Undersøgelse af lægemidlet budoprutug til behandling af immun trombocytopeni (ITP) – test af sikkerhed og virkning

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Immun trombocytopeni er en sygdom, hvor kroppens immunsystem ved en fejl ødelægger blodpladerne. Blodpladerne er små celler i blodet, som hjælper med at stoppe blødninger ved at danne blodpropper. Når der er for få blodplader, kan det medføre øget risiko for blå mærker og blødninger. Dette studie undersøger et nyt lægemiddel kaldet budoprutug (også kendt som TNT119), som er designet til at hjælpe patienter med denne tilstand.

Formålet med studiet er at vurdere, hvor sikkert og godt tolereret budoprutug er hos personer med immun trombocytopeni. Lægemidlet gives som indsprøjtning, og forskerne vil undersøge forskellige doser for at finde den bedste og sikreste mængde. Studiet vil også se på, hvor godt lægemidlet virker til at øge antallet af blodplader i blodet og forbedre patienternes tilstand.

Under studiet vil deltagerne modtage behandling med budoprutug og blive fulgt tæt af læger og sygeplejersker. Der vil blive taget regelmæssige blodprøver for at måle antallet af blodplader og andre vigtige værdier i blodet. Forskerne vil også overvåge eventuelle bivirkninger og undersøge, hvordan kroppen behandler lægemidlet. Studiet vil se på, om patienter kan reducere eller stoppe andre behandlinger, som de måske allerede tager for deres tilstand, herunder kortikosteroider, som er lægemidler der kan reducere betændelse og påvirke immunsystemet.

1 Screening og baseline undersøgelser

Du vil gennemgå forskellige undersøgelser for at bekræfte, at du opfylder kravene til studiet. Dette inkluderer blodprøver for at måle dit blodpladetal (celler der hjælper blodet med at størkne) og kontrollere din lever-, nyre- og blodstatus.

Dine blodprøver skal vise et blodpladetal under 30.000 pr. mikroliter, hvilket skal bekræftes ved to separate målinger med mindst 5 dage imellem, men ikke mere end 14 dage imellem.

Hvis du tager kortikosteroider (medicin der reducerer inflammation) eller trombopoietin-agonister (medicin der stimulerer produktion af blodplader), skal din dosis have været stabil i de sidste 14 dage.

2 Start af behandling med budoprutug

Du vil modtage budoprutug som en infusion (medicin givet direkte ind i en blodåre gennem et drop). Medicinen gives som en væske, der løber langsomt ind i din krop gennem en tynd slange.

Dosen af budoprutug vil afhænge af, hvilken gruppe du bliver placeret i. Studiet bruger en dosis-eskalering, hvilket betyder, at forskellige grupper af patienter får forskellige doser for at finde den mest passende mængde.

Behandlingen gives i sekvens-kohorter, hvor hver gruppe patienter observeres nøje, før næste gruppe starter med en højere dosis.

3 Regelmæssige opfølgningsbesøg

Du vil have regelmæssige besøg på hospitalet for at overvåge din tilstand og medicinens virkning på din krop.

Ved hvert besøg vil der blive taget blodprøver for at måle dit blodpladetal og kontrollere, hvordan din krop reagerer på medicinen.

Lægen vil også måle niveauet af budoprutug i dit blod for at forstå, hvordan din krop optager og udskiller medicinen.

4 Overvågning af CD20+ B-celler

Der vil blive taget særlige blodprøver for at måle antallet af CD20+ B-celler i dit blod. Dette er specifikke immunceller, som budoprutug påvirker.

Disse målinger hjælper lægerne med at forstå, hvordan medicinen virker på dit immunsystem.

5 Vurdering af behandlingsrespons ved uge 12

Ved uge 12 vil lægen vurdere, hvor godt du har reageret på behandlingen baseret på dit blodpladetal.

Der er tre forskellige responsniveauer: stabil respons (blodpladetal på mindst 30.000 pr. mikroliter), delvis respons (mindst 50.000 pr. mikroliter), eller komplet respons (mindst 100.000 pr. mikroliter).

For at opnå en af disse responser skal dit blodpladetal være på det krævede niveau ved mindst to målinger med mindst 7 dages mellemrum inden for en 30-dages periode.

6 Måling af antistoffer i blodet

Der vil blive taget blodprøver for at måle niveauerne af forskellige antistoffer (IgG, IgM og IgA) i dit blod. Antistoffer er proteiner, som dit immunsystem bruger til at bekæmpe infektioner.

Lægerne vil også kontrollere, om din krop udvikler antistoffer mod budoprutug selv, hvilket kaldes anti-drug antistoffer (ADA).

7 Vurdering af steroidbehandling

Hvis du tager kortikosteroider ved studiets start, vil lægen overvåge, om det bliver muligt at stoppe eller reducere denne behandling under studiet.

Dette vil blive vurderet baseret på din respons på budoprutug og din generelle tilstand.

8 Kontinuerlig sikkerhedsvurdering

Gennem hele studiet vil lægen overvåge dig nøje for eventuelle bivirkninger eller doselimiterende toksiciteter (alvorlige bivirkninger, der kræver dosisreduktion eller behandlingsstop).

Du vil blive bedt om at rapportere alle symptomer eller ændringer i dit helbred, så lægen kan vurdere, om de er relateret til behandlingen.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være over 18 år gammel på det tidspunkt, hvor du giver dit samtykke til at deltage i undersøgelsen
  • Dit blodpladetal (små celler i blodet der hjælper med at stoppe blødninger) skal være under 30.000 per mikroliter, selvom du tidligere har prøvet mindst én behandling. Dette lave blodpladetal skal bekræftes ved to forskellige blodprøver taget mindst 5 dage fra hinanden, men ikke mere end 14 dage fra hinanden
  • Dine blodstørkningstider (hvor hurtigt dit blod størkner) skal være normale eller kun lidt forhøjede. Dette måles gennem forskellige blodprøver, og værdierne må ikke være mere end 1,5 gange højere end det normale
  • Dine lever-, nyre- og blodtal skal fungere tilstrækkeligt godt
  • Hvis du tager medicin som binyrebarkhormon (medicin der reducerer betændelse) eller TPO-agonister (medicin der hjælper kroppen med at danne flere blodplader), skal dosis være stabil. Dette betyder, at der ikke må være ændret mere end 20% i dosis i de 14 dage før du starter studiemedicinen. Hvis du tager binyrebarkhormon, må dosis ikke være højere end 1 mg per kg kropsvægt i 2 uger før studiestart
  • Du skal have en diagnose med primær ITP (en sygdom hvor immunsystemet ved en fejl ødelægger kroppens egne blodplader)

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du må ikke være gravid eller amme på tidspunktet for undersøgelsen
  • Du må ikke have en aktiv infektion eller feber på undersøgelsestidspunktet
  • Du må ikke have haft en alvorlig allergisk reaktion over for lignende medicin tidligere
  • Du må ikke have en anden autoimmun sygdom, som er en tilstand hvor kroppens immunforsvar angriber sine egne celler
  • Du må ikke tage medicin, der undertrykker immunforsvaret, såsom kortikosteroider i høje doser
  • Du må ikke have haft kræft inden for de sidste fem år, undtagen mindre hudkræft
  • Du må ikke have alvorlige problemer med hjertet, leveren eller nyrerne
  • Du må ikke have en blødningsforstyrrelse ud over ITP, som er den sygdom undersøgelsen handler om
  • Du må ikke have haft en blodprop inden for det sidste år
  • Du må ikke tage blodfortyndende medicin, der ikke kan stoppes sikkert
  • Du må ikke have et meget lavt antal hvide blodlegemer, som hjælper med at bekæmpe infektioner
  • Du må ikke være afhængig af alkohol eller stoffer
  • Du må ikke have deltaget i en anden medicinsk undersøgelse inden for de sidste 30 dage
  • Du må ikke have fået blodplader eller andre blodprodukter inden for de sidste to uger
  • Du må ikke have en psykisk sygdom, der gør det svært at forstå og følge undersøgelsens krav

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Hospital Universitario 12 De Octubre Madrid Spanien
Hospital San Pedro De Alcantara Cáceres Spanien
Geniko Nosokomeio Thessalonikis George Papanikolaou Thessaloniki Grækenland
Hospital Clinico Universitario De Valencia Valencia Spanien
Area De Salud De Burgos Y Soria Burgos Spanien
University General Hospital Of Ioannina Ioannina Grækenland
Specialized Hospital For Active Treatment Of Hematological Diseases EAD Sofia Bulgarien
Dyn Pssmrd Gbreubzx Aepzgqllyi Foi Ijwswlpzxw Pdspmjmq Fwn Mtsmimi Aud Fvp Cerrsgli Hixukpwnlx Ekox Plovdiv Bulgarien
Lhnnv Glwknyp Hozbcmzr Ol Azniea Athen Grækenland
Mhnxfil Cmeobo Pftols Ceqqpo Erdg Lovetj Bulgarien
Hwodtmsf Uhlgxkuozbqya dj A Cuyhbo A Coruña Spanien
Uzivulhjhx Geofllq Hoeugtkw Aajtksq Athen Grækenland

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Bulgarien Bulgarien
rekrutterer endnu ikke
01.08.2025
Grækenland Grækenland
rekrutterer endnu ikke
01.08.2025
Spanien Spanien
rekrutterer endnu ikke
01.08.2025

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Budoprutug (TNT119)
Budoprutug er et nyt eksperimentelt lægemiddel, der undersøges som en mulig behandling for immun trombocytopeni (ITP). ITP er en sygdom, hvor kroppens immunsystem fejlagtigt angriber og ødelægger blodplader, som er vigtige for blodets størkning. Budoprutug er designet til at hjælpe med at øge antallet af blodplader i kroppen hos patienter med denne tilstand. Dette lægemiddel er stadig under udvikling og testes for at finde ud af, hvor sikkert det er, og hvor godt det virker til behandling af ITP.

Immun trombocytopeni (ITP) – Dette er en sygdom, hvor kroppens immunsystem fejlagtigt angriber og ødelægger blodplader. Blodpladerne er små celler i blodet, som hjælper med at stoppe blødninger ved at danne blodpropper. Når antallet af blodplader bliver for lavt, kan patienten opleve øget blødningstendens. Sygdommen opstår, fordi immunsystemet producerer antistoffer, der betragter blodpladerne som fremmede og skadelige. Dette fører til, at blodpladerne bliver ødelagt i milten og andre steder i kroppen hurtigere, end de kan dannes. Tilstanden kan udvikle sig gradvist eller pludseligt, og symptomerne kan variere fra lette til mere alvorlige blødninger i huden og slimhinder.

Forsøgs-ID:
2024-519745-30-00
Protokolkode:
TNT119-ITP-201
Forsøgsfase:
Human Pharmacology (Phase I) – Other

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af budoprutug til behandling af patienter med immun trombocytopeni for at vurdere sikkerhed og virkning

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Bulgarien Grækenland Spanien
  • Et opfølgningsstudie af mezagitamab hos voksne med kronisk primær immun trombocytopeni

    Rekrutterer

    1 1 1
    Bulgarien Kroatien Tjekkiet Frankrig Tyskland Grækenland +6