten dasatinib eller imatinib. Behandlingen inkluderer også standardkemoterapimedicin som vincristin, kortikosteroider og pegaspargase.
Formålet med undersøgelsen er at vurdere, hvor mange patienter der lever uden tilbagefald af sygdommen tre år efter behandlingens start, samt at beskrive sikkerheden og bivirkningerne ved denne behandlingskombination. Undersøgelsen vil også se på overlevelse og risikoen for, at sygdommen kommer tilbage. Behandlingen er tilpasset i forhold til den traditionelle behandling ved at inkludere tre cyklusser af blinatumomab uden den sædvanlige konsolideringskemoterapi, samtidig med at tyrosinkinasehæmmeren gives kontinuerligt.
Patienterne skal være mellem 1 og 18 år gamle, eller op til 22 år eller 46 år afhængigt af behandlingsstedet. De skal have nydiagnosticeret sygdom med specifikke genetiske ændringer, og deres kræftceller skal udtrykke et protein kaldet CD19. Behandlingen skal være påbegyndt inden for en bestemt tidsramme, og patienterne må ikke have modtaget for mange dages behandling før deltagelse i undersøgelsen. Patienterne skal have tilstrækkelig lever-, hjerte- og nyrefunktion samt en funktionsevne, der gør det muligt at gennemføre behandlingen.
1Indledende behandlingsfase med kemoterapi og tyrosinkinasehæmmer
Du vil modtage en modificeret Berlin-Frankfurt-Münster kemoterapibehandling, som er en kombination af forskellige lægemidler mod kræft.
Samtidig vil du få en tyrosinkinasehæmmer, som er et lægemiddel der blokerer signaler i kræftcellerne. Hvis du har Philadelphia-kromosom positiv leukæmi, vil du få dasatinib kontinuerligt. Hvis du har ABL-klasse Philadelphia-kromosom-lignende leukæmi med PDGFRB-genfusion, vil du få imatinib kontinuerligt. Hvis du har ABL-klasse uden PDGFRB-genfusion, vil du få dasatinib kontinuerligt.
Tyrosinkinasehæmmeren gives kontinuerligt gennem hele behandlingsforløbet sammen med den øvrige behandling.
2Behandling med blinatumomab – første cyklus
Du vil modtage blinatumomab, som er et lægemiddel der hjælper kroppens immunsystem med at bekæmpe kræftcellerne.
Blinatumomab gives som en kontinuerlig infusion direkte i en blodåre over en længere periode.
Denne første behandlingscyklus med blinatumomab udgør en del af behandlingen, hvor traditionel konsolideringskemoterapi er udeladt.
Du vil fortsætte med at modtage tyrosinkinasehæmmeren samtidig.
3Behandling med blinatumomab – anden cyklus
Du vil modtage en anden cyklus med blinatumomab som kontinuerlig infusion i en blodåre.
Behandlingen fortsætter som en del af den modificerede kemoterapibehandling uden traditionel konsolideringskemoterapi.
Tyrosinkinasehæmmeren fortsætter kontinuerligt gennem denne fase.
4Behandling med blinatumomab – tredje cyklus
Du vil modtage en tredje og sidste cyklus med blinatumomab som kontinuerlig infusion i en blodåre.
Dette afslutter de tre planlagte behandlingscyklusser med blinatumomab.
Tyrosinkinasehæmmeren fortsætter kontinuerligt gennem denne fase.
5Fortsættelse af behandling og opfølgning
Efter de tre cyklusser med blinatumomab vil du fortsætte med den modificerede kemoterapibehandling.
Du vil fortsat modtage kontinuerlig behandling med tyrosinkinasehæmmeren (dasatinib eller imatinib afhængigt af din sygdomstype).
Der vil løbende blive foretaget undersøgelser for at vurdere behandlingens effekt og eventuelle bivirkninger.
Behandlingsforløbet fortsætter indtil den planlagte afslutning af terapien.
Hvem kan deltage i forsøget?
Patienten skal være ældre end 1 år og yngre end 18 år, 22 år eller 46 år afhængigt af behandlingsstedet ved tidspunktet for tilmelding til undersøgelsen.
Patienten skal have nydiagnosticeret Ph+ eller ABL-klasse Ph-lignende B-ALL, som er en bestemt type blodkræft. Kræftcellerne skal have et protein på deres overflade, der hedder CD19.
For patienter med Ph+ B-ALL skal tilstedeværelsen af BCR::ABL1, som er en specifik genetisk forandring, være bekræftet ved en laboratorietest inden dag 15 fra den første dosis af medicinen vincristin under den indledende behandling.
Patienter med Ph+ B-ALL skal allerede have påbegyndt den indledende behandling, som omfatter medicin som vincristin, et kortikosteroid (en type binyrebarkhormoner), pegaspargase eller calaspargase pegol, med eller uden anthracyklin, og/eller anden standardkemoterapi.
Patienter med Ph+ B-ALL må ikke have modtaget mere end 14 dages systemisk indledende behandling fra den første dosis af vincristin.
Patienter med ABL-klasse Ph-lignende B-ALL skal have gennemført 4 eller 5 ugers indledende behandling med flere forskellige kemoterapimediciner.
Patienter må have påbegyndt behandling med enten imatinib eller dasatinib, som er målrettede lægemidler, før tilmelding til undersøgelsen, men må ikke have modtaget mere end 14 dages behandling for Ph+ B-ALL eller mere end 35 dages behandling for ABL-klasse Ph-lignende B-ALL.
Patienten skal have tilstrækkelig leverfunktion, hvilket betyder at leveren fungerer godt nok.
Patienten skal have tilstrækkelig hjertefunktion, hvilket betyder at hjertet fungerer godt nok.
Patienten skal have tilstrækkelig nyrefunktion, hvilket betyder at nyrerne fungerer godt nok.
Patienten skal have en performance status, som er et mål for patientens generelle tilstand og evne til at udføre daglige aktiviteter, der svarer til en ECOG score på 2 eller mindre, eller en Karnofsky eller Lansky score på 50% eller højere. Karnofsky bruges til patienter over 16 år, og Lansky bruges til patienter på 16 år eller yngre.
Hvem kan ikke deltage i forsøget?
Der er ikke angivet specifikke eksklusionskriterier i de tilgængelige studieoplysninger
Kontakt venligst studieansvarlige for at få en komplet liste over situationer eller tilstande, der kan forhindre deltagelse i dette kliniske forsøg
Generelt kan faktorer som tidligere behandlinger, andre sygdomme, graviditet eller amning være grunde til, at man ikke kan deltage i kliniske forsøg
Det er vigtigt at informere lægen om alle medicinske forhold og medicin, som du tager, før du beslutter dig for at deltage
Blinatumomab er en type immunterapi, der hjælper kroppens eget immunsystem med at finde og bekæmpe kræftceller. Dette lægemiddel bruges til behandling af en bestemt type blodkræft kaldet akut lymfoblastisk leukæmi.
Dasatinib er et lægemiddel, der blokerer specifikke signaler i kræftcellerne, som får dem til at vokse og dele sig. Det bruges til at stoppe væksten af kræftceller hos patienter med bestemte genetiske ændringer i deres leukæmi.
Imatinib er et lægemiddel, der virker på samme måde som dasatinib ved at blokere signaler i kræftcellerne. Det bruges til patienter, der har en specifik type genetisk ændring kaldet PDGFRB-genfusion i deres leukæmi.
Philadelphia Chromosome Positive Acute Lymphoblastic Leukemia – Dette er en form for akut lymfoblastisk leukæmi, som er en kræftsygdom i blodet og knoglemarven. Sygdommen karakteriseres ved tilstedeværelsen af Philadelphia-kromosomet, som er en genetisk abnormitet hvor dele af to kromosomer bytter plads. Denne abnormitet fører til dannelsen af et unormalt protein, der får hvide blodlegemer til at vokse ukontrolleret. Sygdommen udvikler sig hurtigt, og de unormale celler ophobes i blodet og knoglemarven. De syge celler fortrænger de raske blodceller, hvilket påvirker kroppens evne til at bekæmpe infektioner og transportere ilt. Sygdommen rammer både børn og voksne, men er mere almindelig hos voksne.
ABL-class Philadelphia Chromosome-Like B-cell Acute Lymphoblastic Leukemia – Dette er en undertype af akut lymfoblastisk leukæmi, der ligner Philadelphia-kromosom positiv leukæmi i sin opførsel, men uden at have det klassiske Philadelphia-kromosom. I stedet har patienterne andre genetiske ændringer, der påvirker lignende signalveje i cellerne. Disse genetiske abnormiteter involverer ofte fusioner af ABL-klasse gener, som får de hvide blodlegemer til at dele sig ukontrolleret. Sygdommen udvikler sig hurtigt og påvirker B-celler, som er en type hvide blodlegemer. De unormale celler ophobes i blodet og knoglemarven og fortrænger raske blodceller. Denne form for leukæmi kan være særligt udfordrende at identificere, da den kræver avanceret genetisk testning.
Hjemmesiden bruger cookies for at sikre korrekt funktion af siden og analysere internettrafik. Nogle cookies er nødvendige for at bruge tjenesten og kræver ikke samtykke. Du kan acceptere alle cookies eller kun bruge de nødvendige. Data behandles i overensstemmelse med vores Privatlivspolitik. Du har til enhver tid ret til at trække dit samtykke tilbage, få adgang til, rette, slette eller begrænse behandlingen af dine oplysninger.
Danmark 
Finland 
Frankrig 
Holland 
Italien 
Litauen 
Norge 
Slovakiet 
Spanien 
Tjekkiet 
Tyskland 
Ungarn 
Østrig 