Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Undersøgelse af SAT-3247 oxalat hos patienter med Duchenne muskeldystrofi som kan gå

1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette kliniske forsøg undersøger Duchenne muskeldystrofi, som er en sygdom der medfører gradvis svækkelse af musklerne. I forsøget afprøves et lægemiddel kaldet SAT-3247, som gives som tabletter gennem munden. Nogle deltagere vil modtage SAT-3247 i forskellige doser, mens andre vil modtage placebo. Formålet med undersøgelsen er at vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af SAT-3247 hos patienter med Duchenne muskeldystrofi, der stadig kan gå, samt at undersøge lægemidlets virkning på muskelstyrke målt ved hjælp af dynamometri, som er en metode til at måle muskelkraft.

Forsøget er designet til at sammenligne forskellige doser af lægemidlet og undersøge dets virkning over en periode på 12 uger. Under undersøgelsen vil deltagerne gennemgå forskellige målinger og undersøgelser for at vurdere ændringer i muskelstyrke og muskelfunktion. Dette inkluderer måling af muskelkraft, magnetisk resonans scanning af musklerne for at se på fedtindhold og andre ændringer i musklerne, samt en lille prøve af muskelvæv fra overarmen. Derudover vil der blive foretaget vurderinger af deltagernes evne til at udføre daglige aktiviteter og fysiske opgaver som at rejse sig fra gulvet og gå op ad trapper.

Under hele forsøget vil deltagerne blive nøje overvåget for at sikre deres sikkerhed. Dette omfatter regelmæssige lægeundersøgelser, blodprøver, hjertemonitorering og registrering af eventuelle bivirkninger. Deltagerne skal være drenge i alderen 7 til 10 år, der stadig kan gå, og som har en bekræftet diagnose af Duchenne muskeldystrofi. De skal have været på en stabil dosis af deres sædvanlige medicin i en periode før forsøget starter og fortsætte med denne under hele undersøgelsen. Forsøget forventes at vare indtil marts 2027.

1 Start på behandlingsperioden

Du vil blive tilfældigt tildelt til en af tre grupper: en gruppe der får SAT-3247 i lav dosis, en gruppe der får SAT-3247 i høj dosis, eller en gruppe der får placebo (tablet uden aktivt stof).

Hverken du eller lægen vil vide, hvilken behandling du får, da dette er et dobbeltblindet studie.

Du vil modtage enten SAT-3247 10 mg tabletter, SAT-3247 50 mg tabletter eller placebo tabletter.

Tabletterne tages gennem munden.

Hvis du tager binyrebarkhormoner som prednisolon, deflazacort eller vamorolone, skal du fortsætte med den samme dosis gennem hele undersøgelsen.

Hvis du tager kosttilskud eller naturlægemidler, der kan påvirke muskelstyrke, skal du fortsætte med samme mængde gennem hele undersøgelsen.

2 Løbende behandling og besøg

Du vil tage tabletterne dagligt i 12 uger.

I løbet af denne periode vil du have planlagte besøg, hvor din tilstand bliver undersøgt.

Ved besøgene vil der blive foretaget forskellige målinger og undersøgelser for at vurdere, hvordan behandlingen virker, og om den er sikker for dig.

3 Målinger af muskelstyrke

Din muskelstyrke vil blive målt ved hjælp af et apparat kaldet dynamometer, som måler, hvor meget kraft dine muskler kan producere.

Disse målinger vil blive foretaget ved uge 12 og sammenlignet med målingerne fra starten af undersøgelsen.

Du vil også blive bedt om at udføre funktionelle tests, såsom at rejse dig fra en stol og gå op ad trapper.

4 Skanninger af musklerne

Du vil få foretaget en magnetisk resonans skanning af dine muskler i låret.

Denne skanning viser, hvor meget fedt der er i musklerne, og hvordan musklerne ser ud indvendigt.

Skanningen vil blive gentaget ved uge 12 for at se, om der er sket ændringer.

5 Muskelbiopsi

Der vil blive taget en lille muskelprøve fra din overarm.

Dette gøres for at undersøge musklernes struktur og sundhed under mikroskop.

Prøven vil blive taget ved starten af undersøgelsen og igen ved uge 12 for at sammenligne eventuelle ændringer.

6 Funktionsvurderinger

Du vil blive bedt om at udføre forskellige bevægelser og aktiviteter, som vurderes ved hjælp af standardiserede tests.

Disse tests måler, hvor godt du kan udføre daglige aktiviteter som at stå op, gå og løfte ting.

Testene vil blive gentaget ved uge 12 for at se, om der er sket forbedringer eller ændringer.

7 Lungefunktionstest

Din lungekapacitet vil blive målt ved hjælp af et apparat kaldet spirometer.

Du vil blive bedt om at puste ind i et mundstykke for at måle, hvor meget luft dine lunger kan indeholde.

Denne test vil blive gentaget ved uge 12.

8 Blodprøver

Der vil blive taget blodprøver ved flere besøg gennem undersøgelsen.

Blodprøverne bruges til at måle kreatinkinase, som er et stof der viser, om musklerne er beskadigede.

Prøverne bruges også til at måle stoffer i blodet, der viser betændelse i kroppen.

Derudover vil blodprøverne vise, om behandlingen påvirker din krop på andre måder.

9 Sikkerhedsovervågning

Ved hvert besøg vil lægen undersøge dig for at se, om du har bivirkninger fra behandlingen.

Der vil blive foretaget fysiske undersøgelser, måling af blodtryk og puls, samt hjerteundersøgelser.

Du vil blive spurgt om din mentale tilstand og eventuelle ændringer i dit humør.

Alle bivirkninger vil blive registreret og vurderet gennem hele undersøgelsen.

10 Afslutning af behandlingsperioden

Efter 12 uger slutter behandlingsperioden.

Ved det afsluttende besøg vil alle målinger og tests blive gentaget en sidste gang.

Lægen vil gennemgå resultaterne med dig og din familie.

Du vil muligvis blive bedt om at deltage i opfølgende besøg efter behandlingsperiodens afslutning.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Deltageren skal være en dreng med en bekræftet diagnose af Duchenne muskeldystrofi (en arvelig sygdom der medfører muskelsvækkelse), baseret på kliniske fund og tidligere genetisk test der viser en mutation (ændring) i DMD-genet
  • Deltageren skal være mellem 7 og 10 år gammel på tidspunktet for screening
  • Deltageren skal kunne gå selv (være ambulant)
  • Deltageren skal kunne gennemføre to tests med at klatre op ad fire trappetrin ved første besøg med en gennemsnitstid på 8 sekunder eller mindre
  • Deltageren skal kunne rejse sig fra liggende eller siddende stilling på mindst 3 sekunder, men mindre end 10 sekunder
  • Deltageren skal være generelt rask, som vurderet af lægen, inklusiv ingen væsentlige fund ved undersøgelser, laboratorieprøver og hjerteovervågning
  • Deltageren skal have modtaget en stabil daglig dosis af glukokortikoider (binyrebarkhormoner som prednison, deflazacort eller vamorolon) i mindst 3 måneder før screening og fortsætte med samme dosis under undersøgelsen, eller have stoppet med disse lægemidler mindst 3 måneder før screening
  • Deltageren skal have modtaget stabile doser af receptpligtig medicin (som ACE-hæmmere, betablokkere og vanddrivende medicin) og håndkøbsmedicin eller naturlægemidler i mindst 1 måned før screening og fortsætte med samme doser under undersøgelsen
  • Hvis deltageren tager eller har taget naturlægemidler eller kosttilskud der kan påvirke muskelstyrke (som Q10 eller kreatin) inden for 4 uger før tilmelding, skal disse fortsætte uændret under hele undersøgelsen
  • Hvis deltageren tidligere har modtaget genterapi (behandling der forsøger at rette genetiske fejl) med delandistrogen moxeparvovec mere end 18 måneder før screening, og muskeltest har været stabile eller vist forværring i mindst 3 måneder før screening, kan deltageren være med
  • Hvis deltageren tidligere har modtaget exon skipper behandling (en type medicin der påvirker genetisk materiale) mere end 6 måneder før screening, og muskeltest har været stabile eller vist forværring i mindst 3 måneder før screening, kan deltageren være med
  • Hvis deltageren deltager i fysioterapi eller styrketræning, skal programmet have været uændret i mindst 2 måneder før screening og fortsætte uændret under undersøgelsen
  • Deltageren og omsorgspersonen skal kunne kommunikere tilfredsstillende med lægen og kunne deltage i og overholde alle krav i undersøgelsen, inklusiv besøg, procedurer, spørgeskemaer og laboratorieprøver
  • Deltagerens forældre eller værge skal have givet skriftligt samtykke til deltagelse efter at have læst informationsmaterialet og haft mulighed for at tale med lægen, og deltageren skal have givet samtykke eller accept efter lokale regler

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Der er ingen specifikke eksklusionskriterier (grunde til at man ikke kan deltage) angivet i de tilgængelige oplysninger om denne undersøgelse.
  • Kun drenge og mænd kan deltage i undersøgelsen – piger og kvinder kan ikke deltage.
  • Deltagere skal være i stand til at gå selv (ambulatoriske patienter), hvilket betyder at de kan bevæge sig rundt uden hjælp fra kørestol.
  • Der er specifikke alderskrav for deltagelse i undersøgelsen.

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe Valencia Spanien

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Universitair Ziekenhuis Gent Gent Belgien
Centre Hospitalier Regional De La Citadelle Liège Belgien
Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki Łódź Polen
Hfudbnia Ufyojnrgmphbg Dppvophu Donostia Spanien
Udvvdjnoicmekq Cgdylfl Koccdutwx Gdańsk Polen
Hjjxcmid Vsbx dxbhpawo Barcelona Spanien

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Belgien Belgien
rekrutterer
15.12.2025
Polen Polen
rekrutterer endnu ikke
15.12.2025
Spanien Spanien
rekrutterer
15.12.2025

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

SAT-3247 er et lægemiddel, der tages gennem munden. Det undersøges for at se, om det kan hjælpe patienter med DMD (en muskelsvækkende sygdom). I dette studie vil lægemidlet blive testet for at finde ud af, om det er sikkert at bruge, og om det kan forbedre muskelstyrken hos patienter, der stadig kan gå.

Placebo er en behandling uden aktiv medicin. Den ser ud som det rigtige lægemiddel, men indeholder ingen aktive stoffer. Den bruges til at sammenligne med det rigtige lægemiddel for at se, om lægemidlet virker.

Undersøgte sygdomme:

Duchenne Muscular Dystrophy – Duchenne muskeldystrofi er en arvelig sygdom, der primært rammer drenge og forårsager progressiv muskelsvækkelse. Sygdommen opstår på grund af en genetisk fejl, der medfører mangel på et protein kaldet dystrofin, som er nødvendigt for at holde muskelcellerne sunde. Symptomerne begynder typisk i den tidlige barndom, hvor børnene kan have svært ved at løbe, hoppe eller rejse sig fra gulvet. Muskelsvækkelsen starter i benene og bækkenet og spreder sig gradvist til armene, nakken og andre områder af kroppen. Over tid påvirkes også hjerte- og åndedrætsmusklerne. Sygdommen forværres løbende, og de fleste patienter mister evnen til at gå i teenageårene.

Forsøgs-ID:
2025-522522-13-01
Protokolkode:
SAT-3247-CL-201
Forsøgsfase:
Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

  • Et studie af ENTR-601-45 hos patienter med Duchenne muskeldystrofi med exon 45-skip mutation: Undersøgelse af sikkerhed og virkning

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Belgien Italien Holland Spanien

  • Et forsøg med ENTR-601-44 til behandling af Duchenne muskeldystrofi hos patienter med exon 44-skip mutation

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Belgien Italien Spanien