Dette studie undersøger en sygdom, der kaldes hæmofili B, som er en sjælden arvelig blødningsforstyrrelse, hvor kroppen ikke kan danne nok af et protein kaldet faktor IX, som er nødvendigt for, at blodet kan størkne normalt. Personer med hæmofili B har derfor tendens til at bløde længere og mere end normalt, især i led og muskler. Studiet fokuserer på drenge i alderen 12 til 18 år, som har svær eller moderat svær hæmofili B, hvilket betyder, at de har meget lav mængde faktor IX i blodet (2 procent eller mindre af det normale niveau).
Behandlingen, der undersøges, hedder CSL222 og er en form for genterapi, som gives som en enkelt indsprøjtning i en blodåre. CSL222 er designet til at hjælpe kroppen med selv at producere faktor IX-protein, så patienterne ikke længere har brug for de regelmæssige behandlinger med faktor IX-koncentrat, som de normalt får for at forhindre blødninger. Formålet med studiet er at undersøge, hvor godt CSL222 virker, samt hvor sikkert og veltåleligt det er hos teenagere med hæmofili B.
Studiet forløber i to faser. I den første fase fortsætter deltagerne med deres sædvanlige forebyggende behandling med faktor IX i mindst seks måneder, mens forskerne indsamler oplysninger om deres blødningsepisoder og behandlingsbehov. I den anden fase får deltagerne en enkelt behandling med CSL222, hvorefter de følges tæt i en længere periode for at se, hvor meget faktor IX deres krop producerer, hvor mange blødningsepisoder de oplever, og om de stadig har brug for regelmæssig forebyggende behandling. Forskerne vil også overvåge deltagernes sikkerhed og livskvalitet gennem hele studieforløbet.
Belgien 
Frankrig 
Spanien 
Østrig 
