Dette kliniske forsøg undersøger behandling af patienter med systemisk sklerose, som er en sygdom der medfører ardannelse i huden og indre organer. Forsøget er rettet mod patienter, hvis sygdom ikke har reageret tilstrækkeligt på tidligere behandlinger med immunhæmmende lægemidler såsom methotrexat, azathioprin, mycophenolat mofetil, rituximab eller tocilizumab. Den behandling der undersøges i forsøget kaldes MB-CART19.1, som er en særlig form for celleterapi hvor patientens egne immunceller, kaldet T-celler, modificeres i laboratoriet så de kan genkende og angribe celler der bærer et protein ved navn CD19. Disse modificerede celler gives tilbage til patienten gennem en infusion i en blodåre.
Formålet med forsøget er at undersøge om denne celleterapi kan forbedre hudens ardannelse, som måles ved hjælp af en særlig score der kaldes modified Rodnan Skin Score. Forsøget vil også undersøge om behandlingen kan påvirke sygdomsaktiviteten generelt, lungefunktionen, hjertets pumpefunktion og patientens evne til at udføre daglige aktiviteter. Derudover vil man følge sikkerheden af behandlingen ved at registrere eventuelle bivirkninger der opstår hos deltagerne.
Under forsøget vil deltagerne først få taget en prøve af deres hvide blodlegemer gennem en proces der kaldes leukaferese, hvor blod tages ud af kroppen, de ønskede celler fjernes, og resten af blodet returneres. Disse celler sendes derefter til et laboratorium hvor de modificeres til at danne de særlige CAR T-celler. Før deltagerne får de modificerede celler tilbage, skal der være en pause i deres tidligere immunhæmmende behandling. Efter at have modtaget cellerne vil deltagerne blive fulgt tæt i minimum 6 måneder for at vurdere effekten af behandlingen og for at overvåge deres helbred.
Frankrig 