Dette kliniske forsøg undersøger en ny behandling for urinstofcyklusforstyrrelser (UCD), specifikt hos personer med en unormal ornithin transcarbamylase (OTC) genotype. Hovedformålet er at teste et nyt lægemiddel kaldet CMP-CPS-001, som gives som en indsprøjtning under huden. Forsøget vil omfatte både raske frivillige og personer med den nævnte genetiske variation for at vurdere lægemidlets sikkerhed og hvordan kroppen håndterer det.
I løbet af studiet vil deltagerne modtage enten CMP-CPS-001 eller placebo. Som en del af undersøgelsen vil der også blive anvendt to sporstofmediciner: 15NH4Cl og [13C]Natriumacetat, som gives som pulver opløst i vand. Disse hjælper med at måle hvordan kroppen omdanner protein. Der vil også blive brugt natriumklorid til indsprøjtning som en del af forsøget.
Gennem hele forsøgsperioden vil deltagerne blive nøje overvåget for at sikre deres sikkerhed. Dette omfatter regelmæssige helbredsundersøgelser, blodprøver og andre tests for at se, hvordan medicinen påvirker kroppen. Forsøget er designet som et dobbeltblindt studie, hvilket betyder, at hverken deltagerne eller lægerne ved, hvem der modtager det aktive lægemiddel, og hvem der modtager placebo.
Holland 
